Θα σας ρωτήσω κάτι και σηκώστε το χέρι σας, Πόσοι από εσάς είναι 48 ετών και πάνω; Βλέπω ότι είστε αρκετοί.
So let me ask for a show of hands. How many people here are over the age of 48? Well, there do seem to be a few.
Συγχαρητήρια, επειδή, εάν δείτε αυτή τη διαφάνεια με το προσδόκιμο ζωής στις ΗΠΑ, έχετε ξεπεράσει το μέσο όρο ζωής κάποιου που είχε γεννηθεί το 1900.
Well, congratulations, because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy, you are now in excess of the average life span of somebody who was born in 1900.
Δείτε, όμως, τι συνέβη κατά τη διάρκεια αυτού του αιώνα. Αν ακολουθήσετε τη γραμμή βλέπετε ότι αρχίζει εδώ κάτω. Έχουμε αυτήν την κάθοδο λόγω της γρίπης του 1918. Κι εδώ είμαστε στο 2010, με μέσο όρο ζωής, ενός παιδιού που θα γεννηθεί σήμερα, τα 79 χρόνια και δεν τελειώσαμε ακόμα. Αυτά είναι τα καλά νέα. Όμως έχουμε πολλή δουλειά ακόμα.
But look what happened in the course of that century. If you follow that curve, you'll see that it starts way down there. There's that dip there for the 1918 flu. And here we are at 2010, average life expectancy of a child born today, age 79, and we are not done yet. Now, that's the good news. But there's still a lot of work to do.
Για παράδειγμα, αν ρωτήσετε, πόσες ασθένειες γνωρίζουμε τώρα σε λεπτομερή μοριακή βάση; Είναι 4000 ασθένειες, κάτι πολύ εντυπωσιακό, επειδή, οι περισσότερες από αυτές τις μοριακές ανακαλύψεις πραγματοποιήθηκαν πολύ πρόσφατα. Είναι εντυπωσιακό το πόσα έχουμε μάθει, όμως, για πόσες από αυτές τις 4000 ασθένειες έχουμε διαθέσιμες θεραπείες; Μόλις 250. Έχουμε, λοιπόν, αυτήν την τεράστια πρόκληση, αυτό το τεράστιο κενό.
So, for instance, if you ask, how many diseases do we now know the exact molecular basis? Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing, because most of those molecular discoveries have just happened in the last little while. It's exciting to see that in terms of what we've learned, but how many of those 4,000 diseases now have treatments available? Only about 250. So we have this huge challenge, this huge gap.
Θα νομίζατε ότι δεν θα ήταν και τόσο δύσκολο, ότι απλά θα είχαμε τη δυνατότητα να πάρουμε αυτές τις βασικές πληροφορίες που μαθαίνουμε για το πώς είναι, ότι η βασική βιολογία μας διδάσκει για τα αίτια των ασθενειών και έτσι θα γεφυρώσουμε αυτό το τόσο μεγάλο κενό μεταξύ όσων μαθαίνουμε από τις βασικές επιστήμες και των εφαρμογών τους, μία γέφυρα που θα μπορούσε, ίσως, να μοιάζει κάπως έτσι, όπου θα έπρεπε να χτίσετε έναν ωραίο γυαλιστερό δρόμο για να μετακινηθούμε από τη μία πλευρά στην άλλη.
You would think this wouldn't be too hard, that we would simply have the ability to take this fundamental information that we're learning about how it is that basic biology teaches us about the causes of disease and build a bridge across this yawning gap between what we've learned about basic science and its application, a bridge that would look maybe something like this, where you'd have to put together a nice shiny way to get from one side to the other.
Δεν θα ήταν ωραία εάν ήταν τόσο εύκολο; Δυστυχώς, δεν είναι. Στην πραγματικότητα, η μετακίνηση από βασικές γνώσεις στην εφαρμογή τους, μοιάζει περισσότερο με αυτό. Δεν υπάρχουν γυαλιστερές γέφυρες. Εδώ μαντεύεις. Ίσως έχετε έναν κολυμβητή κι ένα κωπηλατικό σκάφος κι ένα ιστιοφόρο κι ένα μεταφορικό και τα βγάζετε στα ανοιχτά, κι έρχονται οι βροχές και οι κεραυνοί, και, Θεέ μου, να και οι καρχαρίες και ο κολυμβητής κινδυνεύει, και, ωχ, πνίγηκε ο κολυμβητής και το ιστιοφόρο έγειρε, και το μεταφορικό χτύπησε στα βράχια, και, αν είστε τυχεροί, κάποιος περνάει απέναντι.
Well, wouldn't it be nice if it was that easy? Unfortunately, it's not. In reality, trying to go from fundamental knowledge to its application is more like this. There are no shiny bridges. You sort of place your bets. Maybe you've got a swimmer and a rowboat and a sailboat and a tugboat and you set them off on their way, and the rains come and the lightning flashes, and oh my gosh, there are sharks in the water and the swimmer gets into trouble, and, uh oh, the swimmer drowned and the sailboat capsized, and that tugboat, well, it hit the rocks, and maybe if you're lucky, somebody gets across.
Πώς μοιάζει κάτι τέτοιο; Τι σημαίνει να δημιουργείς θεραπεία; Τι είναι το φάρμακο; Το φάρμακο αποτελείται από ένα μικρό μόριο υδρογόνου, άνθρακα, οξυγόνου, αζώτου, και λίγα ακόμα άτομα όλα συνδεδεμένα σ' ένα σχήμα και είναι αυτά τα σχήματα που καθορίζουν εάν το συγκεκριμένο φάρμακο θα πετύχει το στόχο του. Θα φτάσει εκεί που πρέπει; Δείτε αυτήν την εικόνα -- διάφορα σχήματα χορεύουν γύρω σας. Αυτό που πρέπει να κάνετε, εάν προσπαθείτε να συνθέσετε μία νέα θεραπεία για τον αυτισμό ή το Αλτζχάιμερ ή τον καρκίνο είναι να βρείτε τη σωστή σύνθεση αυτών των συνδυασμών που θα μπορέσουν να ωφελήσουν και να είναι ασφαλή. Εάν προσέξετε τι συμβαίνει στο σωλήνα προφανώς ξεκινάτε με χιλιάδες, δεκάδες χιλιάδων συνδυασμούς. Ξεσκαρτάρετε με διάφορα βήματα που προκαλούν αποτυχία σε πολλούς από αυτούς τους συνδυασμούς. Στο τέλος, ίσως καταφέρετε να κάνετε κλινικές δοκιμές σε τέσσερις με πέντε συνδυασμούς και αν όλα πάνε καλά, 14 χρόνια από τότε που ξεκινήσατε, θα πάρετε μία έγκριση. Θα σας κοστίσει τουλάχιστον ένα δις δολλάρια για μία τέτοια επιτυχία.
Well, what does this really look like? Well, what is it to make a therapeutic, anyway? What's a drug? A drug is made up of a small molecule of hydrogen, carbon, oxygen, nitrogen, and a few other atoms all cobbled together in a shape, and it's those shapes that determine whether, in fact, that particular drug is going to hit its target. Is it going to land where it's supposed to? So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you. Now what you need to do, if you're trying to develop a new treatment for autism or Alzheimer's disease or cancer is to find the right shape in that mix that will ultimately provide benefit and will be safe. And when you look at what happens to that pipeline, you start out maybe with thousands, tens of thousands of compounds. You weed down through various steps that cause many of these to fail. Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these, and if all goes well, 14 years after you started, you will get one approval. And it will cost you upwards of a billion dollars for that one success.
Βλέπουμε, λοιπόν, αυτόν τον σωλήνα όπως τον βλέπει ένας μηχανικός, που αναρωτιέται, πώς να τον βελτιώσει. Αυτό είναι το βασικό θέμα που θέλω να σας μιλήσω σήμερα. Πώς μπορούμε να επιταχύνουμε τη διαδικασία; Πώς μπορούμε να την κάνουμε πιο επιτυχή;
So we have to look at this pipeline the way an engineer would, and say, "How can we do better?" And that's the main theme of what I want to say to you this morning. How can we make this go faster? How can we make it more successful?
Θα σας δώσω μερικά παραδείγματα για τις περιπτώσεις που τα κατάφερα. Ενα παράδειγμα συνέβη τους τελευταίους μήνες όπου πήρα έγκριση για ένα φάρμακο για κυστική μυαλγία. Παίρνει πολύ καιρό για κάτι τέτοιο. Η μοριακή αιτίαση της ασθένειας ανακαλύφθηκε το 1989 από την ομάδα μου που συνεργαζόταν με μία ομάδα στο Τορόντο, που ανακαλύμανε τι ήταν η μετάλλαξη ενός συγκεκριμένου γονιδίου στο χρωμόσωμα 7. Βλέπετε εκείνη την εικόνα; Ορίστε. Είναι το ίδιο παιδί. Αυτός είναι ο Ντάνι Μπασέτ, 23 χρόνια αργότερα, αυτή είναι η χρονιά, η ίδια χρονιά που παντρεύτηκε ο Ντάνι, όπου έχουμε, για πρώτη φορά, την έγκριση από τον αμερικανικό ΕΟΦ ενός φαρμάκου που στοχεύει με ακρίβεια την ανωμαλία της κυστικής μυαλγίας όπου βασίστηκε σε αυτήν την μοριακή επιστημονική αντίληψη. Αυτά είναι τα καλά νέα. Τα άσχημα νέα είναι ότι το φάρμακο δεν θεραπεύει όλες τις περιπτώσεις της ασθένειες ούτε στην περίπτωση του Ντάνι και είμαστε ακόμα σε αναμονή της επόμενης γενιάς για να τον βοηθήσει.
Well, let me tell you about a few examples where this has actually worked. One that has just happened in the last few months is the successful approval of a drug for cystic fibrosis. But it's taken a long time to get there. Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989 by my group working with another group in Toronto, discovering what the mutation was in a particular gene on chromosome 7. That picture you see there? Here it is. That's the same kid. That's Danny Bessette, 23 years later, because this is the year, and it's also the year where Danny got married, where we have, for the first time, the approval by the FDA of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis based upon all this molecular understanding. That's the good news. The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis, and it won't work for Danny, and we're still waiting for that next generation to help him.
Πήρε 23 χρόνια να φτάσουμε εδώ. Είναι πολύ μεγάλο διάστημα. Πώς θα το επιταχύνουμε;
But it took 23 years to get this far. That's too long. How do we go faster?
Ένας τρόπος είναι να εκμεταλλευτούμε την τεχνολογία, και μία πολύ σημαντική τεχνολογία στην οποία βασιζόμαστε είναι ο ανθρώπινος γονιδιακός χάρτης, η ικανότητα να δούμε μέσα στο χρωμόσωμα, να το αποσυμπιέσουμε, να βγάλουμε ολόκληρο το DNA και να μπορέσουμε έτσι να διαβάσουμε όλα τα γράμματα σ΄αυτόν τον κώδικα του DNA, τα Α, τα C, τα G και τα Τ, τα οποία είναι το βιβλίο οδηγιών για όλους τους ζωντανούς οργανισμούς και το κόστος για να γίνει αυτό, που κάποτε έφτανε τα εκατοντάδες εκατομμύρια δολλάρια, μέσα στα τελευταία δέκα χρόνια έπεσε πιο γρήγορα και από το νόμο του Μουρ, στο σημείο όπου κοστίζει λιγότερο από 10.000 δολάρια σήμερα για την αλληλουχία του γονιδιώματός μας και πολύ σύντομα θα κοστίζει μόλις 1.000 δολάρια. Αυτό είναι συναρπαστικό. Πώς επηρεάζει αυτό όσον αφορά την εφαρμογή σε μια ασθένεια;
Well, one way to go faster is to take advantage of technology, and a very important technology that we depend on for all of this is the human genome, the ability to be able to look at a chromosome, to unzip it, to pull out all the DNA, and to be able to then read out the letters in that DNA code, the A's, C's, G's and T's that are our instruction book and the instruction book for all living things, and the cost of doing this, which used to be in the hundreds of millions of dollars, has in the course of the last 10 years fallen faster than Moore's Law, down to the point where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine, and we're headed for the $1,000 genome fairly soon. Well, that's exciting. How does that play out in terms of application to a disease?
Θα σας μιλήσω για μία διαφορετική διαταραχή. Πρόκειται για μία αρκετά σπάνια διαταραχή. Ονομάζεται Σύνδρομο Προγηρίας Χάτσινσον-Γκίλφορντ και είναι η πιο δραματική περίπτωση πρόωρου γηρασμού. Μόλις ένα στα 4 εκατομμύρια παιδιά έχει αυτήν την ασθάνεια και με απλά λόγια, αυτό που συμβαίνει είναι, λόγω της μετάλλαξης ενός συγκεκριμένου γονιδίου, παράγεται μία πρωτεΐνη η οποία είναι τοξική για το κύτταρο και προκαλεί γηρασμό στο άτομο περίπου επτά φορές γρηγορότερα από το φυσιολογικό.
I want to tell you about another disorder. This one is a disorder which is quite rare. It's called Hutchinson-Gilford progeria, and it is the most dramatic form of premature aging. Only about one in every four million kids has this disease, and in a simple way, what happens is, because of a mutation in a particular gene, a protein is made that's toxic to the cell and it causes these individuals to age at about seven times the normal rate.
Δείτε στο βίντεο τι κάνει στο κύτταρο. Το φυσιολογικό κύτταρο, εάν το δείτε στο μικροσκόπιο, έχει έναν πυρήνα που βρίσκεται στο κέντρο του κυττάρου, το οποίο είναι ωραίο και κυκλικό και ομαλό στα όριά του και μοιάζει κάπως έτσι. Το κύτταρο της προγηρίας, από την άλλη, λόγω της τοξικής προτεΐνης που ονομάζεται προγηρίνη, εμφανίζει αυτά τα εξογκώματα. Αυτό που θέλαμε να κάνουμε όταν ανακαλύπταμε την ανωμαλία το 2003 ήταν να βρούμε έναν τρόπο να διορθώσουμε το πρόβλημα. Γνωρίζοντας αρκετά σχετικά με τα μοριακά μονοπάτια, μπορούσαμε να επιλεξουμε μία από τις πολλές χημικές ενώσεις που θα μπορούσαν να βοηθήσουν και να την δοκιμάσουμε. Θα κάναμε ένα πείραμα με κυτταρική καλλιέργεια και, όπως βλέπετε εδώ σε αναπαράσταση, αν πάρουμε τη συγκεκριμένη χημική ένωση και την βάλουμε στο κύτταρο με προγηρία και το παρακολουθήσετε για να δείτε τι συμβαίνει, μέσα σε μόλις 72 ώρες το κύτταρο, για όλους τους λόγους που μπορούμε να καθορίσουμε επιστημονικά, μετατράπηκε σχεδόν σε ένα φυσιολογικό κύτταρο.
Let me show you a video of what that does to the cell. The normal cell, if you looked at it under the microscope, would have a nucleus sitting in the middle of the cell, which is nice and round and smooth in its boundaries and it looks kind of like that. A progeria cell, on the other hand, because of this toxic protein called progerin, has these lumps and bumps in it. So what we would like to do after discovering this back in 2003 is to come up with a way to try to correct that. Well again, by knowing something about the molecular pathways, it was possible to pick one of those many, many compounds that might have been useful and try it out. In an experiment done in cell culture and shown here in a cartoon, if you take that particular compound and you add it to that cell that has progeria, and you watch to see what happened, in just 72 hours, that cell becomes, for all purposes that we can determine, almost like a normal cell.
Αυτό ήταν εξαιρετικό, αλλά μπορούσε να πετύχει αν δοκιμαστεί σε άνθρωπο; Αυτό ήταν πείραμα με διάρκεια μόλις τεσσάρων ετών από τη στιγμή που ανακαλύφθηκε το γονίδιο μέχρι την κλινική δοκιμή του, σε ένα πείραμα με τη συγκεκριμένη σύνθεση. Τα παιδιά που βλέπετε εδώ όλα εθελοντές στο πείραμα, 28 παιδιά, Όπως θα δείτε στην εικόνα είναι μια ομάδα καταπληκτικών παιδιών όλα με αυτήν την ασθένεια, και όλα να μοιάζουν μεταξύ τους. Αντί να σας πω περισσότερα, θα καλέσω ένα από αυτά τα παιδιά, τον Σαμ Μπερνς από τη Βοστώνη, που είναι μαζί μας σήμερα, να ανέβει στη σκηνή και να μιλήσει για την εμπειρία του ως ένα παιδί που έπασχε από προγηρία. Ο Σαμ είναι 15 ετών. Οι γονείς του, ο Σκοτ Μπερνς και η Λέσλι Γκόρντον, και οι δύο γιατροί, είναι επίσης μαζί μας σήμερα. Σαμ, παρακαλώ κάθησε.
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being? This has led, in the space of only four years from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial, to a test of that very compound. And the kids that you see here all volunteered to be part of this, 28 of them, and you can see as soon as the picture comes up that they are in fact a remarkable group of young people all afflicted by this disease, all looking quite similar to each other. And instead of telling you more about it, I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston, who's here this morning, to come up on the stage and tell us about his experience as a child affected with progeria. Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon, both physicians, are here with us this morning as well. Sam, please have a seat.
(Χειροκρότημα)
(Applause)
Σαμ, πες στο κοινό μας την εμπειρία του να πάσχεις από προγηρία.
So Sam, why don't you tell these folks what it's like being affected with this condition called progeria?
Σαμ Μπέρνς: Η προγηρία με περιορίζει σε πολλά επίπεδα. Δεν μπορώ να συμμετάσχω σε αθλήματα ή φυσική δραστηριότητα, όμως έχω πολλά ενδιαφέροντα τα οποία, ευτυχώς, δεν μπορεί να περιορίσει η προγηρία. Οταν όμως θέλω να κάνω κάτι πάρα πολύ και με εμποδίζει σε μεγάλο βαθμό η προγηρία, όπως παρέλαση με μπάντα ή διαιτησία, πάντα βρίσκουμε έναν τρόπο να το κάνω και αυτό δείχνει ότι η προγηρία δεν επιβάλλει τα πάντα στη ζωή μου.
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways. I cannot play sports or do physical activities, but I have been able to take interest in things that progeria, luckily, does not limit. But when there is something that I really do want to do that progeria gets in the way of, like marching band or umpiring, we always find a way to do it, and that just shows that progeria isn't in control of my life.
(Χειροκρότημα)
(Applause)
Φράνσις Κόλινς: Τι θα ήθελες να πεις στους ερευνητές εδώ στο ακροατήριο και σε άλλους που μας ακούνε; Τι έχεις να τους πεις σχετικά με έρευνα στην προγηρία και ίσως και για άλλες ασθένειες;
Francis Collins: So what would you like to say to researchers here in the auditorium and others listening to this? What would you say to them both about research on progeria and maybe about other conditions as well?
ΣΜ: Η έρευνα για την προγηρία έχει προχωρήσει πολύ μέσα στα τελευταία 15 χρόνια, και αυτό δείχνει την επιμονή των ερευνητών να φτάσουν έως εδώ και αυτό σημαίνει πάρα πολλά σ' εμένα και άλλα παιδιά με προγηρία, και δείχνει επίσης ότι εάν υπάρχει η επιμονή, μπορούμε να θεραπεύσουμε οποιαδήποτε ασθένεια κι ελπίζω να βρεθεί θεραπεία για την προγηρία σύντομα και να εξαφανίσουμε αυτές τις 4.000 ασθένειες για τις οποίες μίλησε ο Φράνσις.
SB: Well, research on progeria has come so far in less than 15 years, and that just shows the drive that researchers can have to get this far, and it really means a lot to myself and other kids with progeria, and it shows that if that drive exists, anybody can cure any disease, and hopefully progeria can be cured in the near future, and so we can eliminate those 4,000 diseases that Francis was talking about.
ΦΚ: Θαυμάσια. Ο Σαμ δεν πήγε σχολείο σήμερα για να έρθει εδώ, και είναι -- (Χειροκρότημα) -- Είναι παρεπιπτόντως άριστος μαθητής και πηγαίνει στην τρίτη Γυμνασίου στο σχολείο του στη Βοστώνη. Ας ευχαριστήσουμε όλοι μαζί και ας υποδεχτούμε το Σαμ. ΣΜ: Σας ευχαριστώ πολύ. ΦΚ: Συγχαρητήρια, φιλαράκο. (Χειροκρότημα)
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today to be here, and he is — (Applause) -- He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade in his school in Boston. Please join me in thanking and welcoming Sam. SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy. (Applause)
Θέλω να πω ακόμα μερικά πράγματα για μία συγκεκριμένη ιστορία και μετά θα προσπαθήσω να γενικεύσω για το πώς μπορούμε με ιστορίες που είχαν επιτυχία σχετικά με αυτές τις ασθένειες, όπως λέει και ο Σαμ, έχουμε 4.000 ασθένειες που περιμένουν θεραπεία. Ίσως παρατηρήσατε ότι το φάρμακο για την προγηρία βρίσκεται σε κλινικές δοκιμές δεν ήταν εξαρχής φάρμακο σχεδιασμένο γι' αυτήν την ασθένεια. Είναι τόσο σπάνια ασθένεια, που θα ήταν δύσκολο για μία εταιρία να δικαιολογήσει εκατοντάδες εκατομμύρια δολάρια για να δημιουργήσει ένα φάρμακο. Πρόκειται για ένα φάρμακο που αναπτύχθηκε για τον καρκίνο. Τελικά δεν ήταν πολύ αποτελεσματικό για τον καρκίνο, όμως είχε τα σωστά χαρακτηριστικά, το σωστό σχήμα, για να βοηθήσει στην προγηρία και αυτό ακριβώς συνέβη. Δεν θα ήταν υπέροχο, αν μπορούσαμε να το κάνουμε αυτό συστηματικά; Δεν θα μπορούσαμε να ενθαρρύνουμε τις εταιρείες εκεί έξω που έχουν φάρμακα στα ψυγεία τους και που είναι ασφαλή για τον άνθρωπο αλλά, που δεν έχουν επιτυχή αποτελέσματα στο να θεραπεύουν τις ασθένειες για τις οποίες δοκιμάστηκαν; Τώρα που ανακαλύπτουμε όλα αυτά νέα μοριακά μονοπάτια -- κάποια φάρμακα μπορούν να δοκιμαστούν αλλού ή να επαναχρησιμοποιηθούν, ή όπως θέλετε να το πείτε, για νέες εφαρμογές, βασικά, να διδάξουν νέα κόλπα στα παλιά φάρμακα. Θα ήταν μία υπέροχη, πολύτιμη κίνηση. Έχουμε ξεκινήσει εκτεταμένο διάλογο μεταξύ των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας και των εταιριών για να μπορέσουμε να το πετύχουμε αυτό και τα πράγματα δείχνουν πολύ θετικά.
So I just want to say a couple more things about that particular story, and then try to generalize how could we have stories of success all over the place for these diseases, as Sam says, these 4,000 that are waiting for answers. You might have noticed that the drug that is now in clinical trial for progeria is not a drug that was designed for that. It's such a rare disease, it would be hard for a company to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug. This is a drug that was developed for cancer. Turned out, it didn't work very well for cancer, but it has exactly the right properties, the right shape, to work for progeria, and that's what's happened. Wouldn't it be great if we could do that more systematically? Could we, in fact, encourage all the companies that are out there that have drugs in their freezers that are known to be safe in humans but have never actually succeeded in terms of being effective for the treatments they were tried for? Now we're learning about all these new molecular pathways -- some of those could be repositioned or repurposed, or whatever word you want to use, for new applications, basically teaching old drugs new tricks. That could be a phenomenal, valuable activity. We have many discussions now between NIH and companies about doing this that are looking very promising.
Να περιμένετε να δείτε πολλά καλά από αυτό. Έχουμε πολλές ιστορίες επιτυχίας να δείξουμε για το πώς αυτή η προσέγγιση έχει οδηγήσει σε μεγάλες επιτυχίες. Το πρώτο φάρμακο για το HIV/ AIDS δεν είχε κατασκευαστεί για το HIV/AIDS. Είχε αναπτυχθεί για το καρκίνο. Ήταν το AZT. Δεν είχε σημαντικά αποτελέσματα στον καρκίνο, αλλά κατέληξε να γίνει το πρώτο επιτυχημένο αντιρετροϊκό και μπορείτε να δείτε από τον πίνακα πώς και άλλα φάρμακα πέτυχαν το ίδιο.
And you could expect quite a lot to come from this. There are quite a number of success stories one can point to about how this has led to major advances. The first drug for HIV/AIDS was not developed for HIV/AIDS. It was developed for cancer. It was AZT. It didn't work very well for cancer, but became the first successful antiretroviral, and you can see from the table there are others as well.
Πώς μπορούμε να το κάνουμε αυτό μία πιο γενικευμένη προσπάθεια; Πρέπει να δημιουργήσουμε μία συνεργασία ανάμεσα σε ακαδημαϊκούς, κυβερνήσεις και τον ιδιωτικό τομέα, καθώς και οργανισμούς με ασθενείς για να το καταφέρουμε. Στα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας έχουμε ξεκινήσει το νέο Εθνικό Κέντρο για την Προώθηση Μεταφραστικών Επιστημών Ξεκίνησε τον περασμένο Δεκέμβριο και αυτός είναι ένας από τους σκοπούς του.
So how do we actually make that a more generalizable effort? Well, we have to come up with a partnership between academia, government, the private sector, and patient organizations to make that so. At NIH, we have started this new National Center for Advancing Translational Sciences. It just started last December, and this is one of its goals.
Θα σας πω και κάτι άλλο που μπορούμε να κάνουμε. Δεν θα ήταν καταπληκτικό να μπορούμε να δοκιμάσουμε ένα φάρμακο να δούμε αν είναι ασφαλές και αποτελεσματικό χωρίς να διακινδυνεύουμε τους ασθενείς, επειδή ποτέ δεν είμαστε σίγουροι την πρώτη φορά; Πώς γνωρίζουμε, για παράδειγμα, εάν τα φάρμακα είναι ασφαλή πριν τα δοκιμάσουμε στους ανθρώπους; Τα δοκιμάζουμε στα ζώα. Αυτό είναι αναξιόπιστο και ακριβό και χρονοβόρο. Φανταστείτε να μπορούσαμε να το κάνουμε αυτό σε ανθρώπινα κύτταρα. Πιθανώς γνωρίζετε, αν προσέχετε αρκετά ορισμένα επιστημονικά συγγράματα ότι σήμερα μπορούμε να πάρουμε ένα κύτταρο του δέρματος και να το ενθαρρύνουμε να γίνει ηπατικό κύτταρο ή ένα καρδιακό κύτταρο ή νεφρικό ή εγκεφαλικό κύτταρο για όλους εμάς. Αν μπορούσαμε να πειραματιστούμε σε αυτά τα κύτταρα για το αν το φάρμακο θα δουλέψει και αν θα είναι αποτελεσματικό και ασφαλές;
Let me tell you another thing we could do. Wouldn't it be nice to be able to a test a drug to see if it's effective and safe without having to put patients at risk, because that first time you're never quite sure? How do we know, for instance, whether drugs are safe before we give them to people? We test them on animals. And it's not all that reliable, and it's costly, and it's time-consuming. Suppose we could do this instead on human cells. You probably know, if you've been paying attention to some of the science literature that you can now take a skin cell and encourage it to become a liver cell or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us. So what if you used those cells as your test for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
Εδώ βλέπετε την εικόνα ενός πνεύμονα σε ένα τσιπ. Αυτό το δημιούργησε το Ινστιτούτο Wyss στη Βοστώνη, και αυτό που έκαναν, αν μπορούμε να παρακολουθήσουμε το βιντεάκι, πήραν κύτταρα από έναν άνθρωπο και τα μετέτρεψαν σε κύτταρα που βρίσκονται στους πνεύμονες, και εξακρίβωσαν τι θα συνέβαινε εάν τους προσθέσουμε συγκεκριμένες χημικές ενώσεις φαρμάκων για να δούμε αν είναι τοξικά ή ασφαλή. Βλέπετε ότι το τσιπ αυτό αναπνέει. Έχει αεραγωγούς. Έχει κυκλοφορία αίματος. Επίσης έχει κύτταρα ανάμεσα που επιτρέπουν να δούμε τι συμβαίνει όταν προσθέσουμε τη χημική ένωση. Είναι χαρούμενα αυτά τα κύτταρα ή όχι; Μπορούμε να κάνουμε το ίδιο με αυτήν την τεχνολογία με τα τσιπ στα νεφρά, την καρδιά, τους μύες, και οπουδήποτε θέλουμε να δούμε αν ένα φάρμακο θα δημιουργήσει πρόβλημα για το ήπαρ.
Here you see a picture of a lung on a chip. This is something created by the Wyss Institute in Boston, and what they have done here, if we can run the little video, is to take cells from an individual, turn them into the kinds of cells that are present in the lung, and determine what would happen if you added to this various drug compounds to see if they are toxic or safe. You can see this chip even breathes. It has an air channel. It has a blood channel. And it has cells in between that allow you to see what happens when you add a compound. Are those cells happy or not? You can do this same kind of chip technology for kidneys, for hearts, for muscles, all the places where you want to see whether a drug is going to be a problem, for the liver.
Σε τελική ανάλυση, επειδή μπορείτε να το κάνετε μεμονωμένα, μπορούμε να δούμε την εξέλιξή του στο σημείο όπου η δυνατότητα να δημιουργήσουμε και να δοκιμάσουμε φάρμακα θα είναι θέμα ενός τσιπ και αυτό που προσπαθούμε να πούμε είναι η προσωποποίηση της διαδικασίας της ανάπτυξης φαρμάκων και η δοκιμή για την ασφάλειά τους.
And ultimately, because you can do this for the individual, we could even see this moving to the point where the ability to develop and test medicines will be you on a chip, what we're trying to say here is the individualizing of the process of developing drugs and testing their safety.
Ας συνοψίσω. Βρισκόμαστε σε ένα σημαντικό σημείο. Για μένα, στα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, εδώ και 20 χρόνια, δεν υπήρξε πιο συναρπαστική στιγμή από τη συγκεκριμένη για τις πιθανότητες που βρίσκονται μπροστά μας. Έχουμε κάνει όλες αυτές τις ανακαλύψεις σε τόσα εργαστήρια σε ολόκληρο τον κόσμο. Τι χρειαζόμαστε για να ωφεληθούμε από αυτό; Πρώτον, χρειαζόμαστε πηγές. Πρόκειται για έρευνα με μεγάλο ρίσκο και συχνά υψηλό κόστος. Το πιθανό κέρδος είναι απίστευτο και σε επίπεδο υγείας και σε οικονομική ανάπτυξη. Πρέπει να το υποστηρίξουμε αυτό. Δεύτερον, χρειαζόμαστε συνεργασίες σε καινούργια επίπεδα, μεταξύ ακαδημαϊκής κοινότητας, κυβέρνησης και του ιδιωτικού τομέα και συνδέσμων ασθενών, όπως αυτόν που σας περιέγραψα, σχετικά με πώς θα μπορούσαμε να προχωρήσουμε μετά την επαναχρησιμοποίηση νέων συστατικών. Τρίτον και ίσως το πιο σημαντικό, έχουμε ανάγκη από ταλέντα. Έχουμε ανάγκη τους καλύτερους και τους λαμπρότερους από όλες τις επιστήμες, να πάρουν μέρος σε αυτήν την προσπάθεια -- όλες οι ηλικίες, όλες οι διαφορετικές ομάδες -- επειδή ήρθε η ώρα, φίλοι μου. Αυτή είναι η βιολογία του 21ου αιώνα που όλοι περιμένατε και έχουμε την ευκαιρία να την πάρουμε να την μετατρέψουμε σε κάτι το οποίο, θα θεραπεύσει για πάντα τις ασθένειες. Και αυτός είναι ο σκοπός μου. Ελπίζω να είναι και δικός σας σκοπός. Νομίζω ότι θα είναι ο σκοπός των ποιητών και των γελωτοποιών και των σέρφερ και των τραπεζιτών και όλων των ανθρώπων που θα συμμετάσχουν και που σκέφτονται αυτό που προσπαθούμε να καταφέρουμε εδώ και για ποιο λόγο έχει σημασία. Έχει σημασία τώρα. Έχει σημασία όσο το δυνατόν πιο γρήγορα. Αν δεν με πιστεύετε, απλώς ρωτήστε το Σαμ.
So let me sum up. We are in a remarkable moment here. For me, at NIH now for almost 20 years, there has never been a time where there was more excitement about the potential that lies in front of us. We have made all these discoveries pouring out of laboratories across the world. What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources. This is research that's high-risk, sometimes high-cost. The payoff is enormous, both in terms of health and in terms of economic growth. We need to support that. Second, we need new kinds of partnerships between academia and government and the private sector and patient organizations, just like the one I've been describing here, in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds. And third, and maybe most important, we need talent. We need the best and the brightest from many different disciplines to come and join this effort -- all ages, all different groups -- because this is the time, folks. This is the 21st-century biology that you've been waiting for, and we have the chance to take that and turn it into something which will, in fact, knock out disease. That's my goal. I hope that's your goal. I think it'll be the goal of the poets and the muppets and the surfers and the bankers and all the other people who join this stage and think about what we're trying to do here and why it matters. It matters for now. It matters as soon as possible. If you don't believe me, just ask Sam.
Σας ευχαριστώ πολύ.
Thank you all very much.
(Χειροκρότημα)
(Applause)