Τα εμβρυονικά βλαστοκύτταρα είναι πραγματικά απίστευτα κύτταρα. Είναι τα εργαλεία επιδιόρθωσης του ίδιου του σώματός μας, και είναι πολυδύναμα, πράγμα που σημαίνει ότι μπορούν να προσαρμόζονται σε όλα τα κύτταρα του σώματός μας. Σύντομα θα έχουμε τη δυνατότητα να χρησιμοποιούμε τα βλαστοκύτταρα για να αντικαταστήσουμε κατεστραμμένα ή άρρωστα κύτταρα.
So, embryonic stem cells are really incredible cells. They are our body's own repair kits, and they're pluripotent, which means they can morph into all of the cells in our bodies. Soon, we actually will be able to use stem cells to replace cells that are damaged or diseased.
Δε θα σας μιλήσω όμως γι' αυτό, διότι τώρα κάνουμε εξαιρετικά πράγματα με τα βλαστοκύτταρα που αλλάζουν ριζικά τον τρόπο που εξετάζουμε και κατηγοριοποιούμε τις ασθένειες, την ικανότητα να κατανοούμε γιατί αρρωσταίνουμε, ακόμη και την παραγωγή φαρμάκων. Ειλικρινά πιστεύω ότι αυτή η έρευνα στα βλαστοκύτταρα θα επιτρέψει στα παιδιά μας να αντιμετωπίζουν τη νόσο Αλτσχάιμερ, τον διαβήτη και άλλες σημαντικές ασθένειες όπως αντιμετωπίζουμε την πολιομυελίτιδα σήμερα, δηλαδή σαν μια ασθένεια που μπορεί να προληφθεί.
But that's not what I want to talk to you about, because right now there are some really extraordinary things that we are doing with stem cells that are completely changing the way we look and model disease, our ability to understand why we get sick, and even develop drugs. I truly believe that stem cell research is going to allow our children to look at Alzheimer's and diabetes and other major diseases the way we view polio today, which is as a preventable disease.
Έχουμε λοιπόν αυτό τον καταπληκτικό τομέα, που είναι απεριόριστα ελπιδοφόρος για την ανθρωπότητα, όπως η εξωσωματική γονιμοποίηση πριν από 35 χρόνια, μέχρι τη γέννηση ενός υγιούς μωρού, της Λουίζας, αυτός ο τομέας τελούσε υπό πολιορκία, πολιτικά και οικονομικά. Σημαντικές έρευνες αμφισβητούνται αντί να υποστηρίζονται, και είδαμε ότι ήταν πράγματι ουσιαστικό να έχουμε την ασφάλεια ιδιωτικών εργαστηρίων όπου αυτή η δουλειά θα μπορούσε να προχωρήσει χωρίς καμία παρέμβαση. Έτσι, το 2005, ιδρύσαμε το Ίδρυμα- Εργαστήριο Βλαστοκυττάρων της Νέας Υόρκης για να έχουμε ένα μικρό οργανισμό που θα μπορούσε να κάνει και να υποστηρίζει αυτή τη δουλειά.
So here we have this incredible field, which has enormous hope for humanity, but much like IVF over 35 years ago, until the birth of a healthy baby, Louise, this field has been under siege politically and financially. Critical research is being challenged instead of supported, and we saw that it was really essential to have private safe haven laboratories where this work could be advanced without interference. And so, in 2005, we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory so that we would have a small organization that could do this work and support it.
Σύντομα διαπιστώσαμε ότι τόσο ο κόσμος της ιατρικής έρευνας όσο και αυτός της παρασκευής φαρμάκων και θεραπειών, κυριαρχείται, όπως καταλαβαίνετε, από μεγάλους οργανισμούς, αλλά σε ένα νέο πεδίο οι μεγάλοι οργανισμοί, μερικές φορές, έχουν πραγματική αδυναμία να ξεφύγουν από τα καθιερωμένα, και καμιά φορά δεν μπορούν να κάνουν τις σωστές ερωτήσεις, και υπάρχει μεγάλο χάσμα, που έγινε μεγαλύτερο ανάμεσα στην ακαδημαϊκή έρευνα και τις εταιρείες φαρμάκων και βιοτεχνολογίας που έχουν την ευθύνη να παράγουν όλα τα φάρμακα και πολλές από τις θεραπείες, και έτσι γνωρίζαμε ότι για να επιταχύνουμε πραγματικά τις νοσηλείες και τις θεραπείες, έπρεπε να το προσεγγίσουμε με τις δύο παρακάτω επιλογές: νέες τεχνολογίες και ένα νέο ερευνητικό μοντέλο. Διότι αν δεν γεφυρώσεις αυτό το χάσμα, θα βρεθείς ακριβώς εκεί που είμαστε σήμερα. Σ' αυτό λοιπόν θέλω να επικεντρωθώ. Περάσαμε τα δυο τελευταία χρόνια μελετώντας το, κάνοντας μια λίστα των διαφορετικών πραγμάτων που έπρεπε να υλοποιήσουμε, και έτσι αναπτύξαμε μια νέα τεχνολογία. Πρόκειται για λογισμικό και υλισμικό, που στην πραγματικότητα ενεργοποιούν χιλιάδες επί χιλιάδων διαφορετικές γενετικά γραμμές βλαστοκυττάρων για να δημιουργήσουν ένα παγκόσμιο πίνακα, ουσιαστικά είδωλα του εαυτού μας. Αυτό το κάναμε γιατί πιστεύαμε ότι θα μας επέτρεπε να κατανοήσουμε το δυναμικό, την υπόσχεση, όλων των ακολουθιών του ανθρώπινου γονιδιώματος και επιπλέον στην πορεία αυτή θα μας επιτρέψει να κάνουμε κλινικές δοκιμές σε τρυβλία με ανθρώπινα κύτταρα, όχι με κύτταρα ζώων, ώστε να δημιουργήσουμε φάρμακα και θεραπείες που είναι πολύ αποτελεσματικότερα, ασφαλέστερα, ταχύτερα και σε πολύ χαμηλότερο κόστος.
What we saw very quickly is the world of both medical research, but also developing drugs and treatments, is dominated by, as you would expect, large organizations, but in a new field, sometimes large organizations really have trouble getting out of their own way, and sometimes they can't ask the right questions, and there is an enormous gap that's just gotten larger between academic research on the one hand and pharmaceutical companies and biotechs that are responsible for delivering all of our drugs and many of our treatments, and so we knew that to really accelerate cures and therapies, we were going to have to address this with two things: new technologies and also a new research model. Because if you don't close that gap, you really are exactly where we are today. And that's what I want to focus on. We've spent the last couple of years pondering this, making a list of the different things that we had to do, and so we developed a new technology, It's software and hardware, that actually can generate thousands and thousands of genetically diverse stem cell lines to create a global array, essentially avatars of ourselves. And we did this because we think that it's actually going to allow us to realize the potential, the promise, of all of the sequencing of the human genome, but it's going to allow us, in doing that, to actually do clinical trials in a dish with human cells, not animal cells, to generate drugs and treatments that are much more effective, much safer, much faster, and at a much lower cost.
Επιτρέψτε μου λοιπόν να σας εξηγήσω και να σας δώσω το γενικό πλαίσιο. Αποτελεί ένα εντελώς νέο τομέα. Το 1998 τα ανθρώπινα εμβρυονικά βλαστοκύτταρα εντοπίστηκαν για πρώτη φορά και εννέα χρόνια μετά μια ομάδα επιστημόνων στην Ιαπωνία κατάφερε να πάρει δερματικά κύτταρα και να τα αναπρογραμματίσει με πολύ ισχυρούς ιούς για να δημιουργήσει ένα είδος πολυδύναμου βλαστικού κυττάρου που ονομάζεται αποδιαφοροποιημένο πολυδύναμο βλαστοκύτταρο, ή αυτό που αποκαλούμε κύτταρο iPS. Ήταν πράγματι μια εντυπωσιακή πρόοδος, διότι παρόλο που αυτά τα κύτταρα δεν είναι ανθρώπινα εμβρυονικά κύτταρα, που εξακολουθούν να είναι ο χρυσός κανόνας, είναι εκπληκτικά χρήσιμα στη μοντελοποίηση ασθενειών και, δυνητικά, στην ανακάλυψη φαρμάκων.
So let me put that in perspective for you and give you some context. This is an extremely new field. In 1998, human embryonic stem cells were first identified, and just nine years later, a group of scientists in Japan were able to take skin cells and reprogram them with very powerful viruses to create a kind of pluripotent stem cell called an induced pluripotent stem cell, or what we refer to as an IPS cell. This was really an extraordinary advance, because although these cells are not human embryonic stem cells, which still remain the gold standard, they are terrific to use for modeling disease and potentially for drug discovery.
Λίγους μήνες μετά λοιπόν, το 2008, ένας από τους επιστήμονές μας βασίστηκε σε εκείνη την έρευνα. Πήρε βιοψίες δέρματος αυτή τη φορά από ασθενείς με Αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση ή, στην ορολογία του Ην. Βασίλειου, Νόσος Κινητικού Νευρώνα. Τα μετέτρεψε σε αποδιαφοροποιημένα πολυδύναμα κύτταρα για τα οποία μόλις σας μίλησα και μετά αυτά τα κύτταρα τα μετέτρεψε σε κινητικούς νευρώνες που πέθαιναν από την ασθένεια. Βασικά, λοιπόν, αυτό που έκανε ήταν να πάρει υγιή κύτταρα και να τα μετατρέψει σε ασθενή κύτταρα, και επανέλαβε πολλές φορές την ασθένεια σε δοκιμαστικό σωλήνα και ήταν εκπληκτικό, διότι ήταν η πρώτη φορά που είχαμε ένα μοντέλο μιας ασθένειας από έναν ζώντα ασθενή σε ζώντα ανθρώπινα κύτταρα. Καθώς παρακολουθούσε την εξέλιξη της ασθένειας, κατάφερε ν' ανακαλύψει ότι οι νευρώνες πέθαιναν από την ασθένεια με διαφορετικό τρόπο από ό,τι γνωρίζαμε μέχρι τώρα. Υπήρχε ένα άλλο είδος κυττάρου που εξέπεμπε μια τοξίνη και συνέβαλλε στο θάνατο αυτών των κινητικών νευρώνων, και απλώς δεν ήταν ορατό μέχρι τη χρήση του ανθρώπινου μοντέλου.
So a few months later, in 2008, one of our scientists built on that research. He took skin biopsies, this time from people who had a disease, ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease. He turned them into the IPS cells that I've just told you about, and then he turned those IPS cells into the motor neurons that actually were dying in the disease. So basically what he did was to take a healthy cell and turn it into a sick cell, and he recapitulated the disease over and over again in the dish, and this was extraordinary, because it was the first time that we had a model of a disease from a living patient in living human cells. And as he watched the disease unfold, he was able to discover that actually the motor neurons were dying in the disease in a different way than the field had previously thought. There was another kind of cell that actually was sending out a toxin and contributing to the death of these motor neurons, and you simply couldn't see it until you had the human model.
Μπορούμε λοιπόν να πούμε ότι οι ερευνητές που προσπαθούσαν να κατανοήσουν την αιτία της ασθένειας χωρίς χρήση ανθρώπινων μοντέλων εμβρυονικών κυττάρων ήταν σαν ερευνητές που προσπαθούσαν να κατανοήσουν τι πήγε στραβά σε μια πτώση αεροπλάνου, χωρίς να έχουν το μαύρο κουτί, ή τον καταγραφέα πτήσεων. Μπορούσαν να κάνουν υποθέσεις σχετικά με το τι πήγε λάθος αλλά στην πραγματικότητα δεν είχαν τρόπο να γνωρίζουν τι οδήγησε στο τραγικό συμβάν. Και τα βλαστοκύτταρα μας έδωσαν πράγματι το μαύρο κουτί για τις ασθένειες και αποτελεί ένα παράθυρο χωρίς προηγούμενο. Είναι πράγματι εξαιρετικό, διότι μπορείς να αναπαράγεις πάρα πολλές ασθένειες στο εργαστήριο, μπορείς να δεις τι αρχίζει να πηγαίνει στραβά στην κυτταρική συνομιλία πολύ νωρίτερα από την εμφάνιση των συμπτωμάτων στον ασθενή. Αυτό ανοίγει τη δυνατότητα που ελπίζουμε ότι θα γίνει κάτι σαν ρουτίνα στο προσεχές μέλλον, με τη χρήση ανθρώπινων κυττάρων για δοκιμές φαρμάκων.
So you could really say that researchers trying to understand the cause of disease without being able to have human stem cell models were much like investigators trying to figure out what had gone terribly wrong in a plane crash without having a black box, or a flight recorder. They could hypothesize about what had gone wrong, but they really had no way of knowing what led to the terrible events. And stem cells really have given us the black box for diseases, and it's an unprecedented window. It really is extraordinary, because you can recapitulate many, many diseases in a dish, you can see what begins to go wrong in the cellular conversation well before you would ever see symptoms appear in a patient. And this opens up the ability, which hopefully will become something that is routine in the near term, of using human cells to test for drugs.
Αυτή τη στιγμή, ο τρόπος που δοκιμάζονται τα φάρμακα είναι αρκετά προβληματικός. Για να έρθει ένα φάρμακο στην αγορά, χρειάζονται, κατά μέσο όρο, 13 χρόνια- μιλάμε για ένα φάρμακο- με ένα πάγιο κόστος 4 δισεκατομμύρια δολάρια, και μόνο ένα τοις εκατό των φαρμάκων που ξεκινούν τη διαδικασία πρόκειται να την τελειώσουν. Δε μπορούμε να φανταστούμε άλλες επιχειρήσεις που θα σκέφτονταν να μπουν σε τέτοια διαδικασία με αυτά τα αριθμητικά δεδομένα. Είναι ένα κάκιστο επιχειρηματικό μοντέλο. Είναι όμως ένα χειρότερο κοινωνικό μοντέλο εξαιτίας του τι περιλαμβάνει και του κόστους για όλους μας. Ο τρόπος λοιπόν που φτιάχνουμε τα φάρμακα τώρα είναι δοκιμάζοντας υποσχόμενες χημικές ενώσεις - Δεν είχαμε μοντελοποιήσεις ασθενειών με ανθρώπινα κύτταρα, και έτσι τα δοκιμάζαμε στα κύτταρα των ποντικών ή άλλων πλασμάτων ή κυττάρων που κατασκευάζουμε, αλλά δεν έχουν τα χαρακτηριστικά των ασθενειών που προσπαθούμε στην πραγματικότητα να θεραπεύσουμε. Ξέρετε, δεν είμαστε ποντίκια, και δε μπορούμε να πάμε σε έναν ζωντανό άνθρωπο που ασθενεί και να τραβήξουμε μερικά εγκεφαλικά ή καρδιακά κύτταρα και μετά να πειραματιστούμε στο εργαστήριο για να δοκιμάσουμε ένα υποσχόμενο φάρμακο. Αυτό, όμως, που μπορούμε να κάνουμε με τα ανθρώπινα βλαστοκύτταρα τώρα είναι να δημιουργήσουμε είδωλα, και μπορούμε να δημιουργήσουμε τα κύτταρα, είτε πρόκειται για κινητικούς νευρώνες είτε για τα παλλόμενα καρδιακά κύτταρα είτε για τα ηπατικά κύτταρα είτε για άλλα κύτταρα, και μπορεί να δοκιμαστούν φάρμακα, υποσχόμενες χημικές ενώσεις, στα πραγματικά κύτταρα που προσπαθούμε να επηρεάσουμε, και αυτό γίνεται τώρα, και είναι πολύ εξαιρετικό, και θα γνωρίζετε από την αρχή, από τα πρώιμα στάδια της ανάπτυξης και του ελέγχου και δε χρειάζεται να περιμένετε 13 χρόνια για να φέρετε ένα φάρμακο στην αγορά, μόνο και μόνο για να διαπιστωθεί ότι δεν είναι αποτελεσματικό ή στη χειρότερη περίπτωση ότι βλάπτει τους ανθρώπους.
Right now, the way we test for drugs is pretty problematic. To bring a successful drug to market, it takes, on average, 13 years — that's one drug — with a sunk cost of 4 billion dollars, and only one percent of the drugs that start down that road are actually going to get there. You can't imagine other businesses that you would think of going into that have these kind of numbers. It's a terrible business model. But it is really a worse social model because of what's involved and the cost to all of us. So the way we develop drugs now is by testing promising compounds on -- We didn't have disease modeling with human cells, so we'd been testing them on cells of mice or other creatures or cells that we engineer, but they don't have the characteristics of the diseases that we're actually trying to cure. You know, we're not mice, and you can't go into a living person with an illness and just pull out a few brain cells or cardiac cells and then start fooling around in a lab to test for, you know, a promising drug. But what you can do with human stem cells, now, is actually create avatars, and you can create the cells, whether it's the live motor neurons or the beating cardiac cells or liver cells or other kinds of cells, and you can test for drugs, promising compounds, on the actual cells that you're trying to affect, and this is now, and it's absolutely extraordinary, and you're going to know at the beginning, the very early stages of doing your assay development and your testing, you're not going to have to wait 13 years until you've brought a drug to market, only to find out that actually it doesn't work, or even worse, harms people.
Δεν αρκεί όμως μόνο να εξετάζουμε τα κύτταρα μερικών ανθρώπων ή μιας ομάδας ανθρώπων γιατί πρέπει να πάρουμε αποστάσεις. Πρέπει να εξετάζουμε τη συνολική εικόνα. Κοιτάξτε γύρω σας εδώ μέσα. Είμαστε όλοι διαφορετικοί, και μια ασθένεια που πιθανόν να έχω εγώ, αν είχα Αλτσαχάιμερ ή Πάρκινσον πιθανόν να είχε διαφορετική τροπή σε εμένα απ΄ό,τι σε κάποιον από εσάς, και αν είχαμε και οι δυο Πάρκινσον, και παίρναμε την ίδια φαρμακευτική αγωγή, αλλά είχαμε διαφορετικό γενετικό σύστημα τα αποτελέσματα θα ήταν διαφορετικά, και πολύ πιθανό ένα φάρμακο που είχε θαυματουργά αποτελέσματα σε εμένα να μην ήταν αποτελεσματικό σε εσάς, και παρομοίως, θα μπορούσε το φάρμακο που θα ήταν βλαβερό για εσάς να είναι ασφαλές για εμένα και, όπως καταλαβαίνετε, είναι προφανές αλλά δυστυχώς δεν είναι ο τρόπος που η φαρμακευτική βιομηχανία αναπτύσσει τα φάρμακα, διότι, μέχρι τώρα, δεν είχε τα εργαλεία.
But it isn't really enough just to look at the cells from a few people or a small group of people, because we have to step back. We've got to look at the big picture. Look around this room. We are all different, and a disease that I might have, if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease, it probably would affect me differently than if one of you had that disease, and if we both had Parkinson's disease, and we took the same medication, but we had different genetic makeup, we probably would have a different result, and it could well be that a drug that worked wonderfully for me was actually ineffective for you, and similarly, it could be that a drug that is harmful for you is safe for me, and, you know, this seems totally obvious, but unfortunately it is not the way that the pharmaceutical industry has been developing drugs because, until now, it hasn't had the tools.
Χρειάζεται λοιπόν να απομακρυνθούμε από το μοντέλο 'μία λύση για όλους'. Ο τρόπος που παρασκευάζουμε φάρμακα είναι ουσιαστικά όπως μια επίσκεψη σε κατάστημα παπουτσιών, κανείς δε ρωτά το μέγεθός σας ή αν τα χρειάζεστε για χορό ή πεζοπορία. Λένε απλώς, « Ωραία, έχετε πόδια, ορίστε τα παπούτσια σας». Δεν είναι λειτουργικό με τα παπούτσια και τα σώματά μας δεν είναι μόνο τα πόδια μας. Πρέπει λοιπόν να το αλλάξουμε αυτό.
And so we need to move away from this one-size-fits-all model. The way we've been developing drugs is essentially like going into a shoe store, no one asks you what size you are, or if you're going dancing or hiking. They just say, "Well, you have feet, here are your shoes." It doesn't work with shoes, and our bodies are many times more complicated than just our feet. So we really have to change this.
Υπάρχει ένα λυπηρό παράδειγμα την τελευταία δεκαετία. Υπήρχε ένα καταπληκτικό φάρμακο, μια σειρά φαρμάκων το συγκεκριμένο φάρμακο ήταν το Vioxx, και για ανθρώπους που υπέφεραν από σοβαρούς αρθριτικούς πόνους το φάρμακο έσωζε κυριολεκτικά ζωές αλλά δυστυχώς, για μια άλλη υποκατηγορία ανθρώπων, είχε σοβαρές καρδιακές παρενέργειες, και για μια άλλη υποκατηγορία οι παρενέργειες ήταν τόσο σοβαρές, που ήταν μοιραίες. Φαντασθείτε ένα διαφορετικό σενάριο, όπου θα μπορούσαμε να έχουμε έναν πίνακα με γενετική ποικιλότητα, καρδιακών κυττάρων, και να μπορούσαμε πραγματικά να δοκιμάσουμε αυτό το φάρμακο, το Vioxx, στο εργαστήριο, και να συμπεράνουμε , λοιπόν, εντάξει, άνθρωποι αυτού του γενετικού τύπου πρόκειται να έχουν καρδιακές παρενέργειες, άνθρωποι αυτής της γενετικής υποκατηγορίας ή γενετικού μεγέθους παπουτσιών, περί τις 25.000, δεν πρόκειται να έχουν προβλήματα. Οι άνθρωποι των οποίων έσωσε τη ζωή θα μπορούσαν να συνεχίσουν τη λήψη του. Δε θα έπρεπε ποτέ να είχε δοθεί σε άτομα που τα κατέστρεψε ή που αποδείχθηκε θανατηφόρο και μπορείτε να φανταστείτε τα αποτελέσματα για την εταιρεία η οποία έπρεπε να αποσύρει το φάρμακο.
There was a very sad example of this in the last decade. There's a wonderful drug, and a class of drugs actually, but the particular drug was Vioxx, and for people who were suffering from severe arthritis pain, the drug was an absolute lifesaver, but unfortunately, for another subset of those people, they suffered pretty severe heart side effects, and for a subset of those people, the side effects were so severe, the cardiac side effects, that they were fatal. But imagine a different scenario, where we could have had an array, a genetically diverse array, of cardiac cells, and we could have actually tested that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out, well, okay, people with this genetic type are going to have cardiac side effects, people with these genetic subgroups or genetic shoes sizes, about 25,000 of them, are not going to have any problems. The people for whom it was a lifesaver could have still taken their medicine. The people for whom it was a disaster, or fatal, would never have been given it, and you can imagine a very different outcome for the company, who had to withdraw the drug.
Είναι τρομερό, και σκεφτήκαμε ότι εντάξει, στην προσπάθεια να λύσουμε το πρόβλημα, σαφώς και πρέπει να σκεφτούμε τη γενετική, να σκεφτούμε τις δοκιμές σε ανθρώπους, υπάρχει όμως ένα βασικό πρόβλημα διότι τώρα οι γραμμές των βλαστοκυττάρων, όσο κι αν είναι εξαιρετικές, και οι γραμμές είναι απλώς ομάδες κυττάρων, φτιάχνονται με το χέρι, μια τη φορά, και χρειάζονται κάποιοι μήνες γι αυτό. Πράγμα που δεν είναι επεκτάσιμο, και επίσης όταν κάνει κανείς πράγματα με το χέρι, ακόμη και στα καλύτερα εργαστήρια, υπάρχει ποικιλία τεχνικών, και πρέπει κανείς να ξέρει, όταν παρασκευάζει ένα φάρμακο, ότι η Ασπιρίνη που θα βγάλεις από το μπουκάλι τη Δευτέρα είναι η ίδια με αυτή που θα βγει από το μπουκάλι την Τετάρτη. Σκεφθήκαμε κι αυτό λοιπόν και είπαμε, εντάξει, η καλλιτεχνία είναι υπέροχη για ρούχα, για την τροφή και τις χειροτεχνίες αλλά η καλλιτεχνία δε πρόκειται να λειτουργήσει με τα βλαστοκύτταρα, κι αυτό πρέπει να το αντιμετωπίσουμε.
So that is terrific, and we thought, all right, as we're trying to solve this problem, clearly we have to think about genetics, we have to think about human testing, but there's a fundamental problem, because right now, stem cell lines, as extraordinary as they are, and lines are just groups of cells, they are made by hand, one at a time, and it takes a couple of months. This is not scalable, and also when you do things by hand, even in the best laboratories, you have variations in techniques, and you need to know, if you're making a drug, that the Aspirin you're going to take out of the bottle on Monday is the same as the Aspirin that's going to come out of the bottle on Wednesday. So we looked at this, and we thought, okay, artisanal is wonderful in, you know, your clothing and your bread and crafts, but artisanal really isn't going to work in stem cells, so we have to deal with this.
Αλλά και έτσι, είχαμε να αντιμετωπίσουμε ένα άλλο εμπόδιο που μας φέρνει πίσω στη χαρτογράφηση του ανθρώπινου γονιδιώματος, διότι είμαστε όλοι διαφορετικοί. Γνωρίζουμε από την αλληλουχία του ανθρώπινου γονιδιώματος που μας έχει δείξει όλα τα Α, C, G και T, που διαμορφώνουν τον γενετικό μας κώδικα, εκείνος όμως ο κώδικας, από μόνος του, το DNA μας, είναι σαν να βλέπεις τους άσσους και τα μηδέν του κώδικα των υπολογιστών χωρίς να έχεις έναν υπολογιστή για να τα διαβάσεις. Είναι σαν να έχεις μια εφαρμογή χωρίς να έχεις κινητό τελευταίας γενιάς. Χρειαζόμαστε ένα τρόπο να φέρουμε τη βιολογία σε εκείνα τα καταπληκτικά δεδομένα, και ο τρόπος να το κάνουμε αυτό ήταν να βρούμε ένα υποκατάστατο, ένα βιολογικό υποκατάστατο, που θα περιείχε όλες τις γενετικές πληροφορίες, αλλά θα τις είχε κατανεμημένες με τέτοιο τρόπο που θα μπορούσαμε να τις διαβάσουμε όλες μαζί και στην πραγματικότητα να δημιουργήσουμε ένα καταπληκτικό είδωλο. Χρειαζόμαστε βλαστοκύτταρα από όλα τα γενετικά υποσυστήματα που αντιπροσωπεύουν αυτό που είμαστε.
But even with that, there still was another big hurdle, and that actually brings us back to the mapping of the human genome, because we're all different. We know from the sequencing of the human genome that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's that make up our genetic code, but that code, by itself, our DNA, is like looking at the ones and zeroes of the computer code without having a computer that can read it. It's like having an app without having a smartphone. We needed to have a way of bringing the biology to that incredible data, and the way to do that was to find a stand-in, a biological stand-in, that could contain all of the genetic information, but have it be arrayed in such a way as it could be read together and actually create this incredible avatar. We need to have stem cells from all the genetic sub-types that represent who we are.
Αυτό λοιπόν κάναμε. Είναι μια αυτοματοποιημένη ρομποτική τεχνολογία. Έχει τη δυνατότητα να παράγει χιλιάδες επί χιλιάδων γραμμές βλαστικών κυττάρων. Είναι γενετικά κατηγοριοποιημένα. Έχει ικανότητα μαζικής παράλληλης επεξεργασίας και πρόκειται να αλλάξει τον τρόπο που παρασκευάζονται τα φάρμακα, ελπίζουμε, και νομίζω ότι αυτό που τελικά θα συμβεί είναι ότι θα θέλουμε να κάνουμε εκ νέου διαλογή φαρμάκων, σε τέτοιες διατάξεις, που υπάρχουν ήδη, όλα τα φάρμακα που υπάρχουν τώρα, και στο μέλλον, θα παίρνουμε φάρμακα και θεραπείες των οποίων οι παρενέργειες έχουν δοκιμαστεί σε όλα τα αντίστοιχα κύτταρα, τα εγκεφαλικά, τα καρδιακά, τα ηπατικά κύτταρα.
So this is what we've built. It's an automated robotic technology. It has the capacity to produce thousands and thousands of stem cell lines. It's genetically arrayed. It has massively parallel processing capability, and it's going to change the way drugs are discovered, we hope, and I think eventually what's going to happen is that we're going to want to re-screen drugs, on arrays like this, that already exist, all of the drugs that currently exist, and in the future, you're going to be taking drugs and treatments that have been tested for side effects on all of the relevant cells, on brain cells and heart cells and liver cells.
Είμαστε πράγματι στο κατώφλι της εξατομικευμένης ιατρικής. Στην οικογένειά μου, ο γιος μου έχει διαβήτη τύπου 1, που εξακολουθεί να είναι μη θεραπεύσιμη ασθένεια, και έχω χάσει τους γονείς μου από καρδιά και καρκίνο, αλλά νομίζω ότι η ιστορία μου ακούγεται γνωστή, διότι πιθανόν να είναι μια παραλλαγή της δικής σας ιστορίας. Σε κάποιες στιγμές της ζωής μας, όλοι μας, ή άνθρωποι για τους οποίους νοιαζόμαστε, ασθενούν, και γι αυτό, πιστεύω, ότι η έρευνα στα βλαστοκύτταρα είναι απίστευτα σημαντική για όλους μας. Ευχαριστώ. (Χειροκρότημα) (Χειροκρότημα)
It really has brought us to the threshold of personalized medicine. It's here now, and in our family, my son has type 1 diabetes, which is still an incurable disease, and I lost my parents to heart disease and cancer, but I think that my story probably sounds familiar to you, because probably a version of it is your story. At some point in our lives, all of us, or people we care about, become patients, and that's why I think that stem cell research is incredibly important for all of us. Thank you. (Applause) (Applause)