So, embryonic stem cells are really incredible cells. They are our body's own repair kits, and they're pluripotent, which means they can morph into all of the cells in our bodies. Soon, we actually will be able to use stem cells to replace cells that are damaged or diseased.
Embryonale stamcellen zijn echt ongelooflijke cellen. Ze zijn een eigen reparatieset voor ons lichaam. Ze zijn pluripotent: ze kunnen zich ontwikkelen tot alle cellen in ons lichaam. Binnenkort zullen we stamcellen kunnen gebruiken om beschadigde of zieke cellen te vervangen.
But that's not what I want to talk to you about, because right now there are some really extraordinary things that we are doing with stem cells that are completely changing the way we look and model disease, our ability to understand why we get sick, and even develop drugs. I truly believe that stem cell research is going to allow our children to look at Alzheimer's and diabetes and other major diseases the way we view polio today, which is as a preventable disease.
Maar daar wil ik het niet over hebben. Want we doen nu al heel bijzondere dingen met stamcellen. Daarmee veranderen we de manier waarop we ziektes bekijken en modelleren. We begrijpen beter waarom we ziek worden en kunnen zelfs medicijnen ontwikkelen. Ik geloof echt dat door stamcelonderzoek onze kinderen Alzheimer en diabetes en andere belangrijke aandoeningen gaan zien zoals polio, een ziekte die voorkomen kan worden.
So here we have this incredible field, which has enormous hope for humanity, but much like IVF over 35 years ago, until the birth of a healthy baby, Louise, this field has been under siege politically and financially. Critical research is being challenged instead of supported, and we saw that it was really essential to have private safe haven laboratories where this work could be advanced without interference. And so, in 2005, we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory so that we would have a small organization that could do this work and support it.
Het is dus een fantastisch domein dat de mensheid enorme hoop biedt. Maar net zoals ruim 35 jaar geleden bij ivf, totdat er een gezonde baby, Louise, werd geboren, ligt het veld politiek en financieel onder vuur. Belangrijk onderzoek wordt in vraag gesteld in plaats van ondersteund. We ontdekten dat het essentieel is om private, veilige laboratoria te hebben waar dit werk zonder storingen kan worden voortgezet. In 2005 hebben we daarom het New York Stem Cell Foundation Laboratory opgezet. Daarmee hebben we een kleine organisatie die dit werk kan doen en ondersteunen.
What we saw very quickly is the world of both medical research, but also developing drugs and treatments, is dominated by, as you would expect, large organizations, but in a new field, sometimes large organizations really have trouble getting out of their own way, and sometimes they can't ask the right questions, and there is an enormous gap that's just gotten larger between academic research on the one hand and pharmaceutical companies and biotechs that are responsible for delivering all of our drugs and many of our treatments, and so we knew that to really accelerate cures and therapies, we were going to have to address this with two things: new technologies and also a new research model. Because if you don't close that gap, you really are exactly where we are today. And that's what I want to focus on. We've spent the last couple of years pondering this, making a list of the different things that we had to do, and so we developed a new technology, It's software and hardware, that actually can generate thousands and thousands of genetically diverse stem cell lines to create a global array, essentially avatars of ourselves. And we did this because we think that it's actually going to allow us to realize the potential, the promise, of all of the sequencing of the human genome, but it's going to allow us, in doing that, to actually do clinical trials in a dish with human cells, not animal cells, to generate drugs and treatments that are much more effective, much safer, much faster, and at a much lower cost.
We zagen al snel dat de wereld van medisch onderzoek en de ontwikkeling van medicijnen en behandelingen zoals verwacht wordt gedomineerd door grote organisaties. Maar in een nieuw veld kunnen grote organisaties soms maar moeilijk van hun eigen manier van werken afstappen en soms stellen ze niet de juiste vragen. Er is een steeds groter wordende kloof tussen academisch onderzoek aan de ene kant en farmaceutische en biotechnologische bedrijven die al onze medicijnen moeten leveren en veel van onze behandelingen. Als we sneller behandelingen wilden vinden, moeten we dit met twee dingen aanpakken: nieuwe technologie en een nieuw onderzoeksmodel. Want als je die kloof niet dicht, blijf je precies waar we nu staan. Daar wil ik me nu op richten. We denken hier nu een paar jaar over na en hebben een lijst gemaakt van wat we moesten doen. We hebben een nieuwe technologie ontwikkeld die bestaat uit software en hardware waarmee we vele duizenden genetisch verschillende stamcellijnen kunnen maken voor een globale reeks avatars van onszelf. We hebben dat gedaan omdat we denken dat we zo het potentieel waar kunnen maken van de sequentieanalyse van het menselijk genoom. Daarbij kunnen we ook klinisch reageerbuisonderzoek doen met menselijke cellen in plaats van dierlijke cellen, om medicijnen en behandelingen te genereren die veel effectiever, veel veiliger, veel sneller en veel goedkoper zijn.
So let me put that in perspective for you and give you some context. This is an extremely new field. In 1998, human embryonic stem cells were first identified, and just nine years later, a group of scientists in Japan were able to take skin cells and reprogram them with very powerful viruses to create a kind of pluripotent stem cell called an induced pluripotent stem cell, or what we refer to as an IPS cell. This was really an extraordinary advance, because although these cells are not human embryonic stem cells, which still remain the gold standard, they are terrific to use for modeling disease and potentially for drug discovery.
Ik plaats dit even voor jullie in perspectief en geef er wat context bij. Dit is een extreem nieuw domein. In 1998 werden menselijke embryonale stamcellen voor het eerst geïdentificeerd. Nauwelijks 9 jaar later wist een groep Japanse wetenschappers huidcellen te herprogrammeren met erg krachtige virussen, om een soort pluripotente stamcellen te creëren, de 'ge-Indinduceerde Pluripotente Stamcellen' (IPS), die we vandaag IPS-cellen noemen. Dit was een uitzonderlijke stap vooruit, want hoewel dit geen menselijke embryonale stamcellen zijn, die nog steeds de goudstandaard zijn, zijn ze geweldig om ziekten te modelleren en potentieel om medicijnen te ontdekken.
So a few months later, in 2008, one of our scientists built on that research. He took skin biopsies, this time from people who had a disease, ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease. He turned them into the IPS cells that I've just told you about, and then he turned those IPS cells into the motor neurons that actually were dying in the disease. So basically what he did was to take a healthy cell and turn it into a sick cell, and he recapitulated the disease over and over again in the dish, and this was extraordinary, because it was the first time that we had a model of a disease from a living patient in living human cells. And as he watched the disease unfold, he was able to discover that actually the motor neurons were dying in the disease in a different way than the field had previously thought. There was another kind of cell that actually was sending out a toxin and contributing to the death of these motor neurons, and you simply couldn't see it until you had the human model.
Enkele maanden later, in 2008, bouwde één van onze wetenschappers verder op dit onderzoek. Hij nam huidbiopsieën, deze keer van iemand met een ziekte, ALS, of bewegingszenuwcel-ziekte. Hij maakte er de IPS-cellen van waar ik je net over vertelde, en dan maakte hij van die IPS-cellen de bewegingszenuwcellen die afstierven door de ziekte. Hij nam dus een gezonde cel en maakte er een zieke cel van. Hij herhaalde de ziekte telkens weer in het schaaltje. Dat was uitzonderlijk, omdat we voor het eerst een model hadden van een ziekte van een levende patiënt in levende menselijke cellen. Hij observeerde hoe de ziekte zich ontwikkelde en ontdekte daarbij dat de bewegingsneuronen afstierven op een andere manier dan wetenschappers tot dan toe dachten. Er was een andere soort cel die een toxine uitzond en bijdroeg tot de dood van de bewegingsneuronen. Dat kon je gewoon niet zien tot je een menselijk model had.
So you could really say that researchers trying to understand the cause of disease without being able to have human stem cell models were much like investigators trying to figure out what had gone terribly wrong in a plane crash without having a black box, or a flight recorder. They could hypothesize about what had gone wrong, but they really had no way of knowing what led to the terrible events. And stem cells really have given us the black box for diseases, and it's an unprecedented window. It really is extraordinary, because you can recapitulate many, many diseases in a dish, you can see what begins to go wrong in the cellular conversation well before you would ever see symptoms appear in a patient. And this opens up the ability, which hopefully will become something that is routine in the near term, of using human cells to test for drugs.
Je kon dus zeggen dat onderzoekers die de oorzaak van de ziekte wilden begrijpen zonder menselijke stamcelmodellen, waren als onderzoekers die probeerden uit te vissen wat er fout was gegaan in een vliegtuigongeluk zonder zwarte doos of zonder vluchtopname. Ze konden hypotheses opstellen over wat fout ging, maar ze konden niet te weten komen wat had geleid tot het drama. Stamcellen hebben ons de zwarte doos gegeven voor ziektes. Dat biedt een kans zonder voorgaande. Het is echt uitzonderlijk, want je kan heel veel ziektes in een schaaltje herhalen. Je kan zien wat er begint fout te gaan in de conversatie tussen cellen lang voor je ooit symptomen bij een patiënt zou zien. Dat biedt de mogelijkheid, die hopelijk binnenkort routine zal worden, om menselijke stamcellen te gebruiken bij het testen van medicijnen.
Right now, the way we test for drugs is pretty problematic. To bring a successful drug to market, it takes, on average, 13 years — that's one drug — with a sunk cost of 4 billion dollars, and only one percent of the drugs that start down that road are actually going to get there. You can't imagine other businesses that you would think of going into that have these kind of numbers. It's a terrible business model. But it is really a worse social model because of what's involved and the cost to all of us. So the way we develop drugs now is by testing promising compounds on -- We didn't have disease modeling with human cells, so we'd been testing them on cells of mice or other creatures or cells that we engineer, but they don't have the characteristics of the diseases that we're actually trying to cure. You know, we're not mice, and you can't go into a living person with an illness and just pull out a few brain cells or cardiac cells and then start fooling around in a lab to test for, you know, a promising drug. But what you can do with human stem cells, now, is actually create avatars, and you can create the cells, whether it's the live motor neurons or the beating cardiac cells or liver cells or other kinds of cells, and you can test for drugs, promising compounds, on the actual cells that you're trying to affect, and this is now, and it's absolutely extraordinary, and you're going to know at the beginning, the very early stages of doing your assay development and your testing, you're not going to have to wait 13 years until you've brought a drug to market, only to find out that actually it doesn't work, or even worse, harms people.
Op dit moment testen we medicijnen op een problematische manier. Om een succesvol medicijn op de markt te brengen, heb je gemiddeld 13 jaar nodig -- voor één medicijn -- en 4 miljard gemaakte kosten. Maar één procent van de medicijnen die beginnen aan dat traject zullen er uiteindelijk komen. Je kan je geen andere bedrijfstak voorstellen waar je je in zou wagen met dat soort cijfers. Het is een verschrikkelijk bedrijfsmodel. Maar het is een nog fouter sociaal model omwille van wat ermee gepaard gaat, en van de kost voor ons allen. We ontwikkelen nu medicijnen door beloftevolle verbindingen te testen op -- We hadden geen ziektemodellen met menselijke cellen, dus moesten we ze op muizencellen testen, of andere schepsels of cellen die we ontwerpen, maar die hebben niet de kenmerken van de ziektes die we proberen te genezen. Wij zijn geen muizen, en je kan niet binnengaan in een levende persoon met een ziekte en er een paar breincellen uithalen, of hartcellen, en er dan laboratoriumtesten mee gaan doen, voor een veelbelovend medicijn. Maar met menselijke stamcellen kan je nu avatars maken. Je kan de cellen maken, of het nu de levende bewegingscellen zijn of de kloppende hartcellen of levercellen of andere soorten cellen, en je kan testen op medicijnen, op beloftevolle verbindingen, op de cellen zelf die je probeert te beïnvloeden. Dat gebeurt nu. Het is echt uitzonderlijk. Je zal het van bij het begin weten, al tijdens de eerste stadia van je testontwikkeling. Je zal geen 13 jaar moeten wachten tot je een medicijn op de markt hebt gebracht en moet vaststellen dat het niet werkt, of erger nog, schadelijk is.
But it isn't really enough just to look at the cells from a few people or a small group of people, because we have to step back. We've got to look at the big picture. Look around this room. We are all different, and a disease that I might have, if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease, it probably would affect me differently than if one of you had that disease, and if we both had Parkinson's disease, and we took the same medication, but we had different genetic makeup, we probably would have a different result, and it could well be that a drug that worked wonderfully for me was actually ineffective for you, and similarly, it could be that a drug that is harmful for you is safe for me, and, you know, this seems totally obvious, but unfortunately it is not the way that the pharmaceutical industry has been developing drugs because, until now, it hasn't had the tools.
Maar het volstaat niet om de cellen van enkele mensen of een kleine groep te bekijken. We moeten afstand nemen. We moeten het hele plaatje bekijken. Kijk rond in deze zaal. We zijn allemaal anders. Als ik een ziekte had, de ziekte van Alzheimer of Parkinson, dan zou dat mij waarschijnlijk anders treffen dan als één van jullie die ziekte had. Als we allebei de ziekte van Parkinson hadden en dezelfde medicatie namen, maar we een andere genetische achtergrond hadden, zou het resultaat wellicht verschillen. Misschien werkt een medicijn prima voor mij, maar niet voor jou. Een medicijn dat jou schaadt, kan veilig zijn voor mij. Dat lijkt vanzelfsprekend, maar het is helaas niet de manier waarop de farmaceutische industrie medicijnen ontwikkelt. Want tot vandaag had ze de middelen niet.
And so we need to move away from this one-size-fits-all model. The way we've been developing drugs is essentially like going into a shoe store, no one asks you what size you are, or if you're going dancing or hiking. They just say, "Well, you have feet, here are your shoes." It doesn't work with shoes, and our bodies are many times more complicated than just our feet. So we really have to change this.
We moeten dus afstappen van dit model van eenheidsworst. We ontwikkelen medicijnen zoals we naar de schoenenwinkel gaan: niemand vraagt naar je maat, of je wil dansen of op tocht gaat. "Je hebt voeten, hier zijn je schoenen," klinkt het. Het werkt niet voor schoenen, en ons lichaam is veel ingewikkelder dan onze voeten. We moeten dit dus echt anders aanpakken.
There was a very sad example of this in the last decade. There's a wonderful drug, and a class of drugs actually, but the particular drug was Vioxx, and for people who were suffering from severe arthritis pain, the drug was an absolute lifesaver, but unfortunately, for another subset of those people, they suffered pretty severe heart side effects, and for a subset of those people, the side effects were so severe, the cardiac side effects, that they were fatal. But imagine a different scenario, where we could have had an array, a genetically diverse array, of cardiac cells, and we could have actually tested that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out, well, okay, people with this genetic type are going to have cardiac side effects, people with these genetic subgroups or genetic shoes sizes, about 25,000 of them, are not going to have any problems. The people for whom it was a lifesaver could have still taken their medicine. The people for whom it was a disaster, or fatal, would never have been given it, and you can imagine a very different outcome for the company, who had to withdraw the drug.
Het voorbije decennium was er een triest voorbeeld hiervan. Er is een heel goed medicijn, eigenlijk een klasse medicijnen, maar het medicijn in kwestie heette Vioxx. Voor mensen met ernstige arthritis was dit een levensreddend medicijn. Maar een deelgroep van die mensen ondervond helaas ernstige bijwerkingen aan het hart. Een deelgroep van die mensen kende zo ernstige bijwerkingen aan het hart dat ze fataal waren. Stel je een ander scenario voor, waarbij we een genetisch diverse reeks hartcellen hebben, waarbij we dat medicijn hadden kunnen testen in petrischaaltjes en ontdekt hadden dat mensen met dit genetische type bijwerkingen aan het hart zouden krijgen, en dat mensen met een ander type of genetische schoenmaat, ongeveer 25.000 in getal, geen problemen zouden hebben. De mensen voor wie het levensreddend was, zouden het kunnen blijven nemen. De mensen voor wie het levensreddend was, zouden het kunnen blijven nemen. De mensen voor wie het een ramp was, zouden het nooit gekregen hebben. Dat zou heel anders geweest zijn voor het bedrijf, dat het medicijn moest terugtrekken.
So that is terrific, and we thought, all right, as we're trying to solve this problem, clearly we have to think about genetics, we have to think about human testing, but there's a fundamental problem, because right now, stem cell lines, as extraordinary as they are, and lines are just groups of cells, they are made by hand, one at a time, and it takes a couple of months. This is not scalable, and also when you do things by hand, even in the best laboratories, you have variations in techniques, and you need to know, if you're making a drug, that the Aspirin you're going to take out of the bottle on Monday is the same as the Aspirin that's going to come out of the bottle on Wednesday. So we looked at this, and we thought, okay, artisanal is wonderful in, you know, your clothing and your bread and crafts, but artisanal really isn't going to work in stem cells, so we have to deal with this.
Dus dat is geweldig. We dachten: oké, bij het oplossen van dit probleem moeten we met genetica rekening houden, met proeven op mensen. Maar het fundamentele probleem is: op dit moment zijn stamcellijnen, hoe uitzonderlijk ze ook zijn, gewoon een groepje cellen, handgemaakt, één voor één. Dat duurt een paar maanden. Dat is niet schaalbaar. Als je dingen met de hand doet, zelfs in het beste lab, dan varieert de techniek. Als je een medicijn maakt, moet je zeker zijn dat de aspirine die je uit het flesje haalt op maandag dezelfde is als de aspirine die woensdag uit het flesje komt. We keken ernaar en bedachten: handgemaakt is prima voor kleding, brood, juwelen, maar het werkt niet voor stamcellen. Dat moeten we oplossen.
But even with that, there still was another big hurdle, and that actually brings us back to the mapping of the human genome, because we're all different. We know from the sequencing of the human genome that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's that make up our genetic code, but that code, by itself, our DNA, is like looking at the ones and zeroes of the computer code without having a computer that can read it. It's like having an app without having a smartphone. We needed to have a way of bringing the biology to that incredible data, and the way to do that was to find a stand-in, a biological stand-in, that could contain all of the genetic information, but have it be arrayed in such a way as it could be read together and actually create this incredible avatar. We need to have stem cells from all the genetic sub-types that represent who we are.
Er was nog een grote horde, die ons terugbrengt naar het in kaart brengen van het menselijk genoom. We zijn allemaal verschillend. Het sequenceren van het menselijk genoom leverde ons alle letters A, C, G en T op die onze genetische code uitmaken. Maar die code zelf, ons DNA, is als kijken naar de enen en nullen van de computer zonder computer om ze te lezen. Het is als een app zonder smartphone. We moeten een manier vinden om de biologie tot bij die ongelooflijke data te brengen. Dat deden we door een plaatsvervanger te vinden, een biologische plaatsvervanger die alle genetische informatie kon bevatten, maar die zo divers is dat ze als geheel gelezen kon worden en een ongelooflijke avatar kon vormen. We hebben stamcellen nodig van alle genetische subtypes die vertegenwoordigen wie we zijn.
So this is what we've built. It's an automated robotic technology. It has the capacity to produce thousands and thousands of stem cell lines. It's genetically arrayed. It has massively parallel processing capability, and it's going to change the way drugs are discovered, we hope, and I think eventually what's going to happen is that we're going to want to re-screen drugs, on arrays like this, that already exist, all of the drugs that currently exist, and in the future, you're going to be taking drugs and treatments that have been tested for side effects on all of the relevant cells, on brain cells and heart cells and liver cells.
Dus bouwden we dit. Het is geautomatiseerde robottechnologie. Het kan duizenden en duizenden stamcellijnen produceren, genetisch divers. Het heeft enorme parallelle verwerkingscapaciteit. Het zal de manier veranderen waarop we medicijnen ontdekken, hopen we, en uiteindelijk zullen we wellicht medicijnen willen herbekijken op dit soort reeksen, alle medicijnen die al bestaan. In de toekomst zal je medicijnen nemen en behandelingen die op neveneffecten zijn getest, op alle relevante cellen: breincellen, hartcellen en levercellen.
It really has brought us to the threshold of personalized medicine. It's here now, and in our family, my son has type 1 diabetes, which is still an incurable disease, and I lost my parents to heart disease and cancer, but I think that my story probably sounds familiar to you, because probably a version of it is your story. At some point in our lives, all of us, or people we care about, become patients, and that's why I think that stem cell research is incredibly important for all of us. Thank you. (Applause) (Applause)
Het brengt ons op de drempel van gepersonaliseerde geneeskunde. Het bestaat vandaag. In mijn familie heeft mijn zoon Type 1-diabetes, nog steeds een ongeneeslijke ziekte. Ik verloor mijn ouders aan hartkwalen en kanker. Wellicht klinkt mijn verhaal vertrouwd, want in een andere versie is het jouw verhaal. Op een bepaald moment van ons leven worden we allemaal patiënten, wij of mensen om wie we geven. Daarom is stamcelonderzoek volgens mij ongelooflijk belangrijk voor elk van ons. Dankuwel. (Applaus) (Applaus)