So let me ask for a show of hands. How many people here are over the age of 48? Well, there do seem to be a few.
ขอให้ช่วยยกมือหน่อยนะครับ ในที่นี้มีคนกี่คนที่อายุเกิน 48 ปี ดูเหมือนจริงๆจะมีไม่กี่คน
Well, congratulations, because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy, you are now in excess of the average life span of somebody who was born in 1900.
ก็ ขอแสดงความยินดีด้วยครับ เพราะว่าถ้าคุณดูเฉพาะสไลด์แผ่นนี้ เกี่ยวกับอายุเฉลี่ยของคนในสหรัฐอเมริกา ตอนนี้ คุณอยู่ในส่วนเกินของช่วงอายุเฉลี่ย ของคนที่เกิดในปี 1900
But look what happened in the course of that century. If you follow that curve, you'll see that it starts way down there. There's that dip there for the 1918 flu. And here we are at 2010, average life expectancy of a child born today, age 79, and we are not done yet. Now, that's the good news. But there's still a lot of work to do.
แต่เมื่อดูว่าเกิดอะไรขึ้น ในช่วงเวลาของศตวรรษนั้น ถ้าคุณดูตามเส้นโค้งนั้น คุณจะเห็นว่ามันเริ่มที่ตรงข้างล่างนั้น มีการลดลงไปตรงนั้น จากโรคไข้หวัดใหญ่ ปี 1918 และเราอยู่ที่ปี 2010 อายุคาดเฉลี่ยของเด็กที่เกิดในวันนี้ คือ 79 และเรายังไม่หยุดอยู่แค่นั้น เอาล่ะ นั่นเป็นข่าวดี แต่ก็ยังคงมีงานที่จะต้องทำอีกมาก
So, for instance, if you ask, how many diseases do we now know the exact molecular basis? Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing, because most of those molecular discoveries have just happened in the last little while. It's exciting to see that in terms of what we've learned, but how many of those 4,000 diseases now have treatments available? Only about 250. So we have this huge challenge, this huge gap.
ตัวอย่างเช่น ถ้าคุณถามว่า มีสักกี่โรคที่เรารู้ ถึงเรื่องโมเลกุลมูลฐานของมัน ผลออกมาว่า เรารู้ราวๆ 4000 ชนิด ซึ่งน่าทึ่งอย่างมาก เพราะว่าการค้นพบโมเลกุลพวกนี้ส่วนใหญ่แล้ว เพิ่งจะเกิดขึ้น ไม่นานนี้เอง มันน่าตื่นเต้นที่เห็นว่าเราได้เรียนรู้แค่ไหน แต่ว่า ในจำนวน 4000 โรคนั้น มีกี่โรคที่ทำการรักษาได้ในปัจจุบัน เพียงแค่ราว 250 โรคเท่านั้น ดังนั้น เรามีสิ่งท้าทายที่ใหญ่หลวงมาก หรือช่องว่างที่ใหญ่มาก
You would think this wouldn't be too hard, that we would simply have the ability to take this fundamental information that we're learning about how it is that basic biology teaches us about the causes of disease and build a bridge across this yawning gap between what we've learned about basic science and its application, a bridge that would look maybe something like this, where you'd have to put together a nice shiny way to get from one side to the other.
คุณอาจจะคิดว่า เรื่องนี้ไม่น่าจะยากหนักหนาอะไร เราน่าจะมีความสามารถ ที่จะเอาข้อมูลพื้นฐานที่สำคัญ ที่เรากำลังเรียนรู้ เกี่ยวกับ สิ่งที่ชีววิทยาพื้นฐานสอนเรา เกี่ยวกับสาเหตุของโรค แล้วก็สร้างสะพานเชื่อมช่องที่เปิดกว้างนี้ ระหว่างสิ่งที่เราได้เรียนรู้แล้ว เกี่ยวกับวิทยาศาสตร์พื้นฐาน และการนำมันไปประยุกต์ใช้ สะพานเชื่อม ที่อาจเหมือนเป็นอย่างนี้ ซึ่งคุณจะต้องเอามารวมกันเข้า เป็นทางที่เงางามสดใส เพื่อไปจากด้านหนึ่ง สู่อีกด้านหนึ่ง
Well, wouldn't it be nice if it was that easy? Unfortunately, it's not. In reality, trying to go from fundamental knowledge to its application is more like this. There are no shiny bridges. You sort of place your bets. Maybe you've got a swimmer and a rowboat and a sailboat and a tugboat and you set them off on their way, and the rains come and the lightning flashes, and oh my gosh, there are sharks in the water and the swimmer gets into trouble, and, uh oh, the swimmer drowned and the sailboat capsized, and that tugboat, well, it hit the rocks, and maybe if you're lucky, somebody gets across.
เอาละ มันจะไม่ดีหรอกหรือ ถ้ามันง่ายอย่างนั้น แต่โชคไม่ดี ไม่ได้เป็นเช่นนั้น ในความเป็นจริง ความพยายามที่จะนำไป ความรู้ขั้นพื้นฐาน ไปสู่การใช้งานนั้น จะเป็นเหมือนสิ่งนี้มากกว่า มันไม่มีสะพานที่เป็นมันวาววับ มันคล้ายกับว่าคุณวางเดิมพัน คุณอาจจะมี นักว่ายนํ้า และเรือพาย และเรือใบ และเรือลาก แล้วคุณก็ปล่อยไปตามทางของมัน และเมื่อฝนตกลงมา และฟ้าแลบฟ้าผ่า และ โอ้ คุณพระช่วย มีปลาฉลามอยู่ในนํ้าด้วย และ นักว่ายนํ้าก็จะประสบปัญหา และ โอ้ นักว่ายนํ้าจมนํ้าตายไปแล้ว และเรือใบก็ล่มไป และเรือลากนั้น ก็ชนเข้ากับหินโสโครก และ หากว่า ถ้าคุณโชคดี บางคนก็ข้ามไปได้
Well, what does this really look like? Well, what is it to make a therapeutic, anyway? What's a drug? A drug is made up of a small molecule of hydrogen, carbon, oxygen, nitrogen, and a few other atoms all cobbled together in a shape, and it's those shapes that determine whether, in fact, that particular drug is going to hit its target. Is it going to land where it's supposed to? So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you. Now what you need to do, if you're trying to develop a new treatment for autism or Alzheimer's disease or cancer is to find the right shape in that mix that will ultimately provide benefit and will be safe. And when you look at what happens to that pipeline, you start out maybe with thousands, tens of thousands of compounds. You weed down through various steps that cause many of these to fail. Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these, and if all goes well, 14 years after you started, you will get one approval. And it will cost you upwards of a billion dollars for that one success.
เรื่องนี้จริงๆแล้ว จะเหมือนกับอะไร การเยียวยารักษา ที่จริงแล้วคืออะไรกันแน่ ยาคืออะไร ยาทำมาจาก โมเลกุลเล็กๆของ ไฮโดรเจน คาร์บอน ออกซิเจน ไนโตรเจน และอะตอมอื่นๆอีกไม่กี่ตัว ทุกอย่างนี้เอามารวมกันเป็นรูปเป็นร่างขึ้น และในรูปร่างเหล่านั้นเอง ที่จริงแล้ว กำหนดว่า ยาชนิดนั้นจะทำงานตรงเป้าประสงค์ มันจะตรงลงไป ที่ๆมันควรจะไปหรือไม่ เราจึงมาดูรูปภาพนี้กัน รูปร่างต่างๆเต้นไปรอบๆให้คุณ เอาละ สิ่งที่คุณจำเป็นต้องทำ ถ้าคุณกำลังพยายามจะพัฒนา การรักษาแบบใหม่สำหรับโรคออทิซึม หรือโรคอัลไซเมอร์ หรือโรคมะเร็ง ก็คือ หารูปร่างที่ถูกต้องในส่วนผสมนั้น ที่ในที่สุด จะให้ประโยชน์ และจะปลอดภัย และเมื่อเราดูว่าอะไรเกิดขึ้น ในขั้นตอนการผลิต คุณเริ่มต้น อาจจะด้วยจำนวนมากหลายพัน หลายหมื่น สารประกอบ แล้วคุณก็กำจัดออกไป ผ่านตามขั้นตอนต่างๆ ที่ทำให้เห็นว่าสารประกอบเหล่านี้ไม่ได้ผล ในที่สุด คุณอาจสามารถได้ตัวยาสี่หรือห้าตัว มาทำการวิจัยต่อทางคลินิค และถ้าทุกอย่างดำเนินไปได้อย่างดี หลังจากคุณได้เริ่มทำมา14 ปี คุณจะได้รับการรับรองยาตัวหนึ่ง และมันจะมีค่าใช้จ่ายสูงขึ้นไปถึงพันล้านดอลลาร์ สำหรับผลสำเร็จครั้งเดียวนั้น
So we have to look at this pipeline the way an engineer would, and say, "How can we do better?" And that's the main theme of what I want to say to you this morning. How can we make this go faster? How can we make it more successful?
ดังนั้นเราต้องระบบการผลิตนี้ ในแบบที่วิศวกรพึงกระทำ และบอกว่า "เราจะทำให้ดีกว่าได้อย่าไร" และนั่นเป็นสาระสำคัญ ของสิ่งที่ผมต้องการจะพูดในเช้าวันนี้ เราจะทำให้เรื่องนี้ไปได้เร็วขึ้นได้อย่างไร เราจะทำให้มันสำเร็จมากกว่านี้ได้อย่างไร
Well, let me tell you about a few examples where this has actually worked. One that has just happened in the last few months is the successful approval of a drug for cystic fibrosis. But it's taken a long time to get there. Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989 by my group working with another group in Toronto, discovering what the mutation was in a particular gene on chromosome 7. That picture you see there? Here it is. That's the same kid. That's Danny Bessette, 23 years later, because this is the year, and it's also the year where Danny got married, where we have, for the first time, the approval by the FDA of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis based upon all this molecular understanding. That's the good news. The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis, and it won't work for Danny, and we're still waiting for that next generation to help him.
เอาละ ผมขอยกตัวอย่างสักสองสามตัวอย่าง ซึ่งทำงานได้จริง ตัวอย่างหนึ่งที่เพิ่งจะเกิดขึ้น เมื่อสองสามเดือนที่ผ่านมา ก็คือ การยอมรับความสำเร็จ ของยารักษาโรคซิสติค ไฟโบรซิส แต่มันใช้เวลายาวนานมากกว่าจะถึงจุดนั้น โมเลกุลของซิสติก ไฟโบรซิส ที่เป็นเหตุให้เกิดโรค ได้ถูกคันพบในปี 1989 โดยกลุ่มทำงานของผม กับอีกกลุ่มหนึ่งในกรุงโตรอนโต โดยค้นพบว่า การกลายพันธ์เกิดในยีนตัวหนึ่ง ในโครโทโซม 7 ภาพที่คุณเห็นตรงนั้นใช่ไม๊ นี่ภาพนี้ เป็นเด็กคนเดียวกัน คือ แดนนี่ เบสเซ็ทท์ เมื่อ 23 ปีต่อจากนั้น เพราะมันเป็นปีนั้น และเป็นปีที่แดนนีแต่งงานด้วย เมื่อเราได้รับ เป็นครั้งแรก การยอมรับจากกองควบคุมอาหารและยา ว่าเป็นยาที่เล็งเป้าไปที่ความบกพร่อง ที่เกิดจากโรคคริสติก ไฟโบรซิส โดยอยู่บนพื้นฐานของ ความเข้าใจเรื่องโมเลกุลนี้ทั้งหมด นั่นเป็นข่าวดี แต่ข่าวร้ายก็คือ ยาตัวนี้จริงๆแล้ว ไม่ได้รักษาคริสโต ไฟโบรซิสทุกราย และมันใช้ไม่ได้กับแดนนี่ และเราก็ยังคงต้องคอย คนรุ่นต่อไปให้มาช่วยเขา
But it took 23 years to get this far. That's too long. How do we go faster?
แต่มันใช้เวลา 23 ปี จึงมาได้ไกลแค่นี้ มันนานเกินไป เราจะไปให้เร็วกว่านี้ได้อย่างไร
Well, one way to go faster is to take advantage of technology, and a very important technology that we depend on for all of this is the human genome, the ability to be able to look at a chromosome, to unzip it, to pull out all the DNA, and to be able to then read out the letters in that DNA code, the A's, C's, G's and T's that are our instruction book and the instruction book for all living things, and the cost of doing this, which used to be in the hundreds of millions of dollars, has in the course of the last 10 years fallen faster than Moore's Law, down to the point where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine, and we're headed for the $1,000 genome fairly soon. Well, that's exciting. How does that play out in terms of application to a disease?
เอาละ วิธีการหนึ่งที่จะไปให้เร็วขึ้น ก็คือ ใช้ข้อได้เปรียบทางเทคโนโลยี และเทคโนโลยีที่สำคัญมาก ที่เราต้องพึ่งพามัน ในทุกๆอย่างเกี่ยวกับเรื่องนี้ก็คือ จีโนมของมนุษย์ นั่นก็คือ ความสามารถที่จะดูที่โครโมโซม เพื่อเปิดมัน เพื่อดึงเอาดีเอ็นเอ ออกมา ให้สามารถอ่านรหัสของ ดีเอ็นเอ นั้นได้ ได้แก่ รหัส เอ, ซี, จี และ ที ที่เป็นคู่มือบอกลักษณะเซลล์ของเรา และของสิ่งมีชีวิตทั้งหมด และค่าใช้จ่ายในการทำงานนี้ ซึ่งเคยเป็นแพงหลักหลายร้อยล้านดอลลาร์ ในช่วงเวลา 10 ปีที่ผ่านมา ได้ตกลงมาเร็วกว่ากฎของมอร์ (Moore's Law) ตํ่าลงจนถึงจุด ที่น้อยกว่า 10,000 ดอลลาร์ในปัจจุบัน ในการจะเรียงลำดับจีโนมของคุณ หรือของผม และเรามุ่งไปสู่ราคา 1,000 ดอลลาร์ในเร็ววันนี้ น่าตื่นเต้นนะครับ เรื่องนี้จะออกมาอย่างไร ในแง่ของการนำไปใช้กับเรื่องของโรคภัย
I want to tell you about another disorder. This one is a disorder which is quite rare. It's called Hutchinson-Gilford progeria, and it is the most dramatic form of premature aging. Only about one in every four million kids has this disease, and in a simple way, what happens is, because of a mutation in a particular gene, a protein is made that's toxic to the cell and it causes these individuals to age at about seven times the normal rate.
ผมต้องการบอกคุณเกี่ยวกับ โรคความบกพร่องอีกโรคหนึ่ง โรคนี้เป็นความบกพร่องที่พบค่อนข้างยาก เรียกว่า โรคชราในเด็ก (Hutchinson-Gilford progeria) เป็นรูปแบบที่รุนแรงที่สุด ของการแก่ก่อนวัย เด็กแค่เพียงหนึ่งในสี่ล้านคนเป็นโรคนี้ พูดแบบธรรมดา สิ่งที่เกิดขึ้นก็คือ เพราะมีการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะตัวหนึ่ง โปรตีนตัวหนึ่งจึงถูกสร้างขึ้น ซึ่งเป็นพิษกับเซลล์ตัวนั้น และมันเป็นสาเหตุให้คนๆนั้นแก่ลง ไปราวเจ็ดเท่าของอายุปกติ
Let me show you a video of what that does to the cell. The normal cell, if you looked at it under the microscope, would have a nucleus sitting in the middle of the cell, which is nice and round and smooth in its boundaries and it looks kind of like that. A progeria cell, on the other hand, because of this toxic protein called progerin, has these lumps and bumps in it. So what we would like to do after discovering this back in 2003 is to come up with a way to try to correct that. Well again, by knowing something about the molecular pathways, it was possible to pick one of those many, many compounds that might have been useful and try it out. In an experiment done in cell culture and shown here in a cartoon, if you take that particular compound and you add it to that cell that has progeria, and you watch to see what happened, in just 72 hours, that cell becomes, for all purposes that we can determine, almost like a normal cell.
ผมขอให้ดูวีดีโอ ที่แสดงให้เห็นว่ามันทำอะไรกับเซลล์นั้น ในเซลล์ปกติ ถ้าคุณใช้กล้องจุลทรรศน์ส่องดู จะมีนิวเคลียสอยู่ตรงกลางของเซลล์ ซึ่งดูดี กลม และเรียบ อยู่ในขอบเขตของมัน ดูเหมือนกับแบบนี้ แต่เซลล์ของโรคชรา จะกลับกัน เพราะว่าโปรตีนที่เป็นพิษนี้ ซึ่งเรียกว่า โพรจีริน (progerin) ทำให้เซลล์มีก้อนตะปุ่มตะปํ่า ดังนั้นสิ่งที่เราอยากจะทำหลังการค้นพบนี้ ย้อนหลังไปเมื่อปี 2003 คือ การหาวิธีการที่จะพยายามแก้ไขสิ่งนั้น ก็อีกนั่นแหละ เมื่อเรารู้เกี่ยวกับวีถีของโมเลกุล (molecular pathways) ก็เป็นไปได้ที่จะหยิบเอา สารประกอบตัวหนึ่งในหลายๆตัวนั้น ที่อาจจะใช้ประโยชน์ได้ และเอามาทดลอง ในการทดลองเพาะเลี้ยงเซลล์ ที่แสดงในรูปการ์ตูนที่เห็นนี้ ถ้าคุณเอาสารประกอบตัวนั้นมา แล้วเติมมันลงไปในเซลล์ที่มีโรคโพรจีเรีย และเฝ้าดูว่าจะเกิดอะไรขึ้น ภายในแค่ 72 ชั่วโมง ด้วยจุดประสงค์ทั้งหมดที่เราสามารถกำหนดวัดได้ เซลล์เกือบจะเหมือนเซลล์ปกติ
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being? This has led, in the space of only four years from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial, to a test of that very compound. And the kids that you see here all volunteered to be part of this, 28 of them, and you can see as soon as the picture comes up that they are in fact a remarkable group of young people all afflicted by this disease, all looking quite similar to each other. And instead of telling you more about it, I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston, who's here this morning, to come up on the stage and tell us about his experience as a child affected with progeria. Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon, both physicians, are here with us this morning as well. Sam, please have a seat.
เอาล่ะ น่าตื่นเต้นนะครับ แต่มันจะได้ผลจริงในคนจริงๆหรือไม่ ในแค่เพียงสี่ปี จากเมื่อยีนตัวนั้นได้ถูกค้นพบ จนถึงเมื่อเริ่มการทดลองทางคลินิค เพื่อการทดสอบสารประกอบตัวนั้น และเด็กๆที่คุณเห็นตรงนี้ ทุกคนสมัครมาเป็นส่วนหนึ่งของการทดลอง ทั้งหมดมี 28 คน และคุณก็จะเห็นได้เมื่อมีภาพออกมา ว่าความจริงแล้ว พวกเขาเป็นคนหนุ่มสาวที่น่าทึ่ง ทุกคนทุกข์ทรมานจากโรคนี้ ทุกคนดูเหมือนๆกันไปหมด และแทนที่จะบอกเล่าให้คุณฟังมากกว่านี้ ผมจะเชิญหนึ่งในพวกเขาเหล่านั้นขึ้นมา แซม เบรินส์ จาก บอสตัน มาที่นี่เมื่อเช้านี้ เพื่อขึ้นมาบนเวที และเล่าประสบการณ์ของเขา ในฐานะเป็นเด็กที่ป่วยเป็นโรคชรา แซมอายุ 15 ปี พ่อแม่ของเขา คุณสกอตต์ เบิร์น และ เลสลี่ กอร์ดอน ทั้งคู่เป็นแพทย์ อยู่ที่นี่กับเราด้วยเช้านี้ แซม เชิญครับ
(Applause)
(เสียงปรบมือ)
So Sam, why don't you tell these folks what it's like being affected with this condition called progeria?
เอาละ แซม ช่วยเล่าให้ฟัง ว่าเป็นอย่างไร ที่ต้องเป็นโรค ที่มีอาการ ที่เรียกว่า โพรจีเรีย
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways. I cannot play sports or do physical activities, but I have been able to take interest in things that progeria, luckily, does not limit. But when there is something that I really do want to do that progeria gets in the way of, like marching band or umpiring, we always find a way to do it, and that just shows that progeria isn't in control of my life.
แซม เบิร์น: โพรจีเรียจำกัดผมในเรื่องบางอย่าง ผมไม่สามารถเล่นกีฬา หรือทำกิจกรรมทางกายภาพ แต่ผมสามารถให้ความสนใจในบางสิ่ง ที่โพรจีเรีย ไม่ได้จำกัดผม แต่ก็เมื่อมีบางสิ่งบางอย่าง ที่ผมต้องการทำจริงๆ ที่โพรจีเรียมากีดกั้นผม อย่างเช่น เล่นดนตรีกับโยธวาทิต หรือ เป็นกรรมการผู้ตัดสิน เราก็จะหาทางทำจนได้นั่นแหละ และนั่นก็แสดงว่า โพรจีเรียไม่ได้ควบคุมสั่งการชีวิตของผม
(Applause)
(เสียงปรบมือ)
Francis Collins: So what would you like to say to researchers here in the auditorium and others listening to this? What would you say to them both about research on progeria and maybe about other conditions as well?
ฟรานซิส คอลลินส์: คุณอยากจะพูดอะไรกับนักวิจัย ที่นี่ ในห้องบรรยายนี้ และคนอื่นๆที่กำลังฟังอยู่ครับ คุณอยากจะบอกอะไรเขาบ้าง ทั้งที่เกี่ยวกับงานวิจัย และโรคโพรจีเรีย และอาจจะเป็นการเจ็บป่วยอื่นๆด้วยก็ได้
SB: Well, research on progeria has come so far in less than 15 years, and that just shows the drive that researchers can have to get this far, and it really means a lot to myself and other kids with progeria, and it shows that if that drive exists, anybody can cure any disease, and hopefully progeria can be cured in the near future, and so we can eliminate those 4,000 diseases that Francis was talking about.
แซม: การวิจัยเกี่ยวกับโรคโพรจีเรีย ไปได้ไกลมากแล้ว ในเวลาน้อยกว่า 15 ปี และนั่นแสดงให้เห็นว่า นักวิจัยสามารถ มาได้ไกลถึงเพียงนี้ และมันมีความหมายอย่างมากจริงๆ ต่อตัวผมเอง และเด็กคนอื่นๆที่เป็นโรคโพจีเรีย และยังแสดงให้เห็นว่าแรงกระตุ้นมีอยู่จริง ใครๆก็สามารถรักษาโรคไหนๆก็ได้ และหวังว่าโรคโพจีเรียจะสามารถรักษาได้ ในอนาคตอันใกล้นี้ ดังนั้นเราจึงสามารถกำจัดโรคทั้ง 4,000 โรค ที่ฟรานซิสได้พูดถึง
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today to be here, and he is — (Applause) -- He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade in his school in Boston. Please join me in thanking and welcoming Sam. SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy. (Applause)
ฟรานซิส: วันนี้ แซมจึงลาโรงเรียนมา เพื่อมาที่นี่ และเขา (เสียงปรบมือ) เขาเป็นนักเรียนชั้นมัธยมปลายปีที่หนึ่ง ที่คะแนน เอบวก ทุกวิชา ในโรงเรียนของเขาในบอสตัน กรุณาขอบคุณและต้อนรับแซมร่วมกับผมด้วยครับ แซม: ขอบคุณมากครับ ฟรานซิส: ดีมาก ดีมากครับเพื่อนรัก (เสียงปรบมือ)
So I just want to say a couple more things about that particular story, and then try to generalize how could we have stories of success all over the place for these diseases, as Sam says, these 4,000 that are waiting for answers. You might have noticed that the drug that is now in clinical trial for progeria is not a drug that was designed for that. It's such a rare disease, it would be hard for a company to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug. This is a drug that was developed for cancer. Turned out, it didn't work very well for cancer, but it has exactly the right properties, the right shape, to work for progeria, and that's what's happened. Wouldn't it be great if we could do that more systematically? Could we, in fact, encourage all the companies that are out there that have drugs in their freezers that are known to be safe in humans but have never actually succeeded in terms of being effective for the treatments they were tried for? Now we're learning about all these new molecular pathways -- some of those could be repositioned or repurposed, or whatever word you want to use, for new applications, basically teaching old drugs new tricks. That could be a phenomenal, valuable activity. We have many discussions now between NIH and companies about doing this that are looking very promising.
ผมต้องการจะพูดถึงอีกสองเรื่อง เกี่ยวกับ เรื่องๆนั้น แล้วก็จะพยายามสรุป ว่าเราจะมีเรื่องราวของความสำเร็จได้อย่างไร สำหรับโรคต่างๆเหล่านี้ เหมือนกับที่แซมบอก โรค 4,000 โรคกำลังคอยคำตอบ คุณอาจจะสังเกตได้ว่าตัวยา ที่ปัจจุบันอยู่ในระหว่างการวิจัยทางคลินิค สำหรับโรคโพจีเรียนั้น ไม่ได้เป็นยาที่ทำขึ้นมาเพื่อโรคนี้ มันเป็นโรคที่เกิดได้น้อยมากเสียจน มันยากที่บริษัทยา จะถือเป็นเหตุ ให้ใช้เงินหลายร้อยล้านดอลลาร์ เพื่อผลิตยาออกมา ยานี้เป็นยาที่พัฒนาขึ้นมาสำหรับโรคมะเร็ง กลับกลายเป็นว่า มันไม่ได้รักษามะเร็งได้อย่างดีมาก แต่มันมีคุณสมบัติที่ถูกต้อง มีรูปร่างที่ถูกต้อง ที่จะใช้กับโรคเพอจีเรียได้ และนั่นคือสิ่งที่เกิดขึ้น มันจะไม่ยิ่งใหญ่หรือ ถ้าเราจะทำให้เป็นระบบมากยิ่งขึ้น ตามจริงแล้ว เราจะสนับสนุนทุกบริษัท ที่อยู่ข้างนอกตรงนั้นได้ไหม ที่มียาในช่องแช่แข็ง ที่ทราบกันดีว่าปลอดภัยสำหรับมนุษย์ แต่จริงๆแล้ว ไม่เคยประสบความสำเร็จในแง่ของ ประสิทธิภาพในการรักษาโรค ที่พวกเขาพยายามจะรักษา ปัจจุบันนี้ เรากำลังเรียนรู้ เกี่ยวกับวีถึของโมเลกุลใหม่ๆเหล่านี้ โมเลกุลบางตัวอาจนำมาใช้ในสภาวะใหม่ หรือ ในจุดประสงค์ใหม่ หรือจะใช้ทำอะไรก็ได้ที่คุณต้องการ เพื่อการนำมาประยุกต์ใช้ใหม่ โดยหลักการก็คือ สอนกลวิธีใหม่ให้ยาตัวเก่าซะ นั่นแหละจะเป็นการกระทำที่มีค่า และยอดเยี่ยม เราได้อภิปรายกันมามาก ระหว่างสถาบันสุขภาพแห่งชาติ (NIH) และบริษัทยา เกี่ยวกับเรื่องนี้ ซึ่งดูจะมีหวังอย่างมาก
And you could expect quite a lot to come from this. There are quite a number of success stories one can point to about how this has led to major advances. The first drug for HIV/AIDS was not developed for HIV/AIDS. It was developed for cancer. It was AZT. It didn't work very well for cancer, but became the first successful antiretroviral, and you can see from the table there are others as well.
น่าจะคาดหวังได้ว่า จะมีสิ่งเกิดขึ้นตามมามากมายทีเดียว มีเรื่องที่สำเร็จหลายเรื่องทีเดียว ที่เราระบุได้ เกี่ยวกับว่า เรื่องนี้ได้นำไปสู่ ความก้าวหน้าที่สำคัญได้อย่างไร ยาตัวแรกสำหรับเชื้อเอชไอวีหรือโรคเอดส์ เป็นยาที่ไม่ได้พัฒนาขึ้นมาเพื่อรักษาเอดส์ แต่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อโรคมะเร็ง คือยา เอซีที (AZT) มันใช้งานได้ไม่ดีนักกับโรคมะเร็ง แต่กลับกลายเป็น ยาต้านเรทโทรไวรัสตัวแรกที่ประสบความสำเร็จ และคุณสามารถเห็นได้จากตารางว่า มีตัวอื่นๆด้วยเช่นกัน
So how do we actually make that a more generalizable effort? Well, we have to come up with a partnership between academia, government, the private sector, and patient organizations to make that so. At NIH, we have started this new National Center for Advancing Translational Sciences. It just started last December, and this is one of its goals.
ดังนั้นเราจะทำอย่างไร จึงจะทำให้สิ่งนั้น เป็นความพยายามที่เกิดขึ้นได้จริงโดยทั่วไป เราต้องหาหุ้นส่วน ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ รัฐบาล และภาคเอกชน และองค์การต่างๆของผู้ป่วย เพื่อที่จะทำสิ่งนั้น ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ เราได้เริ่มศูนย์กลางระดับชาติใหม่ขึ้น เพื่อเร่งเรื่องการวิจัยวิทยาศาสตร์ประยุกต์ให้รุดหน้าไปยิ่งขึ้น มันเพิ่งจะเริ่มเมื่อธันวาคมที่แล้วนี้ และนี่คือจุดประสงค์หนึ่งของโครงการ
Let me tell you another thing we could do. Wouldn't it be nice to be able to a test a drug to see if it's effective and safe without having to put patients at risk, because that first time you're never quite sure? How do we know, for instance, whether drugs are safe before we give them to people? We test them on animals. And it's not all that reliable, and it's costly, and it's time-consuming. Suppose we could do this instead on human cells. You probably know, if you've been paying attention to some of the science literature that you can now take a skin cell and encourage it to become a liver cell or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us. So what if you used those cells as your test for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
ผมขอบอกคุณอีกเรื่องหนึ่งที่เราทำได้ จะไม่ดีหรือ ถ้าเราสามารถทดสอบยา เพื่อจะดูซิว่า มันมีประสิทธิภาพ และปลอดภัย โดยไม่ต้องให้คนป่วยต้องเสี่่ยง เพราะว่า ครั้งแรกคุณจะไม่แน่ใจเลย ตัวอย่างเช่น เราจะรู้ได้อย่างไร ว่ายานั้นปลอดภัย ก่อนที่เราจะใช้ยานั้นกับคน เราทดลองยานั้นกับสัตว์ และมันก็ไม่ได้เชื่อมั่นได้ทั้งหมด และมันก็มีค่าใช้จ่ายสูง และก็ใช้เวลามาก สมมุติว่า เราจะลองทำเรื่องนี้ กับเซลล์ของมนุษย์แทน คุณอาจจะทราบ ถ้าคุณให้ความสนใจอย่างต่อเนื่อง กับงานเขียนทางวิทยาศาสตร์ ว่าตอนนี้คุณสามารถเอาเซลล์ของผิวหนังมา และกระตุ้นมันให้กลายเป็นเซลล์ของตับ หรือเซลล์ของหัวใจ หรือเซลล์ของไต หรือเซลล์สมอง สำหรับพวกเราคนไหนก็ได้ ดังนั้นจะเป็นอะไรไปเล่า ถ้าหากคุณจะเอาเซลล์พวกนั้นมาใช้ทดสอบ เพื่อดูว่ายาตัวๆหนึ่งจะใช้ได้ผลหรือไม่ และมันจะปลอดภัยหรือไม่
Here you see a picture of a lung on a chip. This is something created by the Wyss Institute in Boston, and what they have done here, if we can run the little video, is to take cells from an individual, turn them into the kinds of cells that are present in the lung, and determine what would happen if you added to this various drug compounds to see if they are toxic or safe. You can see this chip even breathes. It has an air channel. It has a blood channel. And it has cells in between that allow you to see what happens when you add a compound. Are those cells happy or not? You can do this same kind of chip technology for kidneys, for hearts, for muscles, all the places where you want to see whether a drug is going to be a problem, for the liver.
ที่คุณเห็นอยู่นี่ เป็นภาพของปอดใช้เทคนิค lung-on-a-chip เป็นสิ่งที่ถูกสร้างขึ้นโดยสถาบันวิสส์ (Wyss Institute) ในบอสตัน ถ้าคุณเปิดวีดีโอนี้ ที่พวกเขาได้ทำ ก็คือ เอาเซลล์จากบุคคลคนหนึ่งมา เปลี่ยนเซลล์เหล่านั้นให้เป็น เซลล์ที่อยู่ในปอด และกำหนดว่าอะไรจะเกิดขึ้น เช่น คุณเติมสารประกอบในตัวยานี้ เพื่อดูว่ามันจะเป็นพิษหรือปลอดภัย คุณจะเห็นได้ว่า ชิปเล็กๆนี้หายใจก็ได้ มันมีช่องอากาศ มันมีระบบหลอดเลือด และมันก็มีเซลล์อยู่ระหว่างกลาง ที่ทำให้คุณเห็นว่าอะไรเกิดขึ้น เมื่อคุณเติมสารประกอบลงไป เซลล์พวกนั้นสบายดีหรือไม่ คุณสามารถทำเทคโนโลยีชิปแบบนี้ได้ กับไต หรือกับหัวใจ หรือกับกล้ามเนื้อ ในทุกๆที่ๆคุณต้องการ เพื่อจะดูว่ายาตัวนั้น จะทำให้เกิดปัญหา กับตับหรือไม่
And ultimately, because you can do this for the individual, we could even see this moving to the point where the ability to develop and test medicines will be you on a chip, what we're trying to say here is the individualizing of the process of developing drugs and testing their safety.
และท้ายที่สุด เพราะว่าคุณทำสิ่งนี้ได้เป็นรายบุคคล เราอาจจะเห็นพัฒนาไปถึงจุดที่ว่า ความสามารถในการพัฒนาและทดสอบยา จะเป็นการทดสอบชิ้นส่วนเล็กๆของคุณบนชิป สิ่งที่เรากำลังพยายามพูดตรงนี้ก็คือ การทำให้มีกระบวนการพัฒนายาขึ้นมาเพื่อแต่ละบุคคล และของการทดสอบเรื่องความปลอดภัยของยาต่อแต่ละบุคคล
So let me sum up. We are in a remarkable moment here. For me, at NIH now for almost 20 years, there has never been a time where there was more excitement about the potential that lies in front of us. We have made all these discoveries pouring out of laboratories across the world. What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources. This is research that's high-risk, sometimes high-cost. The payoff is enormous, both in terms of health and in terms of economic growth. We need to support that. Second, we need new kinds of partnerships between academia and government and the private sector and patient organizations, just like the one I've been describing here, in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds. And third, and maybe most important, we need talent. We need the best and the brightest from many different disciplines to come and join this effort -- all ages, all different groups -- because this is the time, folks. This is the 21st-century biology that you've been waiting for, and we have the chance to take that and turn it into something which will, in fact, knock out disease. That's my goal. I hope that's your goal. I think it'll be the goal of the poets and the muppets and the surfers and the bankers and all the other people who join this stage and think about what we're trying to do here and why it matters. It matters for now. It matters as soon as possible. If you don't believe me, just ask Sam.
ดังนั้น ขอให้ผมสรุป เราอยู่ในช่วงเวลาที่น่าทึ่ง สำหรับผม ที่อยู่ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ มาเกือบ 20 ปี ไม่เคยมีเวลาใด ที่มีความตื่นเต้นมากกว่านี้ ในเรื่องของศักยภาพที่วางอยู่ตรงหน้าของเรา เราได้ทำให้การค้นพบเรื่องทั้งหมดนี้ หลั่งไหลออกมาจากห้องทดลองทั่วโลก เราต้องทำอะไรเพื่อใช้ประโยชน์นี้ให้เต็มที่ อันดับแรก เราต้องการกำลังเงิน นี่เป็นการวิจัยที่มีความเสี่ยงสูง บางครั้งก็ค่าใช้จ่ายก็สูง ผลที่ตามมาใหญ่โตมโหฬาร ทั้งในแง่ของสุขภาพ และในแง่ของการเจริญเติบโตทางเศรษฐกิจ เราจะต้องให้การสนับสนุน ประการที่สอง เราจำต้องมีการร่วมมือกันแบบใหม่ ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ และรัฐบาล และภาคเอกชน และองค์กรต่างๆของผู้ป่วย เหมือนกับที่ผมได้บรรยายมาแล้วตรงนี้ ในแง่ของวิธีการที่เราจะเดินไปได้ หลังจากได้ปรับจุดประสงค์ของสารประกอบตัวใหม่แล้ว และประการที่สาม ซึ่งอาจจะสำคัญที่สุดก็ได้ เราต้องการผู้มีพรสวรรค์ เราต้องการผู้ที่ดีที่สุด และฉลาดที่สุด จากสาขาวิชาต่างๆมากมาย เพื่อมาร่วมกันในงานที่ยากลำบากนี้ ทุกๆวัย และทุกๆกลุ่มที่แตกต่างกัน เพื่อนๆทั้งหลายครับ เพราะว่า นี่เป็นชีววิทยาในศตวรรษที่ 21 ที่คุณรอคอย และเรามีโอกาสที่จะได้มันมา และเปลี่ยนมันมาเป็นสิ่งที่ จะชนะโรคภัยต่างๆ นั่นคือเป้าหมายของผม ผมหวังว่า นั่นก็คือเป้าหมายของคุณ ผมคิดว่า มันจะเป็นเป้าหมายของนักกวี และคนโง่ และนักเล่นกระดานโต้คลื่น และนักการธนาคาร และคนอื่นๆทั้งหมด ที่ร่วมกันในช่วงนี้ ผมคิดเกี่ยวกับเรื่องที่ เรากำลังพยายามทำอยู่ตรงนี้ และทำไมมันจึงเป็นเรื่องสำคัญ ขณะนี้มันเป็นเรื่องสำคัญ มันเป็นเรื่องสำคัญในเร็ววันนี้ ถ้าคุณไม่เชื่อผม ก็แค่ถามแซมดู
Thank you all very much.
ขอบคุณทุกท่านอย่างมากครับ
(Applause)
(เสียงปรบมือ)