When my brother called me in December of 1998, he said, "The news does not look good." This is him on the screen. He'd just been diagnosed with ALS, which is a disease that the average lifespan is three years. It paralyzes you. It starts by killing the motor neurons in your spinal cord. And you go from being a healthy, robust 29-year-old male to someone that cannot breathe, cannot move, cannot speak.
Quando mio fratello mi chiamò nel dicembre del 1998 mi disse che le notizie non erano buone. Questo che vedete sullo schermo è lui. Gli era appena stata diagnosticata la SLA, che è una malattia che concede in media tre anni di vita. Ti paralizza. Comincia con l'uccidere i motoneuroni del midollo spinale. e passi dall'essere un uomo sano, robusto, di 29 anni, ad essere una persona che non riesce a respirare, non riesce a muoversi né a parlare.
This has actually been, to me, a gift, because we began a journey to learn a new way of thinking about life. And even though Steven passed away three years ago we had an amazing journey as a family. We did not even -- I think adversity is not even the right word. We looked at this and we said, "We're going to do something with this in an incredibly positive way." And I want to talk today about one of the things that we decided to do, which was to think about a new way of approaching healthcare. Because, as we all know here today, it doesn't work very well. I want to talk about it in the context of a story.
In realtà questo per me è stato un dono, perché abbiamo cominciato un viaggio per apprendere un nuovo modo di pensare alla vita. Ed anche se Steven ci ha lasciati tre anni fa, abbiamo fatto un viaggio incredibile come famiglia. Non abbiamo neppure -- Penso che "avversità" non sia neppure la parola giusta. Abbiamo guardato la situazione e ci siamo detti che ne avremmo fatto qualcosa in un modo incredibilmente positivo. E oggi voglio parlare di una delle cose che abbiamo deciso di fare, che è stata pensare ad un nuovo modo di concepire l'assistenza sanitaria. perché, come tutti oggi sappiamo, non funziona benissimo. Voglio parlarne nel contesto di una storia.
This is the story of my brother. But it's just a story. And I want to go beyond the story, and go to something more. "Given my status, what is the best outcome I can hope to achieve, and how do I get there?" is what we are here to do in medicine, is what everyone should do. And those questions all have variables to them. All of our statuses are different. All of our hopes and dreams, what we want to accomplish, is different, and our paths will be different, they are all stories.
E' la storia di mio fratello. Ma è solo una storia. E voglio andare oltre la storia, e arrivare a qualcosa di più. "Data la mia situazione, qual'è il migliore risultato che posso sperare di raggiungere, e come posso raggiungerlo?" E' ciò che in medicina siamo chiamati a fare, è ciò che ognuno dovrebbe fare. E quelle domande hanno tutte delle variabili. Le nostre situazioni sono tutte differenti l'una dall'altra. Le nostre speranze e i nostri sogni, ciò che desideriamo realizzare, sono tutti diversi, e i nostri percorsi saranno diversi, sono tutte storie.
But it's a story until we convert it to data and so what we do, this concept we had, was to take Steven's status, "What is my status?" and go from this concept of walking, breathing, and then his hands, speak, and ultimately happiness and function. So, the first set of pathologies, they end up in the stick man on his icon, but the rest of them are really what's important here. Because Steven, despite the fact that he was paralyzed, as he was in that pool, he could not walk, he could not use his arms -- that's why he had the little floaty things on them, did you see those? -- he was happy. We were at the beach, he was raising his son, and he was productive.
Ma è una storia solo fino a quando non la trasformiamo in dati e così quello che abbiamo fatto, quest'idea che avevamo, è stata di prendere la situazione di Steven, "Qual'è la mia situazione?" e passare in rassegna questi concetti: camminare, respirare, e poi le mani, il linguaggio, e infine la felicità e le funzioni. Per cui la prima serie di patologie sono rappresentate dall'omino in icona, ma è il resto ciò che è davvero importante qui. Perché Steven, nonostante fosse paralizzato, com'era in quella piscina, non poteva camminare, non poteva usare le braccia, per questo portava quella specie di braccioli. Li avete visti? Era felice. Eravamo in spiaggia. Cresceva suo figlio. Ed era produttivo.
And we took this, and we converted it into data. But it's not a data point at that one moment in time. It is a data point of Steven in a context. Here he is in the pool. But here he is healthy, as a builder: taller, stronger, got all the women, amazing guy. Here he is walking down the aisle, but he can barely walk now, so it's impaired. And he could still hold his wife's hand, but he couldn't do buttons on his clothes, can't feed himself. And here he is, paralyzed completely, unable to breathe and move, over this time journey. These stories of his life, converted to data. He renovated my carriage house when he was completely paralyzed, and unable to speak, and unable to breathe, and he won an award for a historic restoration.
E noi abbiamo preso questo suo stato e l'abbiamo convertito in dati. Ma non è un dato in quel singolo momento nel tempo. E' un dato di Steven all'interno di un contesto. Eccolo nella piscina. Ma qui è in salute, lavora come muratore, è più alto, più forte, aveva un sacco di donne, un tipo incredibile. Qui sta camminando lungo la navata della chiesa, ma riesce a malapena a camminare, è disabile. Riusciva ancora a tenere per mano sua moglie, ma non riusciva ad abbottonarsi i vestiti, non riusciva a mangiare da solo. Ed eccolo qui, completamente paralizzato. Incapace di respirare e muoversi, alla fine del suo viaggio. Queste storie della sua vita, convertite in dati. Ha rinnovato la mia rimessa quando era completamente paralizzato, e incapace di parlare, e incapace di respirare, e ha vinto un premio per un restauro storico.
So, here's Steven alone, sharing this story in the world. And this is the insight, the thing that we are excited about, because we have gone away from the community that we are, the fact that we really do love each other and want to care for each other. We need to give to others to be successful. So, Steven is sharing this story, but he is not alone. There are so many other people sharing their stories. Not stories in words, but stories in data and words. And we convert that information into this structure, this understanding, this ability to convert those stories into something that is computable, to which we can begin to change the way medicine is done and delivered.
Così, ecco Steven da solo, a condividere questa storia con il mondo. E questa è l'intuizione, ciò che ci entusiasma così tanto. Perché noi ci siamo allontanati dalla comunità che in realtà siamo, dal fatto che davvero ci amiamo e vogliamo prenderci cura l'uno dell'altro. Dobbiamo dare agli altri per avere successo. Per cui Steven sta condividendo questa storia, ma non è solo. Ci sono così tante altre persone che condividono la loro storia. E non storie in parole, ma storie in dati e parole. E noi convertiamo quelle informazioni in questa struttura, questa idea, questa capacità di trasformare quelle storie in qualcosa che sia misurabile. Così che possiamo cominciare a cambiare il modo in cui si fa ed offre terapia.
We did this for ALS. We can do this for depression, Parkinson's disease, HIV. These are not simple, they are not internet scalable; they require thought and processes to find the meaningful information about the disease. So, this is what it looks like when you go to the website. And I'm going to show you what Patients Like Me, the company that myself, my youngest brother and a good friend from MIT started.
L'abbiamo fatto per la SLA. Possiamo farlo per la depressione, il morbo di Parkinson, l'HIV. Non sono semplici, non sono scalabili, richiedono riflessione e processi prima di trovare le informazioni significative riguardanti la malattia. Così, ecco come appare il sito web. Vi mostro ora Patients Like Me, la compagnia che io, il mio fratello minore, e un caro amico del MIT abbiamo avviato.
Here are the actual patients, there are 45,000 of them now, sharing their stories as data. Here is an M.S. patient. His name is Mike, and he is uniformly impaired on cognition, vision, walking, sensation. Those are things that are different for each M.S. patient. Each of them can have a different characteristic. You can see fibromyalgia, HIV, ALS, depression. Look at this HIV patient down here, Zinny. It's two years of this disease. All of the symptoms are not there. But he is working to keep his CD4 count high and his viral level low so he can make his life better.
Ecco i pazienti effettivi, al momento ce ne sono 45.000, che condividono le loro storie sotto forma di dati. Ecco un paziente affetto da sclerosi multipla. Il suo nome è Mike ed è disabile nell'area cognitiva, visiva, nel camminare, nel sentire. Queste cose sono diverse per ciascun paziente affetto da sclerosi multipla. Ognuno può avere diverse caratteristiche. Ecco, come vedete, fibromialgia, HIV, SLA, depressione. Guardate questo paziente sieropositivo quaggiù, Zinny. ha la malattia da due anni. Non ci sono tutti i sintomi. Ma si sta impegnando per mantenere alto il numero dei suo linfociti CD4 e tenere invece basso il suo livello virale per rendere migliore la propria vita.
But you can aggregate this and you can discover things about treatments. Look at this, 2,000 people almost, on Copaxone. These are patients currently on drugs, sharing data. I love some of these, physical exercise, prayer. Anyone want to run a comparative effectiveness study on prayer against something? Let's look at prayer. What I love about this, just sort of interesting design problems. These are why people pray. Here is the schedule of how frequently they -- it's a dose. So, anyone want to see the 32 patients that pray for 60 minutes a day, and see if they're doing better, they probably are. Here they are. It's an open network, everybody is sharing. We can see it all.
Ma potete aggregare questi dati e scoprire qualcosa sulle terapie. Guardate qui, quasi 2.000 persone in cura con il Copaxone. Questi sono pazienti che attualmente prendono farmaci e condividono dati. Alcuni li adoro: esercizio fisico, preghiera... Volete fare uno studio comparativo sull'efficacia della preghiera rispetto a qualcosa? Guardiamo "preghiera". Adoro questo sito, pone degli interessanti problemi di grafica. Questi sono i motivi per cui la gente prega. Ecco la tabella che mostra quanto spesso pregano -- E' una dose. Quindi, volete dare un'occhiata ai 32 pazienti che pregano per 60 minuti al giorno e vedere se sono migliorati? Probabilmente sì. Eccoli. E' una rete aperta. Tutti condividono. Possiamo vedere tutti.
Or, I want to look at anxiety, because people are praying for anxiety. And here is data on 15,000 people's current anxiety, right now. How they treat it, the drugs, the components of it, their side effects, all of it in a rich environment, and you can drill down and see the individuals. This amazing data allows us to drill down and see what this drug is for -- 1,500 people on this drug, I think. Yes. I want to talk to the 58 patients down here who are taking four milligrams a day. And I want to talk to the ones of those that have been doing it for more than two years. So, you can see the duration. All open, all available. I'm going to log in.
Oppure, vediamo "ansia", perché la gente prega per curare la propria ansia. Ecco i dati sulle 15.000 persone che attualmente soffrono d'ansia. Come la curano, i farmaci, i loro componenti, i loro effetti collaterali, e tutto in un contesto ricco, potete scendere nel dettaglio e vedere i singoli individui. Questi dati incredibili ci permettono di scendere nel dettaglio e vedere a che cosa serve questo farmaco. 1.500 persone prendono questo farmaco, credo. Sì. Voglio parlare con i 58 pazienti quaggù che ne prendono quattro milligrammi al giorno. E voglio parlare con quelli che prendono il farmaco da più di due anni. Ecco, qui potete vedere il periodo di tempo. Tutto aperto, tutto disponibile. Ora effettuo il log-in.
And this is my brother's profile. And this is a new version of our platform we're launching right now. This is the second generation. It's going to be in Flash. And you can see here, as this animates over, Steven's actual data against the background of all other patients, against this information. The blue band is the 50th percentile. Steven is the 75th percentile, that he has non-genetic ALS. You scroll down in this profile and you can see all of his prescription drugs, but more than that, in the new version, I can look at this interactively. Wait, poor spinal capacity.
Questo è il profilo di mio fratello. E questa è la nuova versione della nostra piattaforma che stiamo lanciando ora. Questa è una piattaforma di seconda generazione. Sarà con Flash. e qui potete vedere, mentre si caricano, i dati reali di Steven sullo sfondo di quelli di tutti gli altri pazienti, sullo sfondo di queste informazioni. La banda blu è il 50 percentile. Steven è il 75 percentile, ha la SLA non ereditaria. Se scorrete giù il profilo, potete vedere tutti i farmaci che gli sono stati prescritti, ma c'è di più: nella nuova versione posso vedere tutto questo in modo interattivo. Aspettate, scarsa capacità del midollo spinale.
Doesn't this remind you of a great stock program? Wouldn't it be great if the technology we used to take care of ourselves was as good as the technology we use to make money? Detrol. In the side effects for his drug, integrated into that, the stem cell transplant that he had, the first in the world, shared openly for anyone who wants to see it.
Non vi ricorda un grande programma di stoccaggio? Non sarebbe meraviglioso se la tecnologia che usiamo per prenderci cura di noi fosse altrettanto efficiente della tecnologia che usiamo per fare soldi? Detrol. Negli effetti collaterali di questo farmaco, collegato a questi, il trapianto di cellule staminali a cui si è sottoposto, il primo nel mondo, condiviso apertamente qui con chiunque volesse saperne qualcosa.
I love here -- the cyberkinetics implant, which was, again, the only patient's data that was online and available. You can adjust the time scale. You can adjust the symptoms. You can look at the interaction between how I treat my ALS. So, you click down on the ALS tab there. I'm taking three drugs to manage it. Some of them are experimental. I can look at my constipation, how to manage it. I can see magnesium citrate, and the side effects from that drug all integrated in the time in which they're meaningful.
Fantastico, il trapianto cibernetico, che era, lo ripeto, l'unico dato online e disponibile. Potete modificare la cronologia genealogica. Potete variare i sintomi. Potete vedere l'interazione con la mia terapia contro la SLA. Per cui, cliccate lì sul tasto SLA. Sto prendendo tre farmaci. Alcuni sono sperimentali. Posso dare un'occhiata alla mia costipazione, cosa fare per risolverla. posso vedere il citrato di magnesio. E gli effetti collaterali di quel farmaco tutti in un contesto temporale significativo.
But I want more. I don't want to just look at this cool device, I want to take this data and make something even better. I want my brother's center of the universe and his symptoms and his drugs, and all of the things that interact among those, the side effects, to be in this beautiful data galaxy that we can look at in any way we want to understand it, so that we can take this information and go beyond just this simple model of what a record is.
Ma voglio di più. Non voglio solo vedere quanto è carino questo strumento. Voglio usare questi dati e fare qualcosa di meglio. Voglio che il centro dell'universo di mio fratello, i suoi sintomi, i suoi farmaci, e tutto ciò che interagisce con questo, gli effetti collaterali, voglio che siano in questa bellissima galassia di dati che possiamo osservare in qualsiasi modo desideriamo comprenderla. Così da poter prendere queste informazioni e andare oltre questo semplice modello di cartella clinica.
I don't even know what a medical record is. I want to solve a problem. I want an application. So, can I take this data -- rearrange yourself, put the symptoms in the left, the drugs across the top, tell me everything we know about Steven and everyone else, and what interacts. Years after he's had these drugs, I learned that everything he did to manage his excess saliva, including some positive side effects that came from other drugs, were making his constipation worse. And if anyone's ever had severe constipation, and you don't understand how much of an impact that has on your life -- yes, that was a pun.
Non so neppure cos'è una cartella clinica. io voglio risolvere un problema. Voglio un'applicazione. Per cui posso prendere questi dati, risistemali tu, metti i sintomi a sinistra, i farmaci in alto, dimmi tutto quello che si sa su Steven e qualsiasi altra persona, e quali dati interagiscono tra loro. Dopo aver preso per anni farmaci, sono venuto a sapere che quello che Steven faceva per la saliva in eccesso, nonostante alcuni effetti collaterali positivi di altri farmaci, stava peggiorando la sua costipazione. Non so se qualcuno di voi abbia mai avuto seri problemi di costipazione, magari non capite che impatto può avere sulla vostra vita, sì, era un gioco di parole.
You're trying to manage these, and this grid is available here, and we want to understand it. No one's ever had this kind of information. So, patients have this. We're for patients. This is all about patient health care, there was no doctors on our network. This is about the patients. So, how can we take this and bring them a tool that they can go back and they can engage the medical system? And we worked hard, and we thought about it and we said, "What's something we can use all the time, that we can use in the medical care system, that everyone will understand?"
Cercate di gestire questi dati e questa tabella è disponibile qui, e vogliamo comprenderla. Nessuno ha mai avuto a disposizione questo genere di informazioni. Ebbene, i pazienti ce l'hanno. Noi siamo per i pazienti. Tutto questo riguarda l'assistenza sanitaria dei pazienti. Non c'erano medici nel nostro network. Tutto questo riguarda i pazienti. Allora come possiamo portare loro uno strumento attraverso cui aggiornare ed aiutare il sistema sanitario? E abbiamo davvero lavorato sodo, ci abbiamo pensato e abbiamo detto. "Cosa possiamo creare che sia fruibile sempre, che possa essere usato nel sistema sanitario, e che qualsiasi persona possa capire?"
So, the patients print it out, because hospitals usually block us because they believe we are a social network. It's actually the most used feature on the website. Doctors actually love this sheet, and they're actually really engaged. So, we went from this story of Steven and his history to data, and then back to paper, where we went back and engaged the medical care system. And here's another paper. This is a journal, PNAS -- I think it's the Proceedings of the National Academy of Science of the United States of America. You've seen multiple of these today, when everyone's bragging about the amazing things they've done. This is a report about a drug called lithium. Lithium, that is a drug used to treat bipolar disorder, that a group in Italy found slowed ALS down in 16 patients, and published it.
Per cui i pazienti stampano la propria tabella, perché di solito gli ospedali ci bloccano credendo che siamo un social network. E' la funzione più usata nel sito. Ai medici piace molto questo foglio, sono davvero molto interessati. Per cui siamo passati da questa storia di Steven e la sua storia in dati, per tornare al foglio stampato, con il quale abbiamo coinvolto il sistena sanitario. Ed ecco un altro foglio stampato. Questo è un giornale, il PNAS. Penso stia per Proceedings of the National Academy of Science degli Stati Uniti d'America. Se ne vedono un sacco di questi al giorno d'oggi, dove tutti si vantano delle scoperte sorprendenti che hanno fatto. Questa è una relazione su un farmaco chiamato litio. Il litio è un farmaco che viene usato per curare il disturbo bipolare, ma un gruppo di ricerca italiano ha scoperto che rallentava la SLA in 16 pazienti, per cui ha pubblicato l'articolo.
Now, we'll skip the critiques of the paper. But the short story is: If you're a patient, you want to be on the blue line. You don't want to be on the red line, you want to be on the blue line. Because the blue line is a better line. The red line is way downhill, the blue line is a good line. So, you know we said -- we looked at this, and what I love also is that people always accuse these Internet sites of promoting bad medicine and having people do things irresponsibly. So, this is what happened when PNAS published this. Ten percent of the people in our system took lithium. Ten percent of the patients started taking lithium based on 16 patients of data in a bad publication. And they call the Internet irresponsible. Here's the implication of what happens.
Ora non ci occuperemo del dibattito intorno all'articolo. Ma, per farla breve, se sei un paziente, di sicuro vorrai essere sulla linea blu. Non vuoi essere sulla linea rossa, vuoi essere sulla linea blu. Perché la linea blu è una linea migliore. La linea rossa va in discesa, mentre la linea blu è una bella linea. Per cui abbiamo detto -- abbiamo guardato questo diagramma, e quello che adoro è anche che la gente accusa sempre questi siti internet di promuovere la malasanità e di spingere le persone a scelte irresponsabili. Beh, ecco cosa è successo quando il PNAS ha pubblicato l'articolo. Il 10% delle persone iscritte al nostro sito ha preso il litio. Il 10% dei pazienti hanno cominciato a prendere il litio basandosi sui dati di quei 16 pazienti in una discutibile pubblicazione. E tutti dicono che è internet ad essere irresponsabile. Ed ecco le implicazioni di ciò che è successo.
There's this one guy, named Humberto, from Brazil, who unfortunately passed away nine months ago, who said, "Hey, listen. Can you help us answer this question? Because I don't want to wait for the next trial, it's going to be years. I want to know now. Can you help us?" So, we launched some tools, we let them track their blood levels. We let them share the data and exchange it. You know, a data network. And they said, you know, "Jamie, PLM, can you guys tell us whether this works or not?" And we went around and we talked to people, and they said, "You can't run a clinical trial like this. You know? You don't have the blinding, you don't have data, it doesn't follow the scientific method. It's never going to work. You can't do it."
Questo tizio è Humberto, dal Brasile, che sfortunatamente ci ha lasciati nove mesi fa, e lui ha detto, "Ehi, ascoltate. Potete aiutarci a rispondere a questa domanda? Perché io non voglio aspettare fino alla prossima sperimentazione, sarà fra anni. Io voglio saperlo adesso. Potete aiutarci?" Per cui abbiamo creato nel sito alcuni strumenti, in modo che registrassero i valori del sangue. Abbiamo fatto in modo che condividessero e scambiassero dati. Insomma, una rete di dati. E loro mi hanno chiesto: "Jamie, voi di PLM (Patients Like Me), potete dirci se questo farmaco funziona o no?" E così ci siamo mossi, abbiamo parlato alle persone, e loro ci dicevano: "Non potete condurre una sperimentazione clinica in questo modo. Sapete, non avete dei test in cieco, non avete dati, non seguite un metodo scientifico. Non funzionerà mai. Non potete farlo."
So, I said, "Okay well we can't do that. Then we can do something harder." (Laughter) I can't say whether lithium works in all ALS patients, but I can say whether it works in Humberto. I bought a Mac about two years ago, I converted over, and I was so excited about this new feature of the time machine that came in Leopard. And we said -- because it's really cool, you can go back and you can look at the entire history of your computer, and find everything you've lost, and I loved it. And I said, "What if we built a time machine for patients, except instead of going backwards, we go forwards. Can we find out what's going to happen to you, so that you can maybe change it?"
Per cui ho detto: "Okay, bene, non possiamo farlo. Allora possiamo fare qualcosa di più tosto." (Risate) Non posso dire se il litio funziona in tutti i pazienti affetti da SLA, ma posso dire se funziona per Humberto. Ho comprato un Mac due anni fa circa, l'ho elaborato. Ed ero così entusiasta delle nuove caratteristiche della macchina del tempo che avevo elaborato con Leopard. E ci siamo detti -- perché è davvero carino -- si potrebbe tornare indietro e vedere l'intera storia del tuo computer, e ritrovare tutto quello che hai perso, e la cosa mi è piaciuta. E io ho detto: "E se costruissimo per i pazienti una macchina del tempo che, invece di andare indietro nel tempo, va avanti, così da poter scoprire quello che ti accadrà, e magari poterlo cambiare?"
So, we did. We took all the patients like Humberto, That's the Apple background, we stole that because we didn't have time to build our own. This is a real app by the way. This is not just graphics. And you take those data, and we find the patients like him, and we bring their data together. And we bring their histories into it. And then we say, "Well how do we line them all up?" So, we line them all up so they go together around the meaningful points, integrated across everything we know about the patient. Full information, the entire course of their disease. And that's what is going to happen to Humberto, unless he does something. And he took lithium, and he went down the line. And it works almost every time.
E così abbiamo fatto. Abbiamo preso tutti i pazienti come Humberto, Quello è lo sfondo Apple, l'abbiamo rubato perché non avevamo tempo per costruirne uno noi. Questa è una vera applicazione, a proposito. Non sono solo grafici. Ebbene, si prendono quei dati, troviamo i pazienti come lui, e mettiamo i loro dati insieme. E portiamo dentro le loro storie. E poi ci chiediamo: "Beh, come possiamo sovrapporli?" per cui li sovrapponiamo tutti in modo da vederli tutti insieme soprattutto nei punti più significativi, visti nel contesto di tutto ciò che si sa del paziente. Informazioni complete, l'intero corso della malattia. Ed ecco cosa accadrà ad Humberto, a meno che non faccia qualcosa. Così ha preso il litio ed è sceso lungo questa linea. e funziona così quasi sempre.
Now, the ones that it doesn't work are interesting. But almost all the time it works. It's actually scary. It's beautiful. So, we couldn't run a clinical trial, we couldn't figure it out. But we could see whether it was going to work for Humberto. And yeah, all the clinicians in the audience will talk about power and all the standard deviation. We'll do that later. But here is the answer of the mean of the patients that actually decided to take lithium. These are all the patients that started lithium. It's the Intent to Treat Curve. You can see here, the blue dots on the top, the light ones, those are the people in the study in PNAS that you wanted to be on. And the red ones are the ones, the pink ones on the bottom are the ones you didn't want to be. And the ones in the middle are all of our patients from the start of lithium at time zero, going forward, and then going backward.
Ora, è interessante osservare i casi in cui non funziona così. ma quasi sempre funziona. In effetti mette un po' paura. E' bello. Insomma, non abbiamo potuto condurre una sperimentazione clinica, non abbiamo potuto progettarla. Ma abbiamo potuto vedere se avrebbe funzionato per Humberto. E certo, tutti i ricercatori tra il pubblico parleranno di "potere" e di deviazione standard. Ce ne occuperemo dopo. ma questa è in media la risposta dei pazienti che hanno effettivamente deciso di prendere il litio. Questi sono tutti i pazienti che hanno cominciato a prendere il litio. E' il tentativo di correggere la curva. E qui potete vedere i punti blu in alto, quelli chiari, quelle sono le persone coinvolte nella ricerca della PNA, fra cui certamente vorresti essere. E quelli rossi, quelli rosa in basso, sono quello che non vorresti essere. E quelli nel mezzo sono tutti i nostri pazienti dall'inizio della terapia con il litio, tempo zero, che vanno avanti e poi tornano indietro.
So, you can see we matched them perfectly, perfectly. Terrifyingly accurate matching. And going forward, you actually don't want to be a lithium patient this time. You're actually doing slightly worse -- not significantly, but slightly worse. You don't want to be a lithium patient this time. But you know, a lot of people dropped out, the trial, there is too much drop out. Can we do the even harder thing? Can we go to the patients that actually decided to stay on lithium, because they were so convinced they were getting better?
Come potete vedere, c'è una corrispondenza perfetta, perfetta. Una corrispondenza terribilmente perfetta. E andando avanti, di certo questa volta come paziente non vorrai prendere il litio. In effetti stai leggermente peggiorando, non in modo significativo, ma stai leggermente peggiorando. Ora non vorrai più prendere il litio. Ma, sapete, un sacco di gente ha abbandonato la sperimentazione, ci sono troppe persone che abbandonano. Possiamo fare qualcosa di ancora più tosto? Possiamo andare dai pazienti che invece hanno deciso di continuare la terapia con il litio perché erano convinti che stavano migliorando.
We asked our control algorithm, are those 69 patients -- by the way, you'll notice that's four times the number of patients in the clinical trial -- can we look at those patients and say, "Can we match them with our time machine to the other patients that are just like them, and what happens?" Even the ones that believed they were getting better matched the controls exactly. Exactly. Those little lines? That's the power.
E abbiamo chiesto al nostro algoritmo di controllo: qei 69 pazienti -- a proposito, noterete che sono quattro volte il numero dei pazienti delle sperimentazioni cliniche -- possiamo prendere quei pazienti e dire: "possiamo confrontarli con la nostra macchina del tempo con gli altri pazienti che sono esattamente come loro, e cosa succede?" E anche i pazienti che pensavano che stessero migliorando corrispondevano esattamente ai controlli. Esattamente. E quelle lineette? Quello è il potere.
So, we -- I can't tell you lithium doesn't work. I can't tell you that if you did it at a higher dose or if you run the study proper -- I can tell you that for those 69 people that took lithium, they didn't do any better than the people that were just like them, just like me, and that we had the power to detect that at about a quarter of the strengths reported in the initial study. We did that one year ahead of the time when the first clinical trial funded by the NIH for millions of dollars failed for futility last week, and announced it.
per cui noi -- Io non posso dirvi che il litio non funziona. Non posso dirvi che se prendeste una dose maggiore se conduceste in modo canonico la sperimentazione -- posso dirvi che quelle 69 persone che hanno preso il litio non hanno avuto risultati migliori delle persone che erano come loro, come me, e che noi avevamo la possibilità di rilevare tutto ciò con circa un quarto delle forze riferite nello studio iniziale. E l'abbiamo fatto un anno prima che la prima sperimentazione clinica avviata dal NIH per milioni di dollari fallisse la scorsa settimana perché inutile, e lo dichiarasse.
So, remember I told you about my brother's stem cell transplant. I never really knew whether it worked. And I put 100 million cells in his cisterna magna, in his lumbar cord, and filled out the IRBs and did all this work, and I never really knew. How did I not know? I mean, I didn't know what was going to happen to him. I actually asked Tim, who is the quant in our group -- we actually searched for about a year to find someone who could do the sort of math and statistics and modeling in healthcare, couldn't find anybody. So, we went to the finance industry. And there are these guys who used to model the future of interest rates, and all that kind of stuff. And some of them were available. So, we hired one. (Laughter)
Allora vi ricordate che vi dicevo del trapianto di mio fratello di cellule staminali. Non ho mai saputo se avesse funzionato. Ho messo 100 milioni di cellule nella sua cisterna magna, nella zona lombare del suo midollo spinale, e ho compilato gli IRB e ho fatto tutto questo senza davvero sapere nulla. Come sarebbe a dire "non potevo sapere"? Voglio dire, non sapevo che cosa gli sarebbe accaduto. E allora ho chiesto a Tim, che è l'analista del nostro gruppo -- In effetti ci è voluto quasi un anno per trovare qualcuno che potesse fare calcoli matematici e statistici e creare dei modelli nel campo medico-sanitario, non riuscivamo a trovare nessuno. E allora ci siamo rivolti all'industria della finanza. Queste persone sono abituate a fare modelli del futuro dei tassi di interesse e quel genere di cose. Beh, qualcuno era disponibile. Per cui ne abbiamo ingaggiato uno. (Risate)
We hired them, set them up, assisting at lab. I I.M. him things. That's the way I communicate with him, is like a little guy in a box. I I.M.ed Tim. I said, "Tim can you tell me whether my brother's stem cell transplant worked or not?" And he sent me this two days ago. It was that little outliers there. You see that guy that lived a long time? We have to go talk to him. Because I'd like to know what happened. Because something went different. But my brother didn't. My brother went straight down the line. It only works about 12 months.
L'abbiamo ingaggiato, messo al lavoro, come assistente del laboratorio. Gli mando cose tramite messaggi. E' così che comunico con lui, è come se fosse dentro una scatola. Ho mandato un messaggio a Tim e gli ho detto: "Tim, mi sai dire se il trapianto di cellule staminali di mio fratello ha funzionato o no?" E lui mi ha inviato questo due giorni fa. E' quel valore anomalo che vedete lì. Vedete quel tizio che è vissuto a lungo? Dobbiamo andare a parlare con lui. Perché vorrei sapere che cosa è successo. Perché qualcosa è andato diversamente. Ma per mio fratello non è andata così. Mio fratello è sceso giù lungo quella linea. Funziona solo per 12 mesi.
It's the first version of the time machine. First time we ever tried it. We'll try to get it better later but 12 months so far. And, you know, I look at this, and I get really emotional. You look at the patients, you can drill in all the controls, you can look at them, you can ask them. And I found a woman that had -- we found her, she was odd because she had data after she died. And her husband had come in and entered her last functional scores, because he knew how much she cared. And I am thankful.
E' la prima versione della macchina del tempo. E' la prima volta che la proviamo. La prossima volta cercheremo di fare meglio. 12 mesi finora. E sapete, quando guardo tutto questo, mi emoziono molto. Vedi i pazienti. Potete vedere nel dettaglio tutti i controlli. Potete vederli, potete fare delle domande. Ho trovato una donna che aveva -- L'abbiamo trovata, era strano perché aveva caricato dei dati dopo la sua morte. Suo marito era entrato nel suo profilo e aveva inserito i suoi ultimi dati perché sapeva quanto lei ci tenesse. E io sono loro grato.
I can't believe that these people, years after my brother had died, helped me answer the question about whether an operation I did, and spent millions of dollars on years ago, worked or not. I wished it had been there when I'd done it the first time, and I'm really excited that it's here now, because the lab that I founded has some data on a drug that might work, and I'd like to show it. I'd like to show it in real time, now, and I want to do that for all of the diseases that we can do that for. I've got to thank the 45,000 people that are doing this social experiment with us. There is an amazing journey we are going on to become human again, to be part of community again, to share of ourselves, to be vulnerable, and it's very exciting. So, thank you. (Applause)
Non riesco a credere che queste persone, anni dopo la morte di mio fratello, mi abbiano aiutato a rispondere alla domanda se un'operazione che ho fatto e per la quale ho speso milioni di dollari anni fa abbia funzionato o no. E vorrei tanto che questa opportunità ci fosse stata allora quando l'ho fatto la prima volta. E sono davvero emozionato che ci sia ora. Perché il laboratorio che ho fondato ha dei dati su un farmaco che potrebbe funzionare. e vorrei mostrarveli. Vorrei mostrarveli in tempo reale, adesso. E voglio farlo per tutte le malattie per cui sia possibile farlo. Devo ringraziare le 45.000 persone che stanno facendo con noi questo esperimento sociale. C'è un viaggio meraviglioso che stiamo intraprendendo per ritornare ad essere umani, ad essere di nuovo parte di una comunità, per condividere le nostre storie, per essere vulnerabili l'uno di fronte all'altro, ed è molto emozionante. Per cui grazie. (Applausi)