Velmi mě těší, že tu dnes mohu být, abych vám všem pověděl o tom, jak můžeme opravit poškozený mozek. Tohle pole je pro mě obzvláště vzrušující, jelikož jako neurolog věřím, že to nabízí jeden z nejlepších způsobů, jak bychom mohli být schopni nabídnout naději pacientům, kteří dnes žijí s devastujícími a stále neléčitelnými nemocemi mozku.
I'm very pleased to be here today to talk to you all about how we might repair the damaged brain, and I'm particularly excited by this field, because as a neurologist myself, I believe that this offers one of the great ways that we might be able to offer hope for patients who today live with devastating and yet untreatable diseases of the brain.
Takže tady je ten problém. Zde můžete vidět snímek mozku osoby trpící Alzheimerovou chorobou vedle zdravého mozku, a je zřejmé, že v mozku s Alzheimerem je patrné červeně zakroužkované poškození – atrofie, zjizvení. A mohl bych vám ukázat odpovídající obrázky dalších nemocí: roztroušené sklerózy choroby motoneuronu, Parkinsonovy nemoci, dokonce Huntingtonovy choroby. A všechny by nám říkaly podobný příběh. A společně tyto poruchy mozku představují jednu z hlavních zdravotních hrozeb naší doby. A čísla jsou to vskutku ohromující. V kteroukoli chvíli je dnes na světě 35 miliónů lidí žijících s jednou z těchto nemocí a globální náklady se ročně pohybují kolem 700 miliard dolarů. Chci říct, zamyslete se nad tím. To je víc, než jedno procento globálního HDP. A je to čím dál tím horší, protože všechna tato čísla rostou, protože toto jsou obvykle nemoci spjaté s věkem, a my žijeme déle. Takže otázka, kterou si musíme položit, je, proč vzhledem k devastujícímu účinku těchto nemocí na jedince, nehledě na rozsah společenského aspektu problému, proč neexistuje žádna účinná léčba?
So here's the problem. You can see here the picture of somebody's brain with Alzheimer's disease next to a healthy brain, and what's obvious is, in the Alzheimer's brain, ringed red, there's obvious damage -- atrophy, scarring. And I could show you equivalent pictures from other disease: multiple sclerosis, motor neuron disease, Parkinson's disease, even Huntington's disease, and they would all tell a similar story. And collectively these brain disorders represent one of the major public health threats of our time. And the numbers here are really rather staggering. At any one time, there are 35 million people today living with one of these brain diseases, and the annual cost globally is 700 billion dollars. I mean, just think about that. That's greater than one percent of the global GDP. And it gets worse, because all these numbers are rising because these are by and large age-related diseases, and we're living longer. So the question we really need to ask ourselves is, why, given the devastating impact of these diseases to the individual, never mind the scale of the societal problem, why are there no effective treatments?
Abychom to mohli zvážit, musím vám nejdřív dát rychlokurz o tom, jak funguje mozek. Takže jinými slovy, musím vám říct vše, co jsem se naučil na medicíně. (smích) Ale věřte mi, nezabere nám to moc času. Dobře? (smích) Takže mozek je strašně jednoduchý: je tvořen čtyřmi druhy buněk, a dva z nich jsou ukázány zde. Existuje nervová buňka, a buňka myelinizující, neboli izolační. Nazývá se oligodendrocyt. A když tyto čtyři buňky spolupracují ve zdraví a harmonii, vytvářejí mimořádnou symfonii elektrické aktivity. A právě tato elektrická aktivita tvoří základy naší schopnosti myslet, prožívat, pamatovat si, učit se, hýbat se, cítit, atd. Ale stejně tak každá z těchto čtyř jednotlivých buněk sama nebo společně, se může stát nevyzpytatelnou nebo odumřít. A když se tohle stane, nastává poškození. Poškozeno je vedení. Spojení jsou přerušena. Což je zde zjevné na pomalejším vedení. Ale konečným projevem tohoto poškození je zcela zřejmě nemoc. A pokud je tato odumírající nervová buňka například motorický nerv, dostanete chorobu motoneuronu.
Now in order to consider this, I first need to give you a crash course in how the brain works. So in other words, I need to tell you everything I learned at medical school. (Laughter) But believe me, this isn't going to take very long. Okay? (Laughter) So the brain is terribly simple: it's made up of four cells, and two of them are shown here. There's the nerve cell, and then there's the myelinating cell, or the insulating cell. It's called oligodendrocyte. And when these four cells work together in health and harmony, they create an extraordinary symphony of electrical activity, and it is this electrical activity that underpins our ability to think, to emote, to remember, to learn, move, feel and so on. But equally, each of these individual four cells alone or together, can go rogue or die, and when that happens, you get damage. You get damaged wiring. You get disrupted connections. And that's evident here with the slower conduction. But ultimately, this damage will manifest as disease, clearly. And if the starting dying nerve cell is a motor nerve, for example, you'll get motor neuron disease.
Takže rád bych vám dal příklad z reálného života o tom, co se děje při nemoci motoneuronu. Tohle je můj pacient John. Johna jsem viděl minulý týden na klinice a požádal jsem ho, aby nám řekl něco o svých problémech, které vedly k počáteční diagnóze choroby motoneuronu.
So I'd like to give you a real-life illustration of what happens with motor neuron disease. So this is a patient of mine called John. John I saw just last week in the clinic. And I've asked John to tell us something about what were his problems that led to the initial diagnosis of motor neuron disease.
John: Diagnostikován jsem byl v říjnu 2011 a hlavní problém byl problém s dýcháním, dýchací potíže.
John: I was diagnosed in October in 2011, and the main problem was a breathing problem, difficulty breathing.
Siddhartan Chandran: Nevím, jestli jste zachytili vše, ale, co nám John říkal, bylo, že dýchací potíže nakonec vedly k diagnóze choroby motoneuronu.
Siddharthan Chandran: I don't know if you caught all of that, but what John was telling us was that difficulty with breathing led eventually to the diagnosis of motor neuron disease.
John má nyní za sebou 18 měsíců a já jsem ho požádal, aby nám řekl něco o jeho současné složité situaci.
So John's now 18 months further down in that journey, and I've now asked him to tell us something about his current predicament.
John: Dýchání se mi teď zhoršilo, cítím slabost v rukou, pažích a nohou. Jsem na vozíčku v podstatě většinu času.
John: What I've got now is the breathing's gotten worse. I've got weakness in my hands, my arms and my legs. So basically I'm in a wheelchair most of the time.
John nám právě řekl, že je na vozíčku většinu času.
SC: John's just told us he's in a wheelchair most of the time.
Takže co tyto dva klipy ukazují, je nejenom ničivý dopad nemoci, ale take vypovídají o šokujícím rychlosti postupu nemoci, protože za pouhých 18 měsíců je fyzický zdatný dospělý muž učiněn závislým na kolečkovém křesle a respirátoru. A připusťme si, John může být číkoli otec, bratr nebo přítel.
So what these two clips show is not just the devastating consequence of the disease, but they also tell us something about the shocking pace of the disease, because in just 18 months, a fit adult man has been rendered wheelchair- and respirator-dependent. And let's face it, John could be anybody's father, brother or friend.
Takže tohle se stane, když motorický nerv odumře. Ale co se stane, když odumírá myelinová pochva? Dostanete roztroušenou sklerózu. Takže na snímku po vaší levici je ilustrace mozku, a je to mapa mozkových spojení a překrývá se s tím, co jsou oblasti poškození. Říkáme jim demyelinizační léze. Ale jsou to poškození a jsou bílá.
So that's what happens when the motor nerve dies. But what happens when that myelin cell dies? You get multiple sclerosis. So the scan on your left is an illustration of the brain, and it's a map of the connections of the brain, and superimposed upon which are areas of damage. We call them lesions of demyelination. But they're damage, and they're white.
Takže vím, co si teď myslíte. Myslíte si, "Bože můj, tenhle chlápek si přijde a řekne, že bude mluvit o naději, a doteď nám předkládá spíše bezútěšný a skličující příběh. Řekl jsem vám, že tyto nemoci jsou strašné. Jsou devastující, čásla rostou, náklady jsou obrovské, a nejhorší ze všeho je, že na ně nemáme léčbu. Kde je ta naděje?
So I know what you're thinking here. You're thinking, "My God, this bloke came up and said he's going to talk about hope, and all he's done is give a really rather bleak and depressing tale." I've told you these diseases are terrible. They're devastating, numbers are rising, the costs are ridiculous, and worst of all, we have no treatment. Where's the hope?
A víte co? Já si myslím, že naděje existuje. A ta naděje je v této další části. V této části mozku někoho s RS. Protože co tohle ilustruje, je to, že mozek kupodivu umí opravovat sám sebe. Jen to nedělá dostatečně dobře. Takže znovu bych vám rád ukázal dvě věci. Nejdříve ze všeho poškození u tohoto pacienta s RS. A je to opět jedna z těchto bílých hmot. Ale co je zásadní, část, která je červeně zakroužkovaná označuje oblast , která je bledě modrá. Ale tato bledě modrá oblast byla kdysi bílá. Takže byla poškozená. Nyní je spravená. Jen aby to bylo jasné: to není díky doktorům. Je to navzdory doktorům, ne kvůli nim. Je to samovolná oprava. Je to úžasné a došlo k tomu proto, protože v mozku jsou navíc i kmenové buňky, které mají umožňují položit nový myelin, novou izolaci, přes poškozené nervy. A toto pozorování je důležité ze dvou důvodů. První je, že to zpochybňuje jeden ze vžitých názorů, které jsme se učili na medicíně - nebo alespoň já, nepopírám, že v minulém století - což je, že mozek se sám neopravuje, narozdíl od, řekněme, kosti nebo jater. On to naopak činí, jen to nečiní dostatečně dobře. A druhá věc, kterou dělá, a ukazuje nám tak zřejmou cestu k novým léčbám, čímž myslím, že nemusíte být jaderným fyzikem, abyste věděli, co s tím dělat. Musíte prostě najít způsoby, jak podpořit endogenní, samovolnou opravu, která nastane každopádně.
Well, you know what? I think there is hope. And there's hope in this next section, of this brain section of somebody else with M.S., because what it illustrates is, amazingly, the brain can repair itself. It just doesn't do it well enough. And so again, there are two things I want to show you. First of all is the damage of this patient with M.S. And again, it's another one of these white masses. But crucially, the area that's ringed red highlights an area that is pale blue. But that area that is pale blue was once white. So it was damaged. It's now repaired. Just to be clear: It's not because of doctors. It's in spite of doctors, not because of doctors. This is spontaneous repair. It's amazing and it's occurred because there are stem cells in the brain, even, which can enable new myelin, new insulation, to be laid down over the damaged nerves. And this observation is important for two reasons. The first is it challenges one of the orthodoxies that we learnt at medical school, or at least I did, admittedly last century, which is that the brain doesn't repair itself, unlike, say, the bone or the liver. But actually it does, but it just doesn't do it well enough. And the second thing it does, and it gives us a very clear direction of travel for new therapies -- I mean, you don't need to be a rocket scientist to know what to do here. You simply need to find ways of promoting the endogenous, spontaneous repair that occurs anyway.
Takže otázka je, proč, když už to víme nějakou dobu, což víme, proč ještě nemáme takovou léčbu? A to částečně odráží komplikovanost vývoje léčiv. Takže, vývoj léků si můžete představit jako dosti nákladnou, ale riskantní sázku, a šance jsou zhruba následující: je to 10 000 ku jedné, protože musíte prověřit kolem 10 000 kombinací, abyste našli potenciálního vítěze. A potom musíte strávit 15 let a utratit přes miliardu dolarů a stejně ani tak nemusíte vítěze najít.
So the question is, why, if we've known that for some time, as we have, why do we not have those treatments? And that in part reflects the complexity of drug development. Now, drug development you might think of as a rather expensive but risky bet, and the odds of this bet are roughly this: they're 10,000 to one against, because you need to screen about 10,000 compounds to find that one potential winner. And then you need to spend 15 years and spend over a billion dollars, and even then, you may not have a winner.
Takže otázkou pro nás je: můžeme změnit pravidla hry a zvýšit tak šanci na úspěch? Abyste tohle mohli udělat, musíte zvážit, co je nám překážkou na cestě za objevením léku. A jedna z překážek nastává v rané fázi těchto objevů. Veškeré testování probíhá na zvířecích modelech. Ale my víme, že tím pravým předmětem studia lidstva je člověk sám, jak pravil Alexander Pope. Takže otázka zní: můžeme tyto nemoci studovat používajíce přitom lidský materiál? A samozřejmě rozhodně můžeme. Můžeme používat kmenové buňky, a to konkrétně lidské kmenové buňky. A lidské kmenové buňky jsou tyto zvláštní a přece obyčejné buňky, které umí dělat dvě věci: umějí se obnovovat nebo se množit, ale mohou se také specializovat na tvorbu kostí, jater, či, hlavně, neronů, možná dokonce motoneuronů, nebo myelinové pochvy. A dlouho pro nás bylo největší výzvou, zda-li jsme schopní využít onu onu sílu, tu nezpochybnitelnou sílu těchto buněk, abychom naplnili jejich příslib pro regenerativní neurologii.
So the question for us is, can you change the rules of the game and can you shorten the odds? And in order to do that, you have to think, where is the bottleneck in this drug discovery? And one of the bottlenecks is early in drug discovery. All that screening occurs in animal models. But we know that the proper study of mankind is man, to borrow from Alexander Pope. So the question is, can we study these diseases using human material? And of course, absolutely we can. We can use stem cells, and specifically we can use human stem cells. And human stem cells are these extraordinary but simple cells that can do two things: they can self-renew or make more of themselves, but they can also become specialized to make bone, liver or, crucially, nerve cells, maybe even the motor nerve cell or the myelin cell. And the challenge has long been, can we harness the power, the undoubted power of these stem cells in order to realize their promise for regenerative neurology?
A já myslím, že nyní můžeme. A to proto, že k několika významným objevům došlo v posledních 10, 20 letech. Jeden z nich se se odehrál zde v Edinburghu a musí to být jediná celebrita mezi ovcemi, Dolly. Takže Dolly byla stvořena v Edinburghu, a Dolly byla příkladem prvního savce naklonovaného z dospělé buňky. Domnívám se ale, že jestě významnější objev pro účely naší dnešní diskuze byl učiněn v roce 2006 japonským vědcem jménem Yamanaka. A co Yamanaka udělal, úžasnou formou vědeckého vaření, bylo, že ukázal, že čtyři přísady, pouhé čtyři ingredience, by mohly účinně přeměnit jakoukoli buňku, dospělou buňku, v hlavní kmenovou buňku. A je těžké dostatečně zdůraznit, jak významné to je, protože to znamená, že od kohokoli v této místnosti, ale především od pacientů, je teď možné vytvořit individuálně uzpůsobenou tkáňovou servisní výbavu na zakázku. Vezměte si kožní buňku, udělejte z ní řídící pluripotentní buňku, abyste pak mohli vytvářet takové buňky, jenž jsou relevantní k příslušné nemoci jak za účelem studia, tak léčby. No a nyní, tato myšlenka na medicíně - je to opakující se téma, že? já a medicína - by byla k smíchu, ale dnes je to holá realita. A to je to, co já vidím jako základní stavební kámen k regeneraci, opravám a naději.
And I think we can now, and the reason we can is because there have been several major discoveries in the last 10, 20 years. One of them was here in Edinburgh, and it must be the only celebrity sheep, Dolly. So Dolly was made in Edinburgh, and Dolly was an example of the first cloning of a mammal from an adult cell. But I think the even more significant breakthrough for the purposes of our discussion today was made in 2006 by a Japanese scientist called Yamanaka. And what Yamaka did, in a fantastic form of scientific cookery, was he showed that four ingredients, just four ingredients, could effectively convert any cell, adult cell, into a master stem cell. And the significance of this is difficult to exaggerate, because what it means that from anybody in this room, but particularly patients, you could now generate a bespoke, personalized tissue repair kit. Take a skin cell, make it a master pluripotent cell, so you could then make those cells that are relevant to their disease, both to study but potentially to treat. Now, the idea of that at medical school -- this is a recurring theme, isn't it, me and medical school? — would have been ridiculous, but it's an absolute reality today. And I see this as the cornerstone of regeneration, repair and hope.
A když už jsme u toho tématu naděje, pro ty z vás, kteří možná neuspěli ve škole, také existuje naděje, protože tohle je školní vysvědčení Johna Gurdona. ["Věřím, že pomýšlí na to stát se vědcem, což je při jeho současné výkonnosti poměrně směšné."] Takže tenkrát si o něm moc nemysleli. Co možná ale nevíte, je, že před pouhými třemi měsíci obdržel Nobelovu cenu za lékařství.
And whilst we're on the theme of hope, for those of you who might have failed at school, there's hope for you as well, because this is the school report of John Gerdon. ["I believe he has ideas about becoming a scientist; on his present showing this is quite ridiculous."] So they didn't think much of him then. But what you may not know is that he got the Nobel Prize for medicine just three months ago.
Abych se tedy vrátil k původnímu problému, jakou šanci tyto kmenové buňky, či tato převratná technologie oprav poškozeného mozku, kterou nazýváme regenerativní neurologií, mají? Myslím, že jsou dva způsoby, jak na to nahlížet: jako na fantastický nástroj k objevování léků v 21. století, a / anebo jako na formu terapie. A o obou vám chci něco říct v příštích několika chvílích.
So to return to the original problem, what is the opportunity of these stem cells, or this disruptive technology, for repairing the damaged brain, which we call regenerative neurology? I think there are two ways you can think about this: as a fantastic 21st-century drug discovery tool, and/or as a form of therapy. So I want to tell you a little bit about both of those in the next few moments.
Proces objevování léků v misce je takový, jak o něm lidé často hovoří. Je to velmi prosté: Vezmete nemocného pacienta, řekněme s nemocí motoneuronu, vezmete vzorek kůže, provedete pluripotentní přeprogramování, tak, jak jsem vám již řekl, a vytvoříte živé motoneurony. Je to přímočaré, protože takhle to pluripotentní buňky umí. Ale co je důležité, můžete potom porovnat jejich chování s jejich odpovídajícími, ale zdravými protějšky, nejlépe od nepostiženého příbuzného. Tímto způsobem se srovnávate s genetickou variací.
Drug discovery in a dish is how people often talk about this. It's very simple: You take a patient with a disease, let's say motor neuron disease, you take a skin sample, you do the pluripotent reprogramming, as I've already told you, and you generate live motor nerve cells. That's straightforward, because that's what pluripotent cells can do. But crucially, you can then compare their behavior to their equivalent but healthy counterparts, ideally from an unaffected relative. That way, you're matching for genetic variation.
A přesně to jsme udělali zde. Byla to spolupráce s kolegy: V Londýně Chris Shaw, v USA Steve Finkbeiner a Tom Maniatis. A to, co vidíte, a toto je úžasné, jsou živé, rostoucí, motoneurony od pacienta s nemocí motoneuronu. Tohle je zrovna dědičná forma. Tím myslím, představte si to. Tohle by bylo před 10 lety nepředstavitelné. Takže kromě sledování jak rostou a vykonávají procesy, můžeme je také konstruovat tak, že světélkují, ale především můžeme sledovat jejich individuální zdraví a porovnávat nemocné motoneurony s těmi zdravými. A když tohle všechno uděláte a dáte to dohromady, uvědomíte si, že ty nemocné, což je znázorněno tou červenou čárou, mají dvakrát vyšší pravděpodobnost zániku, než jejich zdravé protějšky. A zásadní je, že potom máte fantastický test k objevování léků, protože na co byste se u léků ptali, a mohli byste to dělat skrze vysokopropustný automatický zobrazovací systém, automatický sledovací razovací systém: Najděte mi lék, který posune červenou čáru blíže té modré, protože takový lék bude hodnotným adeptem, jejž byste pravděpodobně mohli testovat přímo na lidech a téměř tak překoná onu hlavní překážku, o které jsem vám povídal u objevování léků na zvířecích modelech, jestli to dává smysl. Je to úžasné.
And that's exactly what we did here. This was a collaboration with colleagues: in London, Chris Shaw; in the U.S., Steve Finkbeiner and Tom Maniatis. And what you're looking at, and this is amazing, these are living, growing, motor nerve cells from a patient with motor neuron disease. It happens to be an inherited form. I mean, just imagine that. This would have been unimaginable 10 years ago. So apart from seeing them grow and put out processes, we can also engineer them so that they fluoresce, but crucially, we can then track their individual health and compare the diseased motor nerve cells to the healthy ones. And when you do all that and put it together, you realize that the diseased ones, which is represented in the red line, are two and a half times more likely to die than the healthy counterpart. And the crucial point about this is that you then have a fantastic assay to discover drugs, because what would you ask of the drugs, and you could do this through a high-throughput automated screening system, you'd ask the drugs, give me one thing: find me a drug that will bring the red line closer to the blue line, because that drug will be a high-value candidate that you could probably take direct to human trial and almost bypass that bottleneck that I've told you about in drug discovery with the animal models, if that makes sense. It's fantastic.
Ale chci se vrátit k tomu, jak byste mohli používat kmenové buňky přímo k opravám poškození. A znovu jsou dva způsoby, jak o tom přemýšlet, a vzájemně se nevylučují. První a dle mého ten, který nám bude v delším horizontu největším přínosem, ale ještě tak není vnímán, je přemýšlet o těch kmenových buňkách, které jsou již v našem mozku. A už jsem vám řekl, že všichni máme kmenové buňky v mozku, dokonce i v nemocném mozku. A rozumnou cestou vpřed je zajisté najít způsoby, jak podpořit a aktivovat ty kmenové buňky, které již ve vašem mozku jsou, aby na poškození náležite reagovaly, odpovídaly, aby je opravily. To bude budoucnost. Budou existovat léky, které tohle budou dělat.
But I want to come back to how you might use stem cells directly to repair damage. And again there are two ways to think about this, and they're not mutually exclusive. The first, and I think in the long run the one that will give us the biggest dividend, but it's not thought of that way just yet, is to think about those stem cells that are already in your brain, and I've told you that. All of us have stem cells in the brain, even the diseased brain, and surely the smart way forward is to find ways that you can promote and activate those stem cells in your brain already to react and respond appropriately to damage to repair it. That will be the future. There will be drugs that will do that.
Ale tou druhou cestou je účinně vpravit buňky, transplantovat je, aby nahradily umírající či ztracené buňky, dokonce i v mozku. A teď vám chci říct o jednom experimentu. Je to klinické testování, jež jsme prováděli, nedávno dokončené, s kolegy v UCL, konkrétně s Davidem Millerem. Takže tato studie byla velmi prostá. Vzali jsme pacienty s roztroušenou sklerózou a položili prostou otázku: Ochrání kmenové buňky z kostní dřeně své nervy? Takže udělali jsme to, že jsme vzali onu kostní dřeň, v laboratoři jsme vypěstovali kmenové buňky, a pak je injekčně vpravili zpět do žíly. V mém podání to zní velmi jednodušše. Hodně lidem to ale vzalo pět let života. A zešedivěl jsem z toho a způsobilo to řadu dalších problémů. Ale koncepčně je to v podstatě jednoduché. Takže jsem je vpravili do žíly, že? Takže abychom mohli posoudit, zda-li to bylo úspěšné či nikoli, změřili jsme optický nerv jako náš výstupní rozměr. A to je dobrá věc k měření u RS protože pacienti s RS bohužel trpí problémy s viděním - ztrátou zraku, nejasným viděním. Změřili jsme tedy velikost optického nervu pořídili přitom s Davidem Millerem snímky třikrát – 12 měsíců, 6 měsíců, a těsně před infuzí - a můžete vidět jemně klesající červenou čáru. A to vám říká, že optický nerv se zmenšuje, což dává smysl, protože jejich nervy umírájí. Provedli jsme potom infuzi kmenových buněk a opakovali měření dvakrát, po 3 a 6 měsících, a k našemu překvapení, linie začala téměř stoupat. To naznačuje, že ten zákrok měl ochranný účinek. Nemyslím si, že se stalo to, že ty kmenové buňky vytvořily nový myelin nebo nové nervy. Myslím si, že podpořily endogenní kmenové buňky, nebo-li původní buňky, aby dělali svou práci, probudily se, položily nový myelin. Takže tímto byl koncept potvrzen. Já jsem z toho nadšený.
But the other way is to effectively parachute in cells, transplant them in, to replace dying or lost cells, even in the brain. And I want to tell you now an experiment, it's a clinical trial that we did, which recently completed, which is with colleagues in UCL, David Miller in particular. So this study was very simple. We took patients with multiple sclerosis and asked a simple question: Would stem cells from the bone marrow be protective of their nerves? So what we did was we took this bone marrow, grew up the stem cells in the lab, and then injected them back into the vein. I'm making this sound really simple. It took five years off a lot of people, okay? And it put gray hair on me and caused all kinds of issues. But conceptually, it's essentially simple. So we've given them into the vein, right? So in order to measure whether this was successful or not, we measured the optic nerve as our outcome measure. And that's a good thing to measure in M.S., because patients with M.S. sadly suffer with problems with vision -- loss of vision, unclear vision. And so we measured the size of the optic nerve using the scans with David Miller three times -- 12 months, six months, and before the infusion -- and you can see the gently declining red line. And that's telling you that the optic nerve is shrinking, which makes sense, because their nerves are dying. We then gave the stem cell infusion and repeated the measurement twice -- three months and six months -- and to our surprise, almost, the line's gone up. That suggests that the intervention has been protective. I don't think myself that what's happened is that those stem cells have made new myelin or new nerves. What I think they've done is they've promoted the endogenous stem cells, or precursor cells, to do their job, wake up, lay down new myelin. So this is a proof of concept. I'm very excited about that.
Takže rád bych skončil myšlenkou, s níž jsem začal, což byla regenerace a naděje. Zeptal jsem se tedy Johna, jaké jsou jeho naděje do budoucnosti.
So I just want to end with the theme I began on, which was regeneration and hope. So here I've asked John what his hopes are for the future.
John: Doufám, že někdy v budoucnu díky výzkumu, který vedete, budeme moct najít léčbu, aby lidé jak já mohli žít normální život.
John: I would hope that sometime in the future through the research that you people are doing, we can come up with a cure so that people like me can lead a normal life.
To, myslím, hovoří samo za sebe.
SC: I mean, that speaks volumes.
Rád bych to ale uzavřel především poděkováním Johnovi, poděkováním za to, že mi umožnil sdílet jeho vhledy a tyto klipy s vámi všemi. Ale rád bych ještě dodal Johnovi a ostatním, že můj pohled do budoucna je plný naděje. Věřím, že převratné technologie jako kmenové buňky, již jsem se vám tady snažil objasnit opravdu nabízí reálnou naději. A domnívám se, že den, kdy budeme schopni opravit poškozený mozek, je blíž, než si myslíme. Děkuji vám. (potlesk)
But I'd like to close by first of all thanking John -- thanking John for allowing me to share his insights and these clips with you all. But I'd also like to add to John and to others that my own view is, I'm hopeful for the future. I do believe that the disruptive technologies like stem cells that I've tried to explain to you do offer very real hope. And I do think that the day that we might be able to repair the damaged brain is sooner than we think. Thank you. (Applause)