So let me ask for a show of hands. How many people here are over the age of 48? Well, there do seem to be a few.
Hadd kérjem meg Önöket, hogy emelje fel a kezét, aki már elmúlt 48 éves! Hát, úgy látom, többen is vannak.
Well, congratulations, because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy, you are now in excess of the average life span of somebody who was born in 1900.
Gratulálok, mert ha megnézik ezt a diát a várható élettartamról az Egyesült Államokban, maguk már túllépték a várható éllettartamát azoknak, aki 1900-ban születtek.
But look what happened in the course of that century. If you follow that curve, you'll see that it starts way down there. There's that dip there for the 1918 flu. And here we are at 2010, average life expectancy of a child born today, age 79, and we are not done yet. Now, that's the good news. But there's still a lot of work to do.
De nézzék meg, mi történt azon évszázad leforgása alatt! Hogyha követik ezt a görbét, láthatják, hogy egész itt lent kezdődik. Itt van egy hirtelen esés az 1918-as influenza járvány miatt. És most itt vagyunk 2010-ben, amikor az átlagos várható élettertama egy ma született gyereknek 79 év, és ez még nem a vége. Na most, ez a jó hír. De még mindig nagyon sok munka áll előttünk.
So, for instance, if you ask, how many diseases do we now know the exact molecular basis? Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing, because most of those molecular discoveries have just happened in the last little while. It's exciting to see that in terms of what we've learned, but how many of those 4,000 diseases now have treatments available? Only about 250. So we have this huge challenge, this huge gap.
Tegyük fel, hogy az a kérdés, mennyi betegségnek ismerjük a pontos molekuláris alapját. Kiderült, hogy körülbelül 4000-nek, ami elég elképesztő, mivel a molekuláris felfedezések nagy része csupán az elmúlt rövid időszakban történt. Izgalmas ezt látni, hogy ebből a szempontból mennyit tanultunk, de ebből a 4000 betegségből hánynak van ma elérhető kezelése? Mindössze körülbelül 250-nek. Szóval előttünk áll egy hatalmas kihívás, egy hatalmas hézag.
You would think this wouldn't be too hard, that we would simply have the ability to take this fundamental information that we're learning about how it is that basic biology teaches us about the causes of disease and build a bridge across this yawning gap between what we've learned about basic science and its application, a bridge that would look maybe something like this, where you'd have to put together a nice shiny way to get from one side to the other.
Gondolhatnák, hogy ez nem is lenne túl nehéz, hogy egyszerűen képesek lennénk arra, hogy fogjuk ezt az alapvető információt, amit tanulunk, hogy mit mond az alapvető biológia arról, hogy mi okozza a betegségeket, és építenénk egy hidat a tátongó lyuk fölé, aközött amit tanultunk az alapvető biológiáról és annak alkalmazásáról, egy hidat, ami talán valahogy így nézne ki, ahol már kiépítettünk egy szép fényes utat, hogy eljussunk egyik oldalról a másikra.
Well, wouldn't it be nice if it was that easy? Unfortunately, it's not. In reality, trying to go from fundamental knowledge to its application is more like this. There are no shiny bridges. You sort of place your bets. Maybe you've got a swimmer and a rowboat and a sailboat and a tugboat and you set them off on their way, and the rains come and the lightning flashes, and oh my gosh, there are sharks in the water and the swimmer gets into trouble, and, uh oh, the swimmer drowned and the sailboat capsized, and that tugboat, well, it hit the rocks, and maybe if you're lucky, somebody gets across.
Hát nem lenne szép, ha ez ilyen egyszerű lenne? De sajnos nem az. Valójában, az út az alapvető ismeretektől a használatukig inkább így nézne ki. Nincsenek fényes hidak. Inkább olyan, mint egy fogadás. Talán van egy úszójuk, egy evezős csónakjuk, egy vitorlásuk és egy vontatóhajójuk, és ezeket útjukra engedik, és aztán elkezd esni az eső, és villámlik, és úristen, cápák vannak a vízben, és az úszó bajba kerül, és ajjaj, az úszó megfulladt, és a vitorlás felborult, és hát a vontatóhajó nekiütközött egy sziklának, és ha szerencsések, akkor talán valaki átér.
Well, what does this really look like? Well, what is it to make a therapeutic, anyway? What's a drug? A drug is made up of a small molecule of hydrogen, carbon, oxygen, nitrogen, and a few other atoms all cobbled together in a shape, and it's those shapes that determine whether, in fact, that particular drug is going to hit its target. Is it going to land where it's supposed to? So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you. Now what you need to do, if you're trying to develop a new treatment for autism or Alzheimer's disease or cancer is to find the right shape in that mix that will ultimately provide benefit and will be safe. And when you look at what happens to that pipeline, you start out maybe with thousands, tens of thousands of compounds. You weed down through various steps that cause many of these to fail. Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these, and if all goes well, 14 years after you started, you will get one approval. And it will cost you upwards of a billion dollars for that one success.
Szóval, hogy néz ez ki valójában? Egyáltalán mit jelent gyógyszert készíteni? Mi az orvosság? Az orvosságot egy kis molekula hidrogén, szén oxigén, nitrogén és egy pár másik atom alkotja, mind összetákolva egy formába, és ezek a formák határozzák meg, hogy valójában ez az orvosság célba talál-e. Oda fog-e landolni, ahova kellene? Nézzék hát meg ezt a képet itt -- sok forma összevissza táncol. Szóval amit meg kell tenniük, ha ki akarnak fejleszteni egy új kezelést az autizmusra vagy az Alzheimer-kórra, vagy a rákra, az az, hogy megtalálják a megfelelő alakot ebben a keverékben, ami majd végül hasznos és veszélytelen lesz. És mikor megnézik, hogy mi történik ebben a tölcsérben, talán ezrekkel kezdik, több tízezer vegyülettel. Kiselejtezik őket különféle lépésekkel, amik miatt sok megbukik. Végül, talán négyet-ötöt klinikailag megvizsgáltathatnak, és ha minden jól megy, 14 évvel azután, hogy belekezdtek, kapnak egy jóváhagyást. És több mint egymilliárd dollárjukba fog kerülni ez az egyetlen siker.
So we have to look at this pipeline the way an engineer would, and say, "How can we do better?" And that's the main theme of what I want to say to you this morning. How can we make this go faster? How can we make it more successful?
Szóval úgy kellene néznünk ezt a tölcsért, mint egy mérnöknek, és azt kérdeznünk: "Hogy tudnánk ezt jobban megcsinálni?" És ez a fő témája a ma reggeli mondókámnak. Hogy tudnánk ezt felgyorsítani? Hogyan tudnánk sikeresebbé tenni?
Well, let me tell you about a few examples where this has actually worked. One that has just happened in the last few months is the successful approval of a drug for cystic fibrosis. But it's taken a long time to get there. Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989 by my group working with another group in Toronto, discovering what the mutation was in a particular gene on chromosome 7. That picture you see there? Here it is. That's the same kid. That's Danny Bessette, 23 years later, because this is the year, and it's also the year where Danny got married, where we have, for the first time, the approval by the FDA of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis based upon all this molecular understanding. That's the good news. The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis, and it won't work for Danny, and we're still waiting for that next generation to help him.
Hadd mondjak el Önöknek pár példát, ahol ez valójában működött. Egy, ami épp az elmúlt pár hónapban történt, az a sikeres jóváhagyása egy cisztás fibrózis elleni gyógyszernek. De sokáig tartott eljutni idáig. A cisztás fibrózis molekuláris okát 1989-ben fedezte fel a csapatom, együttműködésben egy másik csapattal Torontóban, kiderítve, hogy mi volt a mutáció egy bizonyos génben a hetes kromoszómán. Látják ezt a képet? Nos itt van. Ez ugyanaz a gyerek. Ez Danny Bessette, 23 évvel később, mivel ez az az év, és egyben ebben az évben nősült meg Danny is, amikor először kaptunk jóváhagyást az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól (FDA) egy gyógyszerre, ami pontosan célozza a hibát a cisztás fibrózisban, erre a molekuláris tudásra alapozva. Ez a jó hír. A rossz hír az, hogy ez a gyógyszer valójában nem kezeli az összes esetét a cisztás fibrózisnak, és nem fog segíteni Dannyn, és még mindig várunk a következő generációra, hogy segítsen rajta.
But it took 23 years to get this far. That's too long. How do we go faster?
De 23 évbe telt eljutnunk idáig. Ez túl hosszú idő. Hogy haladhatnánk gyorsabban?
Well, one way to go faster is to take advantage of technology, and a very important technology that we depend on for all of this is the human genome, the ability to be able to look at a chromosome, to unzip it, to pull out all the DNA, and to be able to then read out the letters in that DNA code, the A's, C's, G's and T's that are our instruction book and the instruction book for all living things, and the cost of doing this, which used to be in the hundreds of millions of dollars, has in the course of the last 10 years fallen faster than Moore's Law, down to the point where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine, and we're headed for the $1,000 genome fairly soon. Well, that's exciting. How does that play out in terms of application to a disease?
Hát, az egyik módja ennek az, hogy kihasználjuk a technológiát, és egy nagyon fontos technológia, amire támaszkodunk mindebben, az az emberi génállomány, a képesség arra, hogy megnézzünk egy kromoszómát, hogy feltárjuk, hogy kiszedjük az összes DNS-t, és aztán, hogy képesek legyünk kiolvasni a betűket ebből a DNS kódból, az A-kat, a C-ket, a G-ket és a T-ket ami a mi és egyben az összes élőlény használati utasítása, és az ára ennek, ami régen több százezer millió dollárba került, az elmúlt 10 év alatt gyorsabban esett, mint a Moore-törvény, egész addig, hogy ma már kevesebb mint 10.000 dollárba kerül, hogy szekvenálja a genomját, vagy az enyémet, és nemsokára 1000 dollár lesz a genom értéke. Hát ez elég izgalmas. Hogyan tudjuk ezt betegségekre alkalmazni?
I want to tell you about another disorder. This one is a disorder which is quite rare. It's called Hutchinson-Gilford progeria, and it is the most dramatic form of premature aging. Only about one in every four million kids has this disease, and in a simple way, what happens is, because of a mutation in a particular gene, a protein is made that's toxic to the cell and it causes these individuals to age at about seven times the normal rate.
Szeretnék Önöknek beszélni egy másik rendellenességről. Ez egy egészen ritka rendellenesség. Hutchinson−Gilford progeria szindrómának hívják, és az egyik legdrasztikusabb formája a korai öregedésnek. Csupán egy a négymillióhoz az esélye ennek a betegségnek a gyerekeknél, és leegyszerűsítve, az történik, hogy egy bizonyos génben történő elváltozás miatt, egy fehérje képződik, ami mérgező a sejtre, és emiatt ezek az egyének hétszer gyorsabban öregszenek a normálisnál.
Let me show you a video of what that does to the cell. The normal cell, if you looked at it under the microscope, would have a nucleus sitting in the middle of the cell, which is nice and round and smooth in its boundaries and it looks kind of like that. A progeria cell, on the other hand, because of this toxic protein called progerin, has these lumps and bumps in it. So what we would like to do after discovering this back in 2003 is to come up with a way to try to correct that. Well again, by knowing something about the molecular pathways, it was possible to pick one of those many, many compounds that might have been useful and try it out. In an experiment done in cell culture and shown here in a cartoon, if you take that particular compound and you add it to that cell that has progeria, and you watch to see what happened, in just 72 hours, that cell becomes, for all purposes that we can determine, almost like a normal cell.
Hadd mutassak egy videót arról, hogy ez mit tesz a sejttel. Egy normális sejtnek, ha mikroszkóp alatt nézzük, a sejtmagja a sejt középpontjában áll, szép kerek és egyenletes határai vannak, és valahogy így néz ki. Egy progeriás sejtnek a sejtmagja, ezzel ellentétben, a mérgező fehérje miatt, amit progerinnek hívnak, tele van mindenféle púppal és dudorral. Szóval amit szeretnénk csinálni, miután felfedeztük ezt még 2003-ban, az, hogy kitaláljuk a módját annak, hogy ezt kijavítsuk. És ismét, mivel tudunk valamit a molekuláris útvonalakról, képesek voltunk kiválasztani egyet aközül a sok-sok vegyület közül, amik talán hasznosak, és kipróbálni. Egy kísérletben, amit a sejtkultúrán végeztünk, és ami ebben a rajzfilmben be van mutatva, hogyha fogjuk ezt a bizonyos vegyületet, és ezt hozzáadjuk a progeriás sejthez, és ha figyeljük, hogy mi történik, 72 órán belül ez a sejt átalakul minden elképzelhető meghatározásunk szerint, egy majdnem normális sejtté.
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being? This has led, in the space of only four years from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial, to a test of that very compound. And the kids that you see here all volunteered to be part of this, 28 of them, and you can see as soon as the picture comes up that they are in fact a remarkable group of young people all afflicted by this disease, all looking quite similar to each other. And instead of telling you more about it, I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston, who's here this morning, to come up on the stage and tell us about his experience as a child affected with progeria. Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon, both physicians, are here with us this morning as well. Sam, please have a seat.
Hát ez elég izgalmas volt, de működne-e ez valójában egy igazi emberi lénynél? Ez ahhoz vezetett mindössze négy év alatt, onnan, hogy felfedezték a gént odáig, hogy elkezdték a klinikai vizsgálatokat, egészen maga a vegyület teszteléséig. És a gyerekek, akiket itt látnak mind önkéntesen jelentkeztek, hogy részt vehessenek, 28-an voltak, és amint a kép megjelent, láthatták hogy, ők valójában egy figyelemre méltó csoport fiatal, akik mind ebben a betegségben szenvednek, és mind egészen hasonlítanak egymásra. De ahelyett, hogy többet mondanék róla, inkább meghívom egyiküket, Sam Bernst Bostonból, aki itt van ma reggel, hogy feljöjjön a színpadra és elmesélje a tapasztalatait, mint egy progeriában szenvedő gyermek. Sam 15 éves. A szülei, Scott Berns és Leslie Gordon, mindketten orvosok, és szintén itt vannak velünk ma reggel. Sam, kérlek foglalj helyet.
(Applause)
(Taps)
So Sam, why don't you tell these folks what it's like being affected with this condition called progeria?
Szóval Sam, miért nem mondod el ezeknek az embereknek, hogy milyen egy ilyen állapot hatása alatt lenni, mint a progeria?
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways. I cannot play sports or do physical activities, but I have been able to take interest in things that progeria, luckily, does not limit. But when there is something that I really do want to do that progeria gets in the way of, like marching band or umpiring, we always find a way to do it, and that just shows that progeria isn't in control of my life.
Sam Burns: Hát, a progeria bizonyos dolgokban korlátoz. Nem bírok sportolni vagy fizikai aktivitásokat végezni, de képes voltam kialakítani egy érdeklődést olyan dolgok iránt, amit szerencsére, a progeria nem korlátoz. De ha van valami, amit nagyon meg akarok csinálni, de a progeria az útjában áll, mint az iskolai menetelő zenekar vagy a pályabírói pozíció, mindig találunk rá megoldást, és ez csak azt bizonyítja, hogy a progeria nem irányítja az életem.
(Applause)
(Taps)
Francis Collins: So what would you like to say to researchers here in the auditorium and others listening to this? What would you say to them both about research on progeria and maybe about other conditions as well?
Francis Collins: És mit mondanál a kutatóknak, akik itt vannak a nézőtéren és másoknak, akik ezt hallgatják? Mit mondanál nekik mind a progeria kutatásáról, és egyben talán más állapotokról is?
SB: Well, research on progeria has come so far in less than 15 years, and that just shows the drive that researchers can have to get this far, and it really means a lot to myself and other kids with progeria, and it shows that if that drive exists, anybody can cure any disease, and hopefully progeria can be cured in the near future, and so we can eliminate those 4,000 diseases that Francis was talking about.
SB: Hát, a progeria kutatása nagyon sokat fejlődött kevesebb mint 15 év alatt, és ez a bizonyítéka a kutatók lendületének, hogy ennyit fejlődtek, és igazán sokat jelent nekem és más progeriás gyerekeknek is, és ez azt mutatja, hogy ha létezik ez a lendület, bárki meg tud gyógyítani bármilyen betegséget, és talán a progeriát is meg tudják majd gyógyítani a közeljövőben, és így megsemmisíthetjük azt a 4000 betegséget, amikről Francis beszélt.
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today to be here, and he is — (Applause) -- He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade in his school in Boston. Please join me in thanking and welcoming Sam. SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy. (Applause)
FC: Kitűnő. Sam különben nem ment ma iskolába csak azért, hogy itt lehessen, és ő egyébként -- (Taps) -- Egyébként Sam színkitűnő elsőéves középiskolás a bostoni iskolájában. Kérem csatlakozzanak hozzám, hogy ezt megköszönjünk és üdvözöljük Samet. SB: Köszönöm szépen. FC: Szép munka volt. Ügyes vagy, pajti. (Taps)
So I just want to say a couple more things about that particular story, and then try to generalize how could we have stories of success all over the place for these diseases, as Sam says, these 4,000 that are waiting for answers. You might have noticed that the drug that is now in clinical trial for progeria is not a drug that was designed for that. It's such a rare disease, it would be hard for a company to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug. This is a drug that was developed for cancer. Turned out, it didn't work very well for cancer, but it has exactly the right properties, the right shape, to work for progeria, and that's what's happened. Wouldn't it be great if we could do that more systematically? Could we, in fact, encourage all the companies that are out there that have drugs in their freezers that are known to be safe in humans but have never actually succeeded in terms of being effective for the treatments they were tried for? Now we're learning about all these new molecular pathways -- some of those could be repositioned or repurposed, or whatever word you want to use, for new applications, basically teaching old drugs new tricks. That could be a phenomenal, valuable activity. We have many discussions now between NIH and companies about doing this that are looking very promising.
Csak szeretnék mondani még egy pár dolgot ezzel a történettel kapcsolatban, és aztán próbálnám általánosítani, hogy hogyan lehetnének sikeres történeteink mindenfelé ezekről a betegségekről, ahogy Sam mondta, ez a 4000, ami még megoldásra vár. Talán észrevették, hogy az orvosság, amit most klinikailag vizsgálnak a progeria ellen, nem olyan orvosság, amit erre fejlesztettek ki. Annyira ritka betegség, hogy nehéz lenne egy vállalatnak indokolni több száz millió dollár elköltését egy ilyen orvosság létrehozására. Ez egy orvosság, amit a rákra fejlesztettek ki. Végül nem működött valami jól a rák ellen, de megvannak pontosan a megfelelő tulajdonságai, a megfelelő forma, hogy működjön a progeriánál, és ez is történt. Nem lenne jó, hogyha ezt módszeresebben tehetnénk meg? Nem tudnánk-e rávenni az összes ilyen vállalatot, akiknek vannak orvosságaik a mélyhűtőben, amik ismerten biztonságosak az emberekre nézve, de még sosem jártak sikerrel azokban a kezelésekben, amikben kipróbálták őket? Most tanulunk mindezekről a molekuláris útvonalakról -- néhányat áthelyezhetnénk vagy átirányíthatnánk, hogy új alkalmazásuk legyen, valójában régi gyógyszereknek új trükköket tanítanánk. Ez egy rendkívüli és értékes tevékenység lehetne. Sok megbeszélést tartunk az Országos Egészségügyi Intézet (NIH) és a vállalatok között ezzel kapcsolatban, és ezek nagyon ígéretesnek látszanak.
And you could expect quite a lot to come from this. There are quite a number of success stories one can point to about how this has led to major advances. The first drug for HIV/AIDS was not developed for HIV/AIDS. It was developed for cancer. It was AZT. It didn't work very well for cancer, but became the first successful antiretroviral, and you can see from the table there are others as well.
És elég sokat várhatunk majd ettől. Meglehetősen sok sikertörténetre mutathatunk rá, hogy ez hogyan vezetett nagyszabású fejlődéshez. Az első orvosság a HIV/AIDS ellen nem a HV/AIDS ellen lett kifejlesztve. Rák ellen tervezték. Úgy hívták, hogy AZT. Nem működött valami jól a rák ellen, de belőle lett az első sikeres antiretrovirális gyógyszer, és láthatják a táblázatból, hogy mások is vannak.
So how do we actually make that a more generalizable effort? Well, we have to come up with a partnership between academia, government, the private sector, and patient organizations to make that so. At NIH, we have started this new National Center for Advancing Translational Sciences. It just started last December, and this is one of its goals.
De valójában hogy csinálunk ebből egy általánosíthatóbb törekvést? Hát, ki kell, hogy alakítsunk egy társas viszonyt a kutatók, a kormány, a privát szektor és a betegszervezetek között, hogy ezt megvalósíthassuk. A NIH-nél beindítottuk ezt az új intézményt, Országos Központ a Transzlációs Tudományok Fejlesztésére. Csupán múlt decemberben indult, és ez az egyik célja.
Let me tell you another thing we could do. Wouldn't it be nice to be able to a test a drug to see if it's effective and safe without having to put patients at risk, because that first time you're never quite sure? How do we know, for instance, whether drugs are safe before we give them to people? We test them on animals. And it's not all that reliable, and it's costly, and it's time-consuming. Suppose we could do this instead on human cells. You probably know, if you've been paying attention to some of the science literature that you can now take a skin cell and encourage it to become a liver cell or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us. So what if you used those cells as your test for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
Hadd említsek egy másik dolgot, amit tehetnénk. Nem lenne szép, ha képesek lennénk tesztelni egy orvosságot, hogy ellenőrizzük a hatékonyságát és veszélytelenségét, anélkül, hogy betegeket kockáztatnánk, mivel az első alkalommal sosem lehetünk teljesen biztosak? Pl., honnan tudjuk hogy az orvosságok veszélytelenek, mielőtt beadnánk őket az embereknek? Állatokon teszteljük őket. De ez nem túl megbízható, és elég költséges, és időigényes. Tegyük fel, hogy ehelyett emberi sejteket használhatnánk. Valószínűleg tudják, ha követik a tudományos irodalomat, hogy ma már foghatnak egy bőrsejtet, és arra ösztönözhetik, hogy bármelyikünknek átalakuljon egy májsejtté, egy szívsejtté, egy vesesejtté vagy egy agysejtté. Szóval mi lenne, ha ezeket a sejteket használnánk a vizsgálatunkhoz, hogy egy orvosság működni fog-e és veszélytelen lesz-e?
Here you see a picture of a lung on a chip. This is something created by the Wyss Institute in Boston, and what they have done here, if we can run the little video, is to take cells from an individual, turn them into the kinds of cells that are present in the lung, and determine what would happen if you added to this various drug compounds to see if they are toxic or safe. You can see this chip even breathes. It has an air channel. It has a blood channel. And it has cells in between that allow you to see what happens when you add a compound. Are those cells happy or not? You can do this same kind of chip technology for kidneys, for hearts, for muscles, all the places where you want to see whether a drug is going to be a problem, for the liver.
A képen egy csippen lévő tüdőt láthatnak. Ezt a Wyss Intézet fejlesztette ki Bostonban, és amit csináltak, ha lejátszhatnánk a kis videót, az az, hogy fogtak sejteket egy egyéntől, átalakították őket olyan sejtekké, melyek a tüdőben vannak, és meghatározták, hogy mi történne, ha különböző gyógyszervegyületeket adnánk hozzá, hogy lássuk mérgezők-e vagy biztonságosak? Láthatják, hogy ez a csipp még lélegzik is. Van egy légcsatornája. Van egy vércsatornája. És ezek között sejteket tartalmaz, melyek segítségével láthatjuk, mi történik, ha hozzáadunk egy vegyületet. Ezek a sejtek boldogok-e vagy sem? Használhatják ugyanezt a csipp-technológiát a veséken, szíven, izmokon, mindazon helyeken, melyeknél szeretnék látni, hogy egy gyógyszer gondot jelent-e majd a májnak.
And ultimately, because you can do this for the individual, we could even see this moving to the point where the ability to develop and test medicines will be you on a chip, what we're trying to say here is the individualizing of the process of developing drugs and testing their safety.
És végül, mivel ezt megtehetjük egyéneknek, akár afelé is haladhatna ez a dolog, hogy a gyógyszerek kifejlesztésének és tesztelésének képessége Önök lesznek a csippeken, vagyis amit akarunk itt mondani, az a gyógyszerfejlesztés folyamatának és tesztelésének egyénivé tétele.
So let me sum up. We are in a remarkable moment here. For me, at NIH now for almost 20 years, there has never been a time where there was more excitement about the potential that lies in front of us. We have made all these discoveries pouring out of laboratories across the world. What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources. This is research that's high-risk, sometimes high-cost. The payoff is enormous, both in terms of health and in terms of economic growth. We need to support that. Second, we need new kinds of partnerships between academia and government and the private sector and patient organizations, just like the one I've been describing here, in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds. And third, and maybe most important, we need talent. We need the best and the brightest from many different disciplines to come and join this effort -- all ages, all different groups -- because this is the time, folks. This is the 21st-century biology that you've been waiting for, and we have the chance to take that and turn it into something which will, in fact, knock out disease. That's my goal. I hope that's your goal. I think it'll be the goal of the poets and the muppets and the surfers and the bankers and all the other people who join this stage and think about what we're trying to do here and why it matters. It matters for now. It matters as soon as possible. If you don't believe me, just ask Sam.
Hadd foglaljam össze. Egy jelentős pillanatban vagyunk. Számomra, aki majdnem 20 éve vagyok a NIH-nél, még sosem volt egy ennél izgalmasabb időszak az előttünk álló lehetőségekkel kapcsolatban. Annyi felfedezést tettünk, melyek csak úgy záporoznak a világ laboratóriumaiból. Mi kell, hogy ebből előnyt húzzunk? Először is, források kellenek. Ez egy nagyon kockázatos, és időnként nagyon költséges kutatás. De az eredmény hatalmas, mind az egészség, mind a gazdasági növekedés terén. Ezt támogatnunk kell. Másodszor, mert újfajta társas viszonyok kellenek a kutatók, a kormány, a privát szektor és a betegszervezetek között, pont mint ez, amit leírtam, azzal kapcsolatban, hogy milyen módon érhetnénk el az új vegyületek átirányítását. Harmadszor, és talán a legfontosabb, hogy tehetség kell. Szükségünk van a legjobbakra és a legokosabbakra sok különböző tudományágból, hogy jöjjenek és csatlakozzanak a törekvésünkhöz -- az összes életkorból, az összes csoportból -- mert itt az idő, emberek. Ez a 21. századi biológia, amire vártak, és most alkalmunk van rá, hogy ezt fogjuk, és átalakítsuk valamivé, ami majd, tulajdonképpen, kiüti a betegséget. Ez az én célom. Remélem, hogy az Önök célja is. Gondolom, hogy ez lesz a célja a költőknek, a hétköznapi embereknek, a szörfösöknek, a bankároknak, és mindazon embereknek, akik csatlakoznak ehhez a szakaszhoz, és elgondolkodnak azon, hogy mit is akarunk mi itt csinálni és ez miért is lényeges. A máért lényeges. Minél hamarabb lényeges. Ha nekem nem hisznek, csak kérdezzék meg Samet.
Thank you all very much.
Mindnyájuknak nagyon szépen köszönöm.
(Applause)
(Taps)